对羟基脲依从性的移动直接观察疗法 (mDOT)
移动直接观察疗法 (DOT) 对坦桑尼亚 Muhimbili 国家医院 (MNH) 成人 HbSS 患者羟基脲治疗依从性的影响：一项试点研究
研究概览
详细说明
背景：羟基脲 (HU) 已被证明可有效减少镰状细胞性贫血 (SCA) 患者的并发症，但依从性差是改善 SCA 患者预后的障碍。 直接观察疗法 (DOT) 已被证明可以提高各种慢性疾病的依从性，但在患有镰状细胞性贫血 (SCA) 的成年人中的数据有限。
方法和设计：在坦桑尼亚 Muhimbili 国家医院 (MNH) 研究移动直接观察疗法 (mDOT) 对患有 SCA 的 HU (mDOT-HuA) 成人依从性的影响。mDOT-HuA 研究是单中心、前瞻性、随机、开放标签临床试验。 100 名 SCA 患者，血红蛋白 SS 基因型，年龄≥18 岁，居住在达累斯萨拉姆市区，能够并愿意参与研究。 参与者将被分为两个治疗组；标准监测 (SM) 臂中的 50 人：将接受标准监测下的固定剂量 HU 治疗。 50 名 mDOT 治疗组：将接受固定剂量的 HU 治疗，并采用标准监测和基于移动直接观察网络的药物依从性监测系统。 主要结果是坚持 HU，定义为在 3 个月的 HU 治疗和 mDOT 监测结束时药物占有率≥80。 次要结果将是 HU 治疗的有效性，通过胎儿血红蛋白的平均变化（基线和 3 个月末之间）和安全性来衡量，作为在第 2、6、10 周经历与 HU 相关的严重不良事件的参与者的比例来衡量并在 3 个月结束时。
REDCap 是一个开源软件应用程序，将用于使用临床研究表格收集数据。
结论：该项目具有开发新策略以提高 SCA 中 HU 依从性的潜力。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Dar es Salaam、坦桑尼亚、11101
- Muhimbili University of Health and Allied Sciences
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄≥18 岁且居住在达累斯萨拉姆市区
- 男性或女性（绝经后、绝育或使用可接受的避孕方法）
- 筛选时尿妊娠试验阴性，随机化和给药前尿妊娠试验（试纸）阴性
- 血红蛋白 SS 基因型
- 中性粒细胞绝对计数 >1,500/uL
- 血小板计数 >95,000/uL
- 血清肌酐 < 100 µmol/L (1.2 mg/dL)
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) 低于正常上限的两倍
- 能够并愿意以电子方式录制和提交视频
排除标准：
- 慢性输血计划定义为参与预定的（预先计划的）系列输血以达到预防目的或血红蛋白 A 水平 > 总血红蛋白的 20%
- 血红蛋白 <4.0 克/分升
- 艾滋病毒阳性
- 计划在研究期间怀孕的女性
- 严重的精神疾病（包括精神病）或身体疾病，研究者认为这会影响对研究的参与（例如 心智能力受损，酗酒
- 研究者判断为妨碍安全参与研究或混淆研究结果评估的任何情况。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：标准监测 (SM) 臂
参与者将在标准监测下接受固定剂量羟基脲治疗（15 毫克/千克/天）。
标准监测定义为治疗开始后两周的随访和此后的每月随访
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患者将接受固定剂量的羟基脲治疗（15 mg/Kg/天）并进行标准监测
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实验性的：mDOT手臂
参与者将接受固定剂量羟基脲疗法（15 毫克/千克/天）和移动直接观察疗法 (mDOT)，该疗法由基于网络的药物依从性监测系统组成，包括使用患者个人手机直接视频确认依从性。
参与者将在预先安排的时间通过手机收到警报，提醒他们服药。
参与者将在治疗开始后两周进行随访，此后每月进行一次。
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患者将接受固定剂量的羟基脲治疗（15 mg/Kg/天）并进行标准监测
移动 DOT 将由基于网络的药物依从性监测系统组成，该系统包括使用患者个人移动电话直接确认依从性的视频。
患者将在预先安排的时间通过手机收到警报，提醒他们服药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过药物持有率评估达到 ≥ 80% HU 依从性的参与者比例。
大体时间：在 3 个月的羟基脲治疗和监测结束时。
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将在两组之间比较达到 ≥ 80% HU 依从性的参与者比例。
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在 3 个月的羟基脲治疗和监测结束时。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过胎儿血红蛋白的平均变化 (%) 测量羟基脲治疗的疗效，
大体时间：在 3 个月的羟基脲治疗和监测结束时。
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胎儿血红蛋白的平均变化（基线和 3 个月末之间）将在两组之间进行比较。
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在 3 个月的羟基脲治疗和监测结束时。
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经历与羟基脲相关的严重不良事件 (SAE) 的参与者比例
大体时间：在羟基脲治疗和监测的第 2、6、10 周以及 3 个月结束时。
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将评估在 3 个月的羟基脲治疗期间经历 SAE 的参与者的总体比例，作为羟基脲治疗安全性的衡量标准
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在羟基脲治疗和监测的第 2、6、10 周以及 3 个月结束时。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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实验室不良事件、发烧和其他镰状细胞性贫血症状的发生率
大体时间：3个月羟基脲治疗结束时和监测
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将治疗3个月期间的发生率与治疗前的发生率进行比较
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3个月羟基脲治疗结束时和监测
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白细胞减少水平与发热发生率的关系作为可能感染的指标
大体时间：3个月羟基脲治疗结束时和监测
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治疗3个月期间白细胞减少水平与发热发生率的关系与治疗前比较
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3个月羟基脲治疗结束时和监测
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作为肾功能衡量指标的估计肾小球滤过率的平均变化
大体时间：3个月羟基脲治疗结束时和监测
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估计肾小球滤过率的平均变化将作为羟基脲暴露后肾功能恶化的指标进行评估
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3个月羟基脲治疗结束时和监测
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乳酸脱氢酶 (LDH) 水平相对于基线的平均变化
大体时间：3个月羟基脲治疗结束时和监测
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镰状细胞性贫血患者的血清 LDH 水平 (U/L) 通常升高，表明发生溶血。
LDH 水平的降低将被认为是羟基脲的有利作用
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3个月羟基脲治疗结束时和监测
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网织红细胞计数相对于基线的平均变化
大体时间：3个月羟基脲治疗结束时和监测
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镰状细胞性贫血时网织红细胞计数通常会增加，表明存在溶血（网织红细胞计数％减少将被认为是羟基脲的有利作用）
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3个月羟基脲治疗结束时和监测
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Julie Makani, PhD、Muhimbili University of Health and Allied Sciences
- 首席研究员：Abel Makubi, MMed、Muhimbili University of Health and Allied Sciences
- 研究主任：Philip Sasi, PhD、Muhimbili University of Health and Allied Sciences
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
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首次发布 (估计的)
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最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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