Mobil-direkt observerad terapi på vidhäftning till Hydroxyurea (mDOT)
8 juni 2024 uppdaterad av: Ábel Makubi, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
Effekt av Mobile-Directly Observed Therapy (DOT) på överensstämmelse med Hydroxyurea-behandling hos vuxna HbSS-patienter vid Muhimbili National Hospital (MNH) i Tanzania: en pilotstudie
Att undersöka effekten av mobil-direkt observerad terapi (mDOT) på följsamhet till HU (mDOT-HuA) vuxna med SCA vid Muhimbili National Hospital (MNH) i Tanzania.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Bakgrund: Hydroxyurea (HU) har visat sig vara effektivt för att minska komplikationer hos individer med sicklecellanemi (SCA) men dålig vidhäftning är ett hinder för att förbättra resultat hos patienter med SCA. Direkt observerad terapi (DOT) har visat sig förbättra vidhäftningen vid olika kroniska sjukdomar, men det finns begränsade data för vuxna med sicklecellanemi (SCA).
Metoder och design: Att undersöka effekten av mobil-direkt observerad terapi (mDOT) på följsamhet till HU (mDOT-HuA) vuxna med SCA vid Muhimbili National Hospital (MNH) i Tanzania. mDOT-HuA-studien är singelcenter, prospektiv, randomiserad, öppen klinisk prövning. 100 deltagare med SCA med hemoglobin SS genotyp, i åldern ≥18 år, bosatta i urbana Dar es Salaam och kan och vill delta i studien. Deltagarna kommer att delas in i två behandlingsarmar; 50 i standardövervakningsarm (SM): kommer att få HU-behandling med fast dos med standardövervakning. 50 i behandling mDOT-arm: kommer att få fast dos HU-terapi med standardövervakning och ett mobilt direkt observerat webbaserat övervakningssystem för läkemedelsvidhäftning. Det primära resultatet är efterlevnad av HU som definieras som ett läkemedelsinnehavsförhållande på ≥80 vid slutet av 3 månaders HU-behandling och mDOT-övervakning. Sekundära resultat kommer att vara effektiviteten till HU-behandling mätt genom den genomsnittliga förändringen i fosterhemoglobin (mellan baslinjen och slutet av 3 månader) och säkerhet, mätt som andelen deltagare som upplever allvarliga biverkningar relaterade till HU vid vecka 2, 6, 10 och i slutet av 3 månader.
REDCap, ett program med öppen källkod kommer att användas för att samla in data med hjälp av kliniska forskningsformulär.
Slutsats: Detta projekt har potential för utveckling av nya strategier för att förbättra HU-anslutningen i SCA.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
98
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Dar es Salaam, Tanzania, 11101
- Muhimbili University of Health and Allied Sciences
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥18 år och bor i urbana Dar es Salaam
- Man eller kvinna (postmenopausal, steril eller använder en acceptabel preventivmetod)
- Negativt uringraviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest (sticka) före randomisering och dosering
- Hemoglobin SS genotyp
- Absolut antal neutrofiler >1 500/ul
- Trombocytantal >95 000/uL
- Serumkreatinin < 100 µmol/L (1,2 mg/dL)
- Alanintransaminas (ALT) mindre än två gånger den övre normalgränsen
- Att kunna och vilja spela in och skicka in videor elektroniskt
Exklusions kriterier:
- Kroniskt transfusionsprogram enligt definitionen genom att delta i en schemalagd (förplanerad) serie av transfusioner i profylaktiska syften eller har en hemoglobin A-nivå som är >20 % av det totala hemoglobinet
- Hemoglobin <4,0 g/dL
- Hivpositiv
- Kvinna planerar att bli gravid under studieperioden
- Allvarlig psykisk (inklusive psykos) eller fysisk sjukdom, som enligt utredarna skulle äventyra deltagandet i studien (t.ex. nedsatt mental förmåga, alkoholism
- Varje tillstånd som utredarna bedömer hindrar säkert deltagande i studien eller förvirrar utvärderingen av studiens resultat.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Standard övervakningsarm (SM).
Deltagarna kommer att få hydroxiureabehandling med fast dos (15 mg/kg/dag) med standardövervakning.
Standardövervakning definieras som ett uppföljningsbesök två veckor efter påbörjad behandling och månatliga uppföljningar därefter
|
Patienterna kommer att få hydroxiureabehandling med fast dos (15 mg/kg/dag) med standardövervakning
|
|
Experimentell: mDOT arm
Deltagarna kommer att få hydroxiureaterapi med fast dos (15 mg/Kg/dag) och Mobile Directly Observed Therapy (mDOT) som består av ett webbaserat system för övervakning av följsamhet av läkemedel som inkluderar direkt videobekräftelse av följsamhet med hjälp av patientens personliga mobiltelefon.
Deltagarna kommer att få varningar på sin mobiltelefon vid förutbestämda tider för att påminna dem om att ta sina mediciner.
Deltagarna kommer att följas upp två veckor efter påbörjad behandling och en gång i månaden därefter.
|
Patienterna kommer att få hydroxiureabehandling med fast dos (15 mg/kg/dag) med standardövervakning
Mobile DOT kommer att bestå av ett webbaserat övervakningssystem för följsamhet av läkemedel som inkluderar direkt videobekräftelse av följsamhet med hjälp av patientens personliga mobiltelefon.
Patienter kommer att få varningar på sin mobiltelefon vid förutbestämda tider för att påminna dem om att ta sina mediciner.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andelen deltagare som uppnår ≥80 % HU-efterlevnad, bedömd genom läkemedelsinnehavskvot.
Tidsram: I slutet av 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea.
|
Andelen deltagare som uppnår ≥80 % HU-anslutning kommer att jämföras mellan de två armarna.
|
I slutet av 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekten av Hydroxyurea-behandling mätt genom den genomsnittliga förändringen av fostrets hemoglobin (%),
Tidsram: I slutet av 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea.
|
Den genomsnittliga förändringen av fostrets hemoglobin (mellan baslinjen och slutet av 3 månader) kommer att jämföras mellan de två armarna.
|
I slutet av 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea.
|
|
Andelen deltagare som upplever allvarliga biverkningar (SAE) relaterade till hydroxiurea
Tidsram: vid vecka 2, 6, 10 och i slutet av 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea.
|
Den totala andelen deltagare som upplever SAE under de tre månaderna av Hydroxyurea-behandling kommer att utvärderas som ett mått på säkerheten vid behandling med Hydroxyurea
|
vid vecka 2, 6, 10 och i slutet av 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea.
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av laboratoriebiverkningar, feber och andra symtom på sicklecellanemi
Tidsram: Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
Incidensen under 3 månaders behandling kommer att jämföras med incidensen under förbehandlingsperioden
|
Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
|
Nivå av leukopeni i förhållande till feberfrekvens som indikator på möjlig infektion
Tidsram: Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
Nivån av leukopeni i förhållande till incidensen av feber under 3 månaders behandling ska jämföras med nivån under förbehandlingsperioden
|
Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
|
Genomsnittlig förändring av uppskattad glomerulär filtrationshastighet som ett mått på njurfunktionen
Tidsram: Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
Den genomsnittliga förändringen i uppskattad glomerulär filtrationshastighet kommer att utvärderas som en indikator på försämrad njurfunktion efter exponering för Hydroxyurea
|
Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
|
Genomsnittlig förändring i nivån av laktatdehydrogenas (LDH) från baslinjen
Tidsram: Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
Serum-LDH-nivån (U/L) är vanligtvis förhöjd vid sicklecellanemi, vilket tyder på hemolys.
En minskning av nivån av LDH kommer att betraktas som gynnsam effekt av Hydroxyurea
|
Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
|
Genomsnittlig förändring av retikulocytantal från baslinjen
Tidsram: Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
Antalet retikulocyter ökar vanligtvis vid sicklecellanemi, vilket tyder på hemolys (en minskning av antalet retikulocyter i % kommer att anses vara gynnsam effekt av Hydroxyurea)
|
Efter 3 månaders behandling och övervakning av Hydroxyurea
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studiestol: Julie Makani, PhD, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
- Huvudutredare: Abel Makubi, MMed, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
- Studierektor: Philip Sasi, PhD, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 april 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
28 januari 2018
Avslutad studie (Faktisk)
18 maj 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 juli 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 juli 2016
Första postat (Beräknad)
26 juli 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
12 juni 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 juni 2024
Senast verifierad
1 juni 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MUPI-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Ja, utredarna planerar att dela databasen med en av samarbetspartnerna, University of Pittsburgh, USA
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .