- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02844673
Terapia osservata direttamente dal cellulare sull'aderenza all'idrossiurea (mDOT)
Effetto della terapia osservata direttamente da dispositivi mobili (DOT) sull'aderenza al trattamento con idrossiurea nei pazienti adulti con HbSS presso il Muhimbili National Hospital (MNH) in Tanzania: uno studio pilota
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Sfondo: Hydroxyurea (HU) ha dimostrato di essere efficace nel ridurre le complicanze nei soggetti con anemia falciforme (SCA), ma la scarsa aderenza è un ostacolo al miglioramento dei risultati nei pazienti con SCA. È stato dimostrato che la Terapia Direttamente Osservata (DOT) migliora l'aderenza in varie malattie croniche, ma ci sono dati limitati negli adulti con anemia falciforme (SCA).
Metodi e disegno: per esaminare l'effetto della terapia osservata direttamente mobile (mDOT) sull'aderenza agli adulti HU (mDOT-HuA) con SCA presso il Muhimbili National Hospital (MNH) in Tanzania. Lo studio mDOT-HuA è un singolo centro, prospettico, studio clinico randomizzato, in aperto. 100 partecipanti con SCA con genotipo SS dell'emoglobina, di età ≥18 anni, residenti nell'area urbana di Dar es Salaam e in grado e disposti a partecipare allo studio. I partecipanti saranno divisi in due bracci di trattamento; 50 nel braccio di monitoraggio standard (SM): riceveranno terapia HU a dose fissa con monitoraggio standard. 50 nel braccio mDOT di trattamento: riceveranno una terapia HU a dose fissa con monitoraggio standard e un sistema di monitoraggio dell'aderenza ai farmaci basato sul web con osservazione diretta mobile. L'esito primario è l'adesione all'HU definita come rapporto di possesso di farmaci ≥80 alla fine di 3 mesi di trattamento con HU e monitoraggio mDOT. Gli esiti secondari saranno l'efficacia al trattamento HU misurata attraverso la variazione media dell'emoglobina fetale (tra il basale e la fine di 3 mesi) e la sicurezza, misurata come percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi gravi correlati all'HU alla settimana 2, 6, 10 e alla fine dei 3 mesi.
REDCap, un'applicazione software open source, verrà utilizzata per raccogliere dati utilizzando moduli di ricerca clinica.
Conclusione: Questo progetto ha il potenziale per lo sviluppo di nuove strategie per migliorare l'adesione HU in SCA.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 4
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥18 anni e residente nell'area urbana di Dar es Salaam
- Maschio o femmina (in post-menopausa, sterile o che utilizza un metodo contraccettivo accettabile)
- Test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e test di gravidanza sulle urine negativo (dipstick) prima della randomizzazione e del dosaggio
- Genotipo SS dell'emoglobina
- Conta assoluta dei neutrofili > 1.500/uL
- Conta piastrinica >95.000/uL
- Creatinina sierica < 100 µmol/L (1,2 mg/dL)
- Alanina transaminasi (ALT) inferiore a due volte il limite superiore della norma
- Essere in grado e disposti a registrare e inviare video elettronicamente
Criteri di esclusione:
- Programma trasfusionale cronico come definito dalla partecipazione a una serie programmata (pre-pianificata) di trasfusioni a scopo profilattico o con un livello di emoglobina A superiore al 20% dell'emoglobina totale
- Emoglobina <4,0 g/dL
- HIV positivo
- Donna che pianifica una gravidanza durante il periodo di studio
- Grave malattia mentale (compresa la psicosi) o fisica, che, a parere degli investigatori, comprometterebbe la partecipazione allo studio (ad es. ridotta capacità mentale, alcolismo
- Qualsiasi condizione che gli investigatori giudicano precludere la partecipazione sicura allo studio o confondere la valutazione del risultato dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Braccio di monitoraggio standard (SM).
I partecipanti riceveranno una terapia con idrossiurea a dose fissa (15 mg/Kg/giorno) con monitoraggio standard.
Il monitoraggio standard è definito come una visita di follow-up due settimane dopo l'inizio della terapia e successivi follow-up mensili
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I pazienti riceveranno una terapia con idrossiurea a dose fissa (15 mg/Kg/die) con monitoraggio standard
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Sperimentale: braccio mDOT
I partecipanti riceveranno terapia con idrossiurea a dose fissa (15 mg/Kg/giorno) e terapia mobile direttamente osservata (mDOT) costituita da un sistema di monitoraggio dell'aderenza ai farmaci basato sul web che include la conferma video diretta dell'aderenza utilizzando il telefono cellulare personale del paziente.
I partecipanti riceveranno avvisi sul proprio cellulare in orari prestabiliti per ricordare loro di assumere i farmaci.
I partecipanti saranno seguiti due settimane dopo l'inizio della terapia e successivamente mensilmente.
|
I pazienti riceveranno una terapia con idrossiurea a dose fissa (15 mg/Kg/die) con monitoraggio standard
Mobile DOT consisterà in un sistema di monitoraggio dell'aderenza ai farmaci basato sul web che include la conferma video diretta dell'adesione utilizzando il telefono cellulare personale del paziente.
I pazienti riceveranno avvisi sul proprio cellulare in orari prestabiliti per ricordare loro di assumere i farmaci.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un'aderenza HU ≥80% valutata attraverso il rapporto di possesso di farmaci.
Lasso di tempo: Al termine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.
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La proporzione di partecipanti che raggiungono un'adesione HU ≥80% verrà confrontata tra i due bracci.
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Al termine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Efficacia del trattamento con idrossiurea misurata attraverso la variazione media dell'emoglobina fetale (%),
Lasso di tempo: Al termine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.
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La variazione media dell'emoglobina fetale (tra il basale e la fine dei 3 mesi) verrà confrontata tra i due bracci.
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Al termine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.
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La percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi gravi correlati all'idrossiurea
Lasso di tempo: alla settimana 2, 6, 10 e alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.
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alla settimana 2, 6, 10 e alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Cattedra di studio: Julie Makani, PhD, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
- Investigatore principale: Abel Makubi, MMed, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
- Direttore dello studio: Philip Sasi, PhD, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
Pubblicazioni e link utili
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Anemia, anemia falciforme
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori della sintesi degli acidi nucleici
- Inibitori enzimatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti antifalce
- Idrossiurea
Altri numeri di identificazione dello studio
- MUPI-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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