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Terapia osservata direttamente dal cellulare sull'aderenza all'idrossiurea (mDOT)

8 giugno 2024 aggiornato da: Ábel Makubi, Muhimbili University of Health and Allied Sciences

Effetto della terapia osservata direttamente da dispositivi mobili (DOT) sull'aderenza al trattamento con idrossiurea nei pazienti adulti con HbSS presso il Muhimbili National Hospital (MNH) in Tanzania: uno studio pilota

Per esaminare l'effetto della terapia osservata direttamente da dispositivi mobili (mDOT) sull'aderenza agli adulti HU (mDOT-HuA) con SCA presso il Muhimbili National Hospital (MNH) in Tanzania.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sfondo: Hydroxyurea (HU) ha dimostrato di essere efficace nel ridurre le complicanze nei soggetti con anemia falciforme (SCA), ma la scarsa aderenza è un ostacolo al miglioramento dei risultati nei pazienti con SCA. È stato dimostrato che la Terapia Direttamente Osservata (DOT) migliora l'aderenza in varie malattie croniche, ma ci sono dati limitati negli adulti con anemia falciforme (SCA).

Metodi e disegno: per esaminare l'effetto della terapia osservata direttamente mobile (mDOT) sull'aderenza agli adulti HU (mDOT-HuA) con SCA presso il Muhimbili National Hospital (MNH) in Tanzania. Lo studio mDOT-HuA è un singolo centro, prospettico, studio clinico randomizzato, in aperto. 100 partecipanti con SCA con genotipo SS dell'emoglobina, di età ≥18 anni, residenti nell'area urbana di Dar es Salaam e in grado e disposti a partecipare allo studio. I partecipanti saranno divisi in due bracci di trattamento; 50 nel braccio di monitoraggio standard (SM): riceveranno terapia HU a dose fissa con monitoraggio standard. 50 nel braccio mDOT di trattamento: riceveranno una terapia HU a dose fissa con monitoraggio standard e un sistema di monitoraggio dell'aderenza ai farmaci basato sul web con osservazione diretta mobile. L'esito primario è l'adesione all'HU definita come rapporto di possesso di farmaci ≥80 alla fine di 3 mesi di trattamento con HU e monitoraggio mDOT. Gli esiti secondari saranno l'efficacia al trattamento HU misurata attraverso la variazione media dell'emoglobina fetale (tra il basale e la fine di 3 mesi) e la sicurezza, misurata come percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi gravi correlati all'HU alla settimana 2, 6, 10 e alla fine dei 3 mesi.

REDCap, un'applicazione software open source, verrà utilizzata per raccogliere dati utilizzando moduli di ricerca clinica.

Conclusione: Questo progetto ha il potenziale per lo sviluppo di nuove strategie per migliorare l'adesione HU in SCA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

98

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Tanzania
      • Dar es Salaam, Tanzania, 11101
        • Muhimbili University of Health and Allied Sciences

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 anni e residente nell'area urbana di Dar es Salaam
  • Maschio o femmina (in post-menopausa, sterile o che utilizza un metodo contraccettivo accettabile)
  • Test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e test di gravidanza sulle urine negativo (dipstick) prima della randomizzazione e del dosaggio
  • Genotipo SS dell'emoglobina
  • Conta assoluta dei neutrofili > 1.500/uL
  • Conta piastrinica >95.000/uL
  • Creatinina sierica < 100 µmol/L (1,2 mg/dL)
  • Alanina transaminasi (ALT) inferiore a due volte il limite superiore della norma
  • Essere in grado e disposti a registrare e inviare video elettronicamente

Criteri di esclusione:

  • Programma trasfusionale cronico come definito dalla partecipazione a una serie programmata (pre-pianificata) di trasfusioni a scopo profilattico o con un livello di emoglobina A superiore al 20% dell'emoglobina totale
  • Emoglobina <4,0 g/dL
  • HIV positivo
  • Donna che pianifica una gravidanza durante il periodo di studio
  • Grave malattia mentale (compresa la psicosi) o fisica, che, a parere degli investigatori, comprometterebbe la partecipazione allo studio (ad es. ridotta capacità mentale, alcolismo
  • Qualsiasi condizione che gli investigatori giudicano precludere la partecipazione sicura allo studio o confondere la valutazione del risultato dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Braccio di monitoraggio standard (SM).
I partecipanti riceveranno una terapia con idrossiurea a dose fissa (15 mg/Kg/giorno) con monitoraggio standard. Il monitoraggio standard è definito come una visita di follow-up due settimane dopo l'inizio della terapia e successivi follow-up mensili
Droga: Idrossiurea
I pazienti riceveranno una terapia con idrossiurea a dose fissa (15 mg/Kg/die) con monitoraggio standard
Sperimentale: braccio mDOT
I partecipanti riceveranno terapia con idrossiurea a dose fissa (15 mg/Kg/giorno) e terapia mobile direttamente osservata (mDOT) costituita da un sistema di monitoraggio dell'aderenza ai farmaci basato sul web che include la conferma video diretta dell'aderenza utilizzando il telefono cellulare personale del paziente. I partecipanti riceveranno avvisi sul proprio cellulare in orari prestabiliti per ricordare loro di assumere i farmaci. I partecipanti saranno seguiti due settimane dopo l'inizio della terapia e successivamente mensilmente.
Droga: Idrossiurea
I pazienti riceveranno una terapia con idrossiurea a dose fissa (15 mg/Kg/die) con monitoraggio standard
Dispositivo: Terapia mobile osservata direttamente
Mobile DOT consisterà in un sistema di monitoraggio dell'aderenza ai farmaci basato sul web che include la conferma video diretta dell'adesione utilizzando il telefono cellulare personale del paziente. I pazienti riceveranno avvisi sul proprio cellulare in orari prestabiliti per ricordare loro di assumere i farmaci.
Altri nomi:
  • mDOT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un'aderenza HU ≥80% valutata attraverso il rapporto di possesso di farmaci.
Lasso di tempo: Al termine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.
La proporzione di partecipanti che raggiungono un'adesione HU ≥80% verrà confrontata tra i due bracci.
Al termine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia del trattamento con idrossiurea misurata attraverso la variazione media dell'emoglobina fetale (%),
Lasso di tempo: Al termine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.
La variazione media dell'emoglobina fetale (tra il basale e la fine dei 3 mesi) verrà confrontata tra i due bracci.
Al termine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con idrossiurea.
La percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi gravi (SAE) correlati all'idrossiurea
Lasso di tempo: alla settimana 2, 6, 10 e alla fine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea.
La percentuale complessiva di partecipanti che hanno manifestato SAE durante i 3 mesi di trattamento con Idrossiurea sarà valutata come misura della sicurezza del trattamento con Idrossiurea
alla settimana 2, 6, 10 e alla fine di 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi di laboratorio, febbre e altri sintomi di anemia falciforme
Lasso di tempo: Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea
L'incidenza durante 3 mesi di trattamento sarà confrontata con l'incidenza durante il periodo pre-trattamento
Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea
Livello di leucopenia in relazione ai tassi di incidenza della febbre come indicatore di possibile infezione
Lasso di tempo: Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea
Il livello di leucopenia in relazione al tasso di incidenza della febbre durante i 3 mesi di trattamento sarà confrontato con quello durante il periodo pre-trattamento
Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea
Variazione media della velocità di filtrazione glomerulare stimata come misura della funzionalità renale
Lasso di tempo: Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea
La variazione media della velocità di filtrazione glomerulare stimata sarà valutata come indicatore del deterioramento della funzionalità renale dopo l'esposizione all'idrossiurea
Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea
Variazione media del livello di lattato deidrogenasi (LDH) rispetto al basale
Lasso di tempo: Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea
Il livello sierico di LDH (U/L) è solitamente elevato nell'anemia falciforme, indicando emolisi. Una diminuzione del livello di LDH sarà considerata un effetto favorevole dell'idrossiurea
Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea
Variazione media della conta dei reticolociti rispetto al basale
Lasso di tempo: Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea
La conta dei reticolociti è solitamente aumentata nell'anemia falciforme, indice di emolisi (una diminuzione della percentuale della conta dei reticolociti sarà considerata un effetto favorevole dell'idrossiurea)
Alla fine dei 3 mesi di trattamento e monitoraggio con Idrossiurea

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Muhimbili University of Health and Allied Sciences

Collaboratori

University of Pittsburgh
Muhimbili National Hospital

Investigatori

  • Cattedra di studio: Julie Makani, PhD, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
  • Investigatore principale: Abel Makubi, MMed, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
  • Direttore dello studio: Philip Sasi, PhD, Muhimbili University of Health and Allied Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

28 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

18 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2016

Primo Inserito (Stimato)

26 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MUPI-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Sì, gli investigatori intendono condividere il database con uno dei collaboratori, Università di Pittsburgh, USA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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