Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mobil-direkte observert terapi på adherens til Hydroxyurea (mDOT)

8. juni 2024 oppdatert av: Ábel Makubi, Muhimbili University of Health and Allied Sciences

Effekt av mobil-direkte observert terapi (DOT) på overholdelse av hydroksyureabehandling hos voksne HbSS-pasienter ved Muhimbili National Hospital (MNH) i Tanzania: en pilotstudie

For å undersøke effekten av mobil-direkte observert terapi (mDOT) på overholdelse av HU (mDOT-HuA) voksne med SCA ved Muhimbili National Hospital (MNH) i Tanzania.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn: Hydroxyurea (HU) har vist seg å være effektiv for å redusere komplikasjoner hos personer med sigdcelleanemi (SCA), men dårlig adherens er en barriere for å forbedre resultatene hos pasienter med SCA. Direkte observert terapi (DOT) har vist seg å forbedre etterlevelsen ved ulike kroniske sykdommer, men det er begrensede data hos voksne med sigdcelleanemi (SCA).

Metoder og design: Å undersøke effekten av mobil-direkte observert terapi (mDOT) på overholdelse av HU (mDOT-HuA) voksne med SCA ved Muhimbili National Hospital (MNH) i Tanzania. mDOT-HuA-studien er enkeltsenter, prospektiv, randomisert, åpen klinisk studie. 100 deltakere med SCA med hemoglobin SS genotype, i alderen ≥18 år, bosatt i urbane Dar es Salaam og i stand til og villige til å delta i studien. Deltakerne vil bli delt inn i to behandlingsarmer; 50 i standard overvåkingsarm (SM): vil motta fast dose HU-behandling med standard overvåking. 50 i behandling mDOT-arm: vil motta fast dose HU-terapi med standard overvåking og et mobilt direkte observert nettbasert overvåkingssystem for medisinoverholdelse. Det primære resultatet er overholdelse av HU som definert som medisinbesittelsesratio på ≥80 ved slutten av 3 måneders HU-behandling og mDOT-overvåking. Sekundære utfall vil være effekt av HU-behandling målt gjennom gjennomsnittlig endring i føtalt hemoglobin (mellom baseline og slutten av 3 måneder) og sikkerhet, målt som andelen deltakere som opplever alvorlige bivirkninger relatert til HU ved uke 2, 6, 10 og på slutten av 3 måneder.

REDCap, en åpen kildekode-programvare vil bli brukt til å samle inn data ved hjelp av kliniske forskningsskjemaer.

Konklusjon: Dette prosjektet har potensiale for utvikling av nye strategier for å forbedre HU-tilslutningen i SCA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tanzania
      • Dar es Salaam, Tanzania, 11101
        • Muhimbili University of Health and Allied Sciences

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥18 år og bor i urbane Dar es Salaam
  • Mann eller kvinne (postmenopausal, steril eller ved bruk av en akseptabel prevensjonsmetode)
  • Negativ uringraviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest (peilepinne) før randomisering og dosering
  • Hemoglobin SS genotype
  • Absolutt nøytrofiltall >1500/uL
  • Blodplateantall >95 000/uL
  • Serumkreatinin < 100 µmol/L (1,2 mg/dL)
  • Alanintransaminase (ALT) mindre enn to ganger øvre normalgrense
  • Kunne og vil ta opp og sende inn videoer elektronisk

Ekskluderingskriterier:

  • Kronisk transfusjonsprogram som definert ved å delta i en planlagt (forhåndsplanlagt) serie med transfusjoner for profylaktiske formål eller har et hemoglobin A-nivå som er >20 % av det totale hemoglobinet
  • Hemoglobin <4,0 g/dL
  • HIV-positiv
  • Kvinne planlegger å bli gravid i løpet av studieperioden
  • Alvorlig psykisk (inkludert psykose) eller fysisk sykdom, som etter etterforskerne mener ville kompromittere deltakelse i studien (f.eks. nedsatt mental kapasitet, alkoholisme
  • Enhver tilstand som etterforskerne vurderer for å hindre sikker deltakelse i studien eller forvirre evalueringen av studieresultatet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Standard overvåkingsarm (SM).
Deltakerne vil motta hydroksyureabehandling med fast dose (15 mg/kg/dag) med standard overvåking. Standard overvåking er definert som et oppfølgingsbesøk to uker etter oppstart av behandlingen og månedlige oppfølginger deretter
Legemiddel: Hydroxyurea
Pasienter vil motta hydroksyurea-behandling med fast dose (15 mg/kg/dag) med standard overvåking
Eksperimentell: mDOT arm
Deltakerne vil motta hydroksyureaterapi med fast dose (15 mg/Kg/dag) og Mobile Directly Observed Therapy (mDOT) som består av et nettbasert overvåkingssystem for medisinoverholdelse som inkluderer direkte videobekreftelse av adherens ved bruk av pasientens personlige mobiltelefon. Deltakerne vil motta varsler på mobiltelefonen til forhåndsavtalte tider for å minne dem på å ta medisinene sine. Deltakerne vil bli fulgt opp to uker etter oppstart av behandlingen og månedlig deretter.
Legemiddel: Hydroxyurea
Pasienter vil motta hydroksyurea-behandling med fast dose (15 mg/kg/dag) med standard overvåking
Enhet: Mobil direkte observert terapi
Mobile DOT vil bestå av et nettbasert overvåkingssystem for medisinoverholdelse som inkluderer direkte videobekreftelse av overholdelse ved bruk av pasientens personlige mobiltelefon. Pasienter vil motta varsler på mobiltelefonen til forhåndsavtalte tider for å minne dem på å ta medisinene sine.
Andre navn:
  • mDOT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen deltakere som oppnår ≥80 % HU-overholdelse, vurdert gjennom medisinbesittelsesratio.
Tidsramme: På slutten av 3 måneder med Hydroxyurea behandling og overvåking.
Andelen deltakere som oppnår ≥80 % HU-tilslutning vil sammenlignes mellom de to armene.
På slutten av 3 måneder med Hydroxyurea behandling og overvåking.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av Hydroxyurea-behandling målt gjennom gjennomsnittlig endring i føtalt hemoglobin (%),
Tidsramme: På slutten av 3 måneder med Hydroxyurea behandling og overvåking.
Gjennomsnittlig endring i føtalt hemoglobin (mellom baseline og slutten av 3 måneder) vil bli sammenlignet mellom de to armene.
På slutten av 3 måneder med Hydroxyurea behandling og overvåking.
Andelen deltakere som opplever alvorlige bivirkninger (SAE) relatert til hydroksyurea
Tidsramme: ved uke 2, 6,10 og ved slutten av 3 måneder med Hydroxyurea-behandling og overvåking.
Den totale andelen deltakere som opplever SAE i løpet av de 3 månedene med Hydroxyurea-behandling vil bli evaluert som et mål på sikkerheten ved behandling med Hydroxyurea
ved uke 2, 6,10 og ved slutten av 3 måneder med Hydroxyurea-behandling og overvåking.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede laboratoriehendelser, feber og andre sigdcelleanemisymptomer
Tidsramme: Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking
Forekomsten i løpet av 3 måneders behandling vil sammenlignes med forekomsten i forbehandlingsperioden
Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking
Nivå av leukopeni i forhold til forekomst av feber som indikator på mulig infeksjon
Tidsramme: Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking
Nivået av leukopeni i forhold til forekomst av feber i løpet av 3 måneders behandling skal sammenlignes med nivået i førbehandlingsperioden
Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking
Gjennomsnittlig endring i estimert glomerulær filtrasjonshastighet som et mål på nyrefunksjon
Tidsramme: Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking
Gjennomsnittlig endring i estimert glomerulær filtrasjonshastighet vil bli evaluert som en indikator på forverret nyrefunksjon etter Hydroxyurea eksponering
Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking
Gjennomsnittlig endring i nivået av laktatdehydrogenase (LDH) fra baseline
Tidsramme: Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking
Serum-LDH-nivå (U/L) er vanligvis forhøyet ved sigdcelleanemi, noe som indikerer hemolyse. En reduksjon i nivået av LDH vil bli ansett som gunstig effekt av Hydroxyurea
Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking
Gjennomsnittlig endring i retikulocyttantall fra baseline
Tidsramme: Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking
Retikulocytttallet økes vanligvis ved sigdcelleanemi, noe som indikerer hemolyse (en reduksjon i retikulocytttallet % vil anses som gunstig effekt av Hydroxyurea)
Ved slutten av 3 måneder Hydroxyurea behandling og overvåking

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Muhimbili University of Health and Allied Sciences

Samarbeidspartnere

University of Pittsburgh
Muhimbili National Hospital

Etterforskere

  • Studiestol: Julie Makani, PhD, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
  • Hovedetterforsker: Abel Makubi, MMed, Muhimbili University of Health and Allied Sciences
  • Studieleder: Philip Sasi, PhD, Muhimbili University of Health and Allied Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2017

Primær fullføring (Faktiske)

28. januar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

18. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2016

Først lagt ut (Antatt)

26. juli 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MUPI-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ja, etterforskerne planlegger å dele databasen med en av samarbeidspartnerne, University of Pittsburgh, USA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcelleanemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burundi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere