一项开放标签的 1 期临床研究，以评估皮下 Elamipretide 在中期年龄相关性黄斑变性受试者中的安全性和耐受性

纳入标准：

对于这项研究，将仅包括符合条件的受试者的一只眼睛并将其指定为研究眼。 但是，将在每个时间点对双眼进行所有指定的眼科测试。 潜在受试者必须符合以下标准才有资格纳入研究：

中间 AMD - 非中心性 GA 疾病组：

1. ≥ 55 岁且一只眼患有中度 AMD - 非中心性 GA 的成年人。
2. 研究眼中没有脉络膜新生血管形成（活跃或既往病史）的证据。

3. 地理萎缩可能是多灶性的，但累积的 GA 病变大小必须是：

   1. ≥ 1.27 mm2（约 ≥ 0.5 DA）且 ≤ 10.16 mm2（约 ≤ 4 DA）。
   2. 必须完全位于 FAF 成像视野内（以中央凹为中心的视野 2 至 30 度图像）。

4. 在 GA 的离散病灶附近存在可测量的超自发荧光。

   要么

   中期 AMD - 无 GA 疾病组的高风险玻璃膜疣：

5. ≥ 55 岁，一只眼睛患有中度 AMD - 没有 GA 的高危玻璃膜疣。

6. 高风险玻璃膜疣定义为存在至少 1 个大的（≥ 125 µm）玻璃膜疣或多个中等大小（63 至 124 µm 之间）的玻璃膜疣。

   一般（两个疾病组）：

7. 能够提供知情同意并愿意遵守所有研究访问和检查。
8. 未怀孕或未哺乳且筛查时血清妊娠试验阴性的育龄妇女。
9. 通过 ETDRS 字母 ≥ 55 个字母（Snellen 等效 ≥ 20/70）评估的最佳矫正视力。
10. 低亮度视力缺陷（定义为 BCVA 和 LL 视力之间的差异）> 5 个字母。
11. 至少有两个低亮度问卷子量表结果，其中一个异常子量表是一般暗光视觉或暗光阅读。
12. 对侧眼可能患有无非中心性 GA 的中度 AMD（即高风险玻璃膜疣）、伴有非中心性 GA 的中度 AMD、NV AMD 或中心性 GA。 允许对侧眼持续进行抗血管生成治疗。
13. 如果没有后囊膜混浊的证据，则没有视觉上明显的白内障或假晶状体的证据。
14. 足够清晰的眼介质，足够的瞳孔扩张，固定以允许高质量的眼底成像，并且能够充分合作以进行足够的眼科视觉功能测试和解剖学评估。
15. 能够如筛选时所证明的那样管理 SC 研究药物溶液，或者能够拥有可以管理研究药物的护理提供者或适当的指定人员（即，有能力的家庭成员或家庭健康护理助理）。

16. 如果具有生育潜力或与具有生育潜力的伴侣有关系，则能够在研究期间和给药后 3 个月内戒除性行为或使用可接受的避孕措施。

    1. 对于男性：禁欲只有在符合受试者喜欢的和通常的生活方式的情况下才可以接受。 受试者还同意在性活跃时使用可接受的避孕方法。 从知情同意之日起至最后一剂研究药物后至少 3 个月，受试者必须使用含有杀精子剂的避孕套。 定期禁欲（例如日历、排卵、症状热或排卵后方法）和戒断是不可接受的避孕方法。
    2. 对于女性：禁欲只有在符合受试者喜欢的和通常的生活方式时才可以接受。 受试者同意在性活跃时使用可接受的避孕方法。 与通过输精管结扎手术绝育的男性伴侣维持一夫一妻制关系（输精管结扎手术必须至少在筛查访问前 60 天进行或通过精子分析确认），屏障方法（例如，避孕套或封闭帽）杀精子泡沫/凝胶/薄膜/乳膏和激素避孕（口服、植入或注射）或宫内节育器或系统都是可接受的方法。
17. 有能力和意愿进行所有预定的访问和评估。

排除标准：

符合以下任何一项标准的具有研究眼的受试者将被排除在研究之外：

眼部疾病 - 研究眼睛

1. 年龄相关性黄斑变性，伴有中央 GA 的任何证据（即涉及中央凹）。
2. 由于 AMD 以外的原因导致的萎缩性视网膜疾病。
3. 研究眼中渗出性 AMD 或脉络膜新生血管的存在或诊断。
4. 糖尿病视网膜病变史（无视网膜病变的糖尿病史不是排除标准）。
5. 存在玻璃体积血。
6. 研究眼中有视网膜脱离或黄斑裂孔（3 或 4 期）病史。
7. 黄斑皱襞的存在。
8. 未控制的青光眼病史，定义为晚期杯盘比 > 0.7 和 IOP > 25，有或没有局部抗高血压眼药水；治疗高眼压症或控制青光眼不是排除标准。
9. 表明 Fuchs 内皮营养不良的晚期牙胶病史。
10. 在伪晶症的情况下存在视觉上明显的白内障或存在明显的后囊膜混浊。
11. 存在会导致光散射或改变视觉功能的明显角膜病变，尤其是在 LL 情况下。
12. 在第 1 天之前的 3 个月（即 90 天）内对研究眼进行过眼部切口手术（包括白内障手术）。
13. 无晶状体。
14. 玻璃体切除术、黄斑下手术或任何玻璃体视网膜手术史。
15. 先前使用 Visudyne ®（维替泊芬）、外照射放射疗法（针对眼内疾病）或经瞳孔温热疗法进行治疗。
16. 预防性亚阈值激光治疗视网膜疾病的历史。

17. 先前在研究眼中进行过玻璃体内给药（例如，玻璃体内皮质类固醇注射、抗血管生成药物或装置植入）。

    眼部疾病 - 任何一只眼睛

18. 任何一只眼睛的活动性葡萄膜炎和/或玻璃体炎（微量级或以上）。
19. 双眼有特发性或自身免疫相关葡萄膜炎病史。

20. 双眼活动性、感染性结膜炎、角膜炎、巩膜炎或眼内炎。

    系统条件

21. 已知免疫功能低下或接受全身免疫抑制。
22. 研究者认为会阻止受试者参与研究或可能混淆研究结果的任何疾病或医疗状况。
23. MDRD 估计的肾小球滤过率 < 30 mL/分钟。

24. 根据研究者的判断，存在需要治疗的临床显着过敏性疾病或病史。 花粉热是允许的，除非它是活跃的。

    一般的

25. 入组前 30 天内参加过其他研究药物或器械临床试验，或计划在研究完成后 30 天内参加任何其他研究药物或器械临床试验。
26. 对不适合治疗的荧光素过敏史。
27. 无法遵守研究或后续程序。
28. 无法获得足够质量的彩色眼底照片、FAF 和荧光素血管造影以进行分析和解释。
29. 对研究药物或其任何成分的过敏反应史。
30. 目前正在使用或可能需要任何排除的药物。