중간 연령 관련 황반 변성이 있는 피험자에서 피하 Elamipretide의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 1상 임상 연구

포함 기준:

이 연구의 경우 적격 피험자의 1안만 포함되어 연구 안구로 지정됩니다. 그러나 지정된 모든 안과 검사는 각 시점에서 양쪽 눈에 대해 수행됩니다. 잠재적 피험자는 연구에 포함되기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.

중급 AMD - 비중심성 GA 질환군:

1. 한쪽 눈에 중간 AMD - 비중심 GA가 있는 55세 이상의 성인.
2. 연구 눈에서 맥락막 혈관신생(활성 또는 이전 병력)의 증거가 없습니다.

3. 지도형 위축은 다발성일 수 있지만 누적 GA 병변 크기는 다음과 같아야 합니다.

   1. ≥ 1.27 mm2(대략 ≥ 0.5 DA) 및 ≤ 10.16 mm2(대략 ≤ 4 DA).
   2. FAF 이미징 필드(포비아 중앙에 있는 필드 2~30도 이미지) 내에 완전히 위치해야 합니다.

4. GA의 개별 초점에 인접한 측정 가능한 과자가형광의 존재.

   또는

   중급 AMD - GA 질환군이 없는 고위험 드루젠:

5. 한쪽 눈에 중간 AMD가 있는 ≥ 55세 - GA가 없는 고위험 드루젠.

6. 고위험 드루젠은 최소 1개의 대형(≥ 125 µm) 드루젠 또는 여러 개의 중간 크기(63~124 µm) 드루젠이 있는 것으로 정의됩니다.

   일반(두 질병 그룹 모두):

7. 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 모든 연구 방문 및 시험에 기꺼이 따를 것입니다.
8. 임신 또는 수유 중이 아니며 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받은 가임 여성.
9. ETDRS 문자 ≥ 55자(Snellen 등가 ≥ 20/70)로 평가한 최고 교정 시력.
10. 저조도 시력 결핍(BCVA와 LL 시력의 차이로 정의됨) > 5글자.
11. 최소 2개의 낮은 휘도 설문지 하위 척도 결과가 있으며, 비정상적인 하위 척도 중 하나는 일반적으로 희미한 조명 시력이거나 희미한 조명 판독입니다.
12. 반대쪽 눈은 비중심 GA가 없는 중간 AMD(즉, 고위험 드루젠), 비중심 GA, NV AMD 또는 중앙 GA가 있는 중간 AMD를 가질 수 있습니다. 반대쪽 눈에 항혈관신생 요법으로 지속적인 치료가 허용됩니다.
13. 후방 수정체 혼탁의 증거 없이 시각적으로 유의미한 백내장 또는 가성 수정체증의 증거가 없습니다.
14. 충분히 깨끗한 안구 매질, 적절한 동공 확장, 양질의 안저 촬영을 허용하는 고정, 적절한 안과 시각 기능 검사 및 해부학적 평가를 위해 충분히 협력할 수 있습니다.
15. 스크리닝에서 입증된 바와 같이 SC 연구 약물 용액을 투여할 수 있거나 연구 약물을 투여할 수 있는 의료 제공자 또는 적절한 지정인(즉, 유능한 가족 구성원 또는 가정 건강 간호 보조원)을 가질 수 있습니다.

16. 가임기 또는 가임기 파트너와의 관계에 있는 경우, 연구 기간 동안 및 투약 후 3개월 동안 성행위를 삼가하거나 허용 가능한 피임법을 사용할 수 있습니다.

    1. 남성의 경우: 금욕은 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우에만 허용됩니다. 피험자는 또한 성적으로 활발해지면 수용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 피험자는 정보에 입각한 동의 날짜부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 3개월까지 살정제가 포함된 콘돔을 사용해야 합니다. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온 또는 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
    2. 여성의 경우: 금욕은 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우에만 허용됩니다. 피험자는 성적으로 활성화되면 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 정관 수술로 불임 수술을 받은 남성 파트너와의 일부일처 관계 유지(정관 수술은 스크리닝 방문 전 최소 60일 전에 수행되었거나 정자 분석을 통해 확인되어야 함), 차단 방법(예: 콘돔 또는 폐쇄 캡) 살정제 거품/젤/필름/크림 및 호르몬 피임(경구, 이식 또는 주사 가능) 또는 자궁 내 장치 또는 시스템이 허용되는 방법입니다.
17. 예정된 모든 방문 및 평가를 수행할 수 있는 능력 및 의지.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 연구 눈을 가진 피험자는 연구에서 제외됩니다.

안구 상태 - 연구 눈

1. 중앙 GA(즉, 중심와 관련)의 증거가 있는 연령 관련 황반 변성.
2. AMD 이외의 원인으로 인한 위축성 망막 질환.
3. 연구 안구에서 삼출성 AMD 또는 맥락막 혈관신생의 존재 또는 진단.
4. 당뇨병성 망막병증의 병력(망막병증이 없는 진성 당뇨병의 병력은 배제 기준이 아닙니다).
5. 유리체 출혈의 존재.
6. 연구 눈의 망막 박리 또는 황반 구멍(단계 3 또는 4)의 병력.
7. 황반 주름의 존재.
8. 국부 항고혈압 점안액을 사용하거나 사용하지 않고 진행된 컵-대-디스크 비율 > 0.7 및 IOP > 25로 정의되는 조절되지 않는 녹내장의 병력; 고안압증 또는 조절 녹내장의 치료는 제외 기준이 아닙니다.
9. Fuchs endothelial dystrophy를 나타내는 진행된 gutta의 병력.
10. Pseudophakia의 설정에서 시각적으로 중요한 백내장의 존재 또는 상당한 후낭 혼탁의 존재.
11. 특히 LL 조건에서 빛의 산란을 유발하거나 시각 기능을 변경하는 심각한 각막병증의 존재.
12. 1일 전 3개월(즉, 90일) 이내에 연구 안구의 눈 절개 수술(백내장 수술 포함).
13. 아파키아.
14. 유리체 절제 수술, 황반하 수술 또는 유리체망막 수술의 병력.
15. Visudyne ® (verteporfin), 외부 빔 방사선 요법(안구 내 상태의 경우) 또는 경동공 열 요법으로 사전 치료.
16. 망막 질환에 대한 예방적 문턱치 이하 레이저 치료의 역사.

17. 연구 안구에서의 이전 유리체강내 약물 전달(예를 들어, 유리체강내 코르티코스테로이드 주사, 항혈관신생 약물 또는 장치 이식).

    안구 상태 - 한쪽 눈

18. 한쪽 눈의 활동성 포도막염 및/또는 유리체염(자취 등급 이상).
19. 양쪽 눈의 특발성 또는 자가면역 관련 포도막염의 병력.

20. 한쪽 눈의 활동성 감염성 결막염, 각막염, 공막염 또는 안내염.

    전신 상태

21. 면역이 약해졌거나 전신 면역 억제를 받고 있는 것으로 알려져 있습니다.
22. 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여하는 것을 방해하거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 질병 또는 의학적 상태.
23. MDRD에 의한 예상 사구체 여과율 < 30mL/분.

24. 조사자가 판단한 치료를 필요로 하는 임상적으로 유의한 알레르기 질환의 존재 또는 이력. 건초열은 활성화되지 않는 한 허용됩니다.

    일반적인

25. 등록 전 30일 이내에 다른 조사 약물 또는 장치 임상 시험에 참여하거나 연구 완료 후 30일 이내에 다른 조사 약물 또는 장치 임상 시험에 참여할 계획.
26. 치료가 불가능한 플루오레세인에 대한 알레르기 병력.
27. 연구 또는 후속 절차를 준수할 수 없음.
28. 분석 및 해석하기에 충분한 품질의 색 안저 사진, FAF 및 형광 혈관 조영술을 얻을 수 없음.
29. 연구 약물 또는 그 구성 요소에 대한 알레르기 반응의 역사.
30. 제외된 약물을 현재 사용 중이거나 필요할 가능성이 있습니다.