中間年齢関連黄斑変性症の被験者における皮下エラミプレチドの安全性と忍容性を評価する非盲検第 1 相臨床試験

包含基準:

この研究では、適格な被験者の片眼のみが含まれ、研究眼として指定されます。 ただし、指定されたすべての眼科検査は、各時点で両眼で実行されます。 潜在的な被験者は、研究に含める資格があるために次の基準を満たさなければなりません:

中間型 AMD - 非中心性 GA 疾患グループ:

1. 中等度の AMD - 非中心性 GA の 1 つの眼を持つ 55 歳以上の成人。
2. 研究眼における脈絡膜血管新生（活動性または既往歴）の証拠はない。

3. 地理的萎縮は多発性である可能性がありますが、累積 GA 病変サイズは次のようになります。

   1. ≥ 1.27 mm2 (約 ≥ 0.5 DA) および ≤ 10.16 mm2 (約 ≤ 4 DA)。
   2. FAF イメージング フィールド (中心窩を中心としたフィールド 2 ～ 30 度の画像) 内に完全に存在する必要があります。

4. GAの個別の病巣に隣接する測定可能な超自家蛍光の存在。

   また

   中等度 AMD - GA 疾患グループのない高リスクドルーゼン:

5. 中等度の AMD を伴う片眼の 55 歳以上 - GA を伴わない高リスクのドルーゼン。

6. 高リスクのドルーゼンは、少なくとも 1 つの大きなドルーゼ (≥ 125 μm) または複数の中型ドルーゼン (63 ～ 124 μm) のいずれかの存在として定義されます。

   一般（両疾患群）：

7. -インフォームドコンセントを提供でき、すべての研究訪問と検査を喜んで遵守します。
8. -妊娠中または授乳中でなく、スクリーニングで血清妊娠検査が陰性である出産の可能性のある女性。
9. -ETDRS文字≧55文字（スネレン相当≧20/70）によって評価された最高矯正視力。
10. -低輝度視力障害（BCVAとLL視力の差として定義）> 5文字。
11. -少なくとも2つの低輝度アンケートサブスケール結果があり、異常なサブスケールの1つが一般的な薄暗い視力または薄暗い読書のいずれかです。
12. 仲間の目は、非中心性 GA を伴わない中間型 AMD (すなわち、高リスクのドルーゼ)、非中心性 GA を伴う中間型 AMD、NV AMD、または中心性 GA を有する可能性があります。 仲間の目での抗血管新生療法による継続的な治療は許容されます。
13. -後嚢混濁の証拠のない視覚的に重要な白内障または仮性水晶体の証拠はありません。
14. 十分に透明な眼球、適切な瞳孔散大、質の高い眼底イメージングを可能にする固定、および適切な眼科的視覚機能テストと解剖学的評価のために十分に協力できること。
15. スクリーニングで示されるようにSC治験薬溶液を投与できるか、治験薬を投与できるケア提供者または適切な被指名者（つまり、有能な家族または在宅医療看護補助者）を持つことができる。

16. -出産の可能性がある場合、または出産の可能性のあるパートナーとの関係にある場合、セックスを控えるか、研究中および投与後3か月間、許容される避妊を使用することができます。

    1. 男性の場合: 禁欲は、対象者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合にのみ許容されます。 被験者はまた、性的に活発になった場合に許容される避妊方法を使用することに同意します。 -被験者は、インフォームドコンセントの日から少なくとも治験薬の最終投与後3か月まで、殺精子剤を含むコンドームを使用する必要があります。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、または排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません.
    2. 女性の場合: 禁欲は、被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合にのみ許容されます。 被験者は、性的に活発になった場合に許容される避妊方法を使用することに同意します。 -精管切除術（精管切除術はスクリーニング訪問の少なくとも60日前に実施されているか、精子分析によって確認されている必要があります）、バリア法（コンドームまたは閉塞キャップなど）によって外科的に不妊化された男性パートナーとの一夫一婦関係の維持殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム、およびホルモン避妊（経口、埋め込み、または注射）または子宮内装置またはシステムのいずれかが許容される方法です。
17. 予定されたすべての訪問と評価を実施する能力と意欲。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす研究眼を持つ被験者は、研究から除外されます。

眼の状態 - 眼の研究

1. -中心GAの証拠を伴う加齢性黄斑変性症（つまり、中心窩を含む）。
2. AMD以外の原因による萎縮性網膜疾患。
3. -研究眼における滲出性AMDまたは脈絡膜血管新生の存在または診断。
4. -糖尿病性網膜症の病歴（網膜症のない真性糖尿病の病歴は除外基準ではありません）。
5. 硝子体出血の存在。
6. -研究眼の網膜剥離または黄斑円孔（ステージ3または4）の病歴。
7. 黄斑パッカーの存在。
8. -制御されていない緑内障の病歴、進行したカップ対ディスク比> 0.7およびIOP> 25として定義され、局所降圧点眼薬の有無にかかわらず;高眼圧症または制御された緑内障の治療は、除外基準ではありません。
9. -フックス内皮ジストロフィーを示す高度なガテの病歴。
10. 視覚的に重要な白内障の存在または仮性水晶体症の設定における重要な後嚢混濁の存在。
11. 光の散乱を引き起こしたり、視覚機能を変化させたりする重大な角膜障害の存在、​​特に LL 状態。
12. -1日目の3か月前（つまり90日）以内の研究眼の眼切開手術（白内障手術を含む）。
13. アファキア。
14. -硝子体切除手術、黄斑下手術、または網膜硝子体手術の病歴。
15. -Visudyne®（ベルテポルフィン）、外部ビーム放射線療法（眼内疾患の場合）、または経瞳孔温熱療法による以前の治療。
16. 網膜疾患に対する予防的閾値下レーザー治療の歴史。

17. -研究眼における以前の硝子体内薬物送達（例えば、硝子体内コルチコステロイド注射、抗血管新生薬、またはデバイス移植）。

    眼の状態 - どちらかの目

18. -どちらかの眼の活動性ブドウ膜炎および/または硝子体炎（グレードトレース以上）。
19. -いずれかの眼における特発性または自己免疫関連のブドウ膜炎の病歴。

20. いずれかの眼の活動性、感染性結膜炎、角膜炎、強膜炎、または眼内炎。

    全身状態

21. -免疫不全であるか、全身免疫抑制を受けていることが知られています。
22. -治験責任医師の意見では、被験者が研究に参加することを妨げる、または研究結果を混乱させる可能性のある疾患または病状。
23. -MDRDによる糸球体濾過率の推定値が30mL/分未満。

24. -治験責任医師が判断した、治療を必要とする臨床的に重要なアレルギー疾患の存在または病歴。 花粉症は活動的でない限り許可されます。

    全般的

25. -登録前30日以内の他の治験薬またはデバイスの臨床試験への参加、または研究完了から30日以内に他の治験薬またはデバイスの臨床試験に参加する予定。
26. -治療を受けにくいフルオレセインに対するアレルギーの病歴。
27. 研究またはフォローアップ手順を遵守できない。
28. 分析および解釈するのに十分な品質のカラー眼底写真、FAF、およびフルオレセイン血管造影を取得できない。
29. -治験薬またはその成分に対するアレルギー反応の病歴。
30. 除外された薬の現在の使用または必要性の可能性。