卡纳文病的临床试验-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

完全的

条件

卡纳文病

详细说明

对于这项研究，受试者的家属将填写一份 Canavan 患者调查，询问有关疾病发展、症状和进展的问题。患者将在 Eichler 博士的脑白质营养不良诊所接受标准护理预约。这些约会将每 6 个月安排一次。

研究人员还将收集已经完成或将在参与临床研究期间完成的 MRI 图像和报告。

全球唯一标识符 (GUID)：

患者全球唯一标识符 (GUID) 将用作参与 NeuroBANK™ 研究的个人的标识符。 GUID 是一个 11 个字符的字符串，使用美国国立卫生研究院 (NIH) 的 NCRI 许可的加密技术和算法生成。

GUID 在使用 128 位安全套接字层 (SSL) 的安全网站上生成。请注意，该网站未链接到 NeuroBANK™。 GUID 使用不可逆加密算法生成 - 它接受十二个识别数据元素（例如出生时的姓氏、出生时的名字、出生时的性别、出生的日期、月份和年份、出生的城市和国家等） , 并生成一个唯一的随机生成的字符串，或 GUID。系统中不存储任何识别信息；它仅用于生成 GUID。如果再次输入相同的信息，将返回相同的 GUID。

当在系统中创建患者时，GUID 被输入到 NeuroBANK™ 中。由于同一患者可能参与多项研究，NeuroBANK™ 还将允许为患者获取特定于研究的 ID。有关 NeuroBANK™ 或 GUID 的更多信息，请访问：www.neurobank.org。

数据管理：

NCRI 数据管理团队在数据的机密性和完整性方面受过培训并且知识渊博。他们将负责数据程序的所有方面。 Alex Sherman 是 ALD Connect 网络策略师和 NEALS ALS 联盟的成员。他是 NCRI 的战略发展和系统总监，在 ALS 研究小组的执行委员会任职，并且是 NEALS ALS 联盟的领导者之一。

数据质量检查、逻辑检查和查询：

麻省总医院神经临床研究所 (NCRI) 的数据经理 (DM) 将每月进行数据质量检查、逻辑检查和内部数据质量审计。数据字段查询将根据标准操作程序 (SOP) 在已建立的工作流程中解决。查询可以在数据输入过程中的输入点创建，由 NCRI DM 手动创建，或者作为执行每月逻辑检查的结果创建。

研究特定的数据库备份和维护：

NCRI 人员将负责每天进行的数据库备份。同时，系统分析师将维护和保存加密压缩格式的单独备份副本。备份将以受密码保护的压缩格式保存在单独的计算机分区上，并且还将刻录到 DVD 介质中并存储在安全位置。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

21

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

德国
- - Hamburg、德国、20246
    - University Medical Center Hamburg-Eppendorf
美国
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - Massachusetts General Hospital
- New York
  - New York、New York、美国、10016
    - NYU Langone Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 99年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

被诊断患有 Canavan 病的受试者

描述

纳入标准：

患者必须确诊为 Canavan 病，定义为 NAA 水平升高、ASPA 活性降低或 ASPA 基因突变。

排除标准：

PI 将评估将患者排除在研究之外是否符合患者的最佳利益，以确保患者自身的舒适和健康。在 PI 认为合适的情况下，严重受影响的患者将被排除在外

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
粗大运动功能测量值随时间的变化大体时间：基线、6个月、1年、18个月、2年	基线、6个月、1年、18个月、2年

次要结果测量

结果测量	大体时间
磁共振成像结果随时间的变化大体时间：基线、6个月、1年、18个月、2年	基线、6个月、1年、18个月、2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

NYU Langone Health

合作者

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

调查人员

首席研究员：Florian Eichler, MD、Massachusetts General Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年5月1日

初级完成 (实际的)

2019年4月1日

研究完成 (实际的)

2019年4月1日

研究注册日期

首次提交

2016年7月28日

首先提交符合 QC 标准的

2016年7月29日

首次发布 (估计)

2016年8月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年11月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年10月31日

最后验证

2019年10月1日

Canavan 病的自然历史研究

Canavan 病的自然历史研究：MGH 网站