- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02851563
Studium historii naturalnej choroby Canavan
Studium historii naturalnej choroby Canavan: strona MGH
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Na potrzeby tego badania rodziny pacjentów wypełnią Ankietę Pacjenta Canavan, która zawiera pytania dotyczące rozwoju choroby, objawów i postępu. Pacjenci będą przyjmowani w klinice Leukodystrofii Dr. Eichlera na standardowe wizyty. Spotkania te będą odbywać się co 6 miesięcy.
Badacze będą również zbierać obrazy MRI i raporty, które zostały już wykonane lub zostaną wykonane podczas udziału w badaniu klinicznym.
GLOBALNE NIEPOWTARZALNE IDENTYFIKATORY (GUID):
Globalny Unikalny Identyfikator (GUID) pacjenta będzie używany jako identyfikator dla osób biorących udział w badaniu w NeuroBANK™. Identyfikator GUID to 11-znakowy ciąg generowany przy użyciu technologii szyfrowania i algorytmów licencjonowanych przez NCRI z National Institutes of Health (NIH).
Identyfikator GUID jest generowany w bezpiecznej witrynie internetowej, która wykorzystuje 128-bitowy protokół Secure Socket Layer (SSL). Warto zauważyć, że ta strona internetowa nie jest powiązana z NeuroBANK™. Identyfikator GUID jest generowany przy użyciu algorytmu nieodwracalnego szyfrowania - akceptuje dwanaście identyfikujących elementów danych (np. nazwisko rodowe, imię rodowe, płeć rodowa, dzień, miesiąc i rok urodzenia, miasto i kraj urodzenia itp.) i tworzy unikatowy ciąg znaków generowany losowo lub identyfikator GUID. W systemie nie są przechowywane żadne informacje identyfikujące; jest po prostu używany do generowania identyfikatora GUID. Jeśli te same informacje zostaną wprowadzone ponownie, zwrócony zostanie ten sam identyfikator GUID.
Identyfikator GUID jest wprowadzany do NeuroBANK™ podczas tworzenia pacjenta w systemie. Ponieważ ten sam pacjent może uczestniczyć w wielu badaniach, NeuroBANK™ umożliwi również przechwycenie identyfikatora danego badania dla pacjenta. Więcej informacji na temat NeuroBANK™ lub GUID można znaleźć na stronie: www.neurobank.org.
Zarządzanie danymi:
Zespół ds. zarządzania danymi NCRI jest przeszkolony i posiada wiedzę w zakresie poufności i integralności danych. Będą oni odpowiedzialni za wszystkie aspekty procedur związanych z danymi. Alex Sherman jest strategiem sieciowym ALD Connect i członkiem konsorcjum NEALS ALS. Jest dyrektorem ds. rozwoju strategicznego i systemów NCRI, zasiada w Komitecie Wykonawczym Grupy Badawczej ALS i jest jednym z liderów Konsorcjum NEALS ALS.
Kontrole jakości danych, kontrole logiczne i zapytania:
Kierownik ds. danych (DM) w Neurological Clinical Research Institute (NCRI) w Massachusetts General Hospital będzie przeprowadzał comiesięczne kontrole jakości danych, kontrole logiki i wewnętrzne audyty jakości danych. Zapytania dotyczące pól danych zostaną rozwiązane w ustalonym przepływie pracy zgodnie ze standardowymi procedurami operacyjnymi (SOP). Zapytania mogą być tworzone albo w momencie wejścia w procesie wprowadzania danych, ręcznie przez NCRI DM, albo w wyniku wykonywania comiesięcznych Kontroli Logiki.
Tworzenie kopii zapasowych i konserwacja bazy danych specyficzne dla badania:
Personel NCRI będzie odpowiedzialny za codzienne kopie zapasowe bazy danych. Jednocześnie oddzielna kopia zapasowa w zaszyfrowanym, skompresowanym formacie będzie utrzymywana i zapisywana przez Analityków Systemowych. Kopie zapasowe będą zapisywane na oddzielnej partycji komputera w skompresowanym formacie chronionym hasłem, a także zostaną wypalone na nośniku DVD i przechowywane w bezpiecznym miejscu.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Canavan, zdefiniowanej przez podwyższone poziomy NAA, obniżoną aktywność ASPA lub mutacje w genie ASPA.
Kryteria wyłączenia:
- PI oceni, czy w najlepszym interesie pacjenta jest wykluczenie go z badania dla jego własnego komfortu i dobrego samopoczucia. W przypadkach, gdy PI uzna to za stosowne, pacjenci z poważnymi schorzeniami zostaną wykluczeni
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Zmiana funkcji motoryki dużej Zmierzona w czasie
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 1 rok, 18 miesięcy, 2 lata
|
wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 1 rok, 18 miesięcy, 2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Zmiany w wynikach rezonansu magnetycznego w czasie
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 1 rok, 18 miesięcy, 2 lata
|
wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 1 rok, 18 miesięcy, 2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby demielinizacyjne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Leukoencefalopatie
- Dziedziczne choroby demielinizacyjne ośrodkowego układu nerwowego
- Choroba Canavana
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2015P002400
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Canavana
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Sheba Medical CenterNieznanyDziecięca choroba Canavan | Choroba niedoboru, aspartoacylazaIzrael
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone