- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02851563
Luonnonhistoriallinen tutkimus Canavanin taudista
Luonnonhistoriallinen tutkimus Canavanin taudista: MGH-sivusto
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tätä tutkimusta varten koehenkilöiden perheet täyttävät Canavan Patient Surveyn, jossa kysytään taudin kehittymisestä, oireista ja etenemisestä. Potilaat nähdään tohtori Eichlerin leukodystrofiaklinikalla tavallisia hoitokäyntejä varten. Nämä tapaamiset ajoitetaan 6 kuukauden välein.
Tutkijat keräävät myös kliiniseltä pohjalta magneettikuvauksia ja raportteja, jotka on jo tehty tai joita tullaan tekemään tutkimukseen osallistumisen aikana.
MAAILMANLAAJUISET ERIKOISTUNNISTEET (GUID):
Potilaan maailmanlaajuista yksilöllistä tunnistetta (GUID) käytetään NeuroBANK™-tutkimukseen osallistuvien henkilöiden tunnisteena. GUID on 11-merkkinen merkkijono, joka on luotu käyttämällä salaustekniikkaa ja algoritmeja, jotka NCRI on lisensoinut National Institutes of Healthista (NIH).
GUID luodaan suojatulla verkkosivustolla, joka käyttää 128-bittistä Secure Socket Layer (SSL) -tekniikkaa. Huomaa, että tämä verkkosivusto ei ole linkitetty NeuroBANKiin™. GUID luodaan käyttämällä peruuttamatonta salausalgoritmia - se hyväksyy kaksitoista tunnistetietoelementtiä (esim. sukunimi syntymähetkellä, etunimi syntymähetkellä, sukupuoli syntymähetkellä, syntymäpäivä, -kuukausi ja -vuosi, syntymäkaupunki ja -maa jne.) , ja tuottaa ainutlaatuisen satunnaisesti luodun merkkijonon tai GUID:n. Järjestelmään ei ole tallennettu tunnistetietoja; sitä käytetään yksinkertaisesti GUIDin luomiseen. Jos samat tiedot syötetään uudelleen, sama GUID palautetaan.
GUID syötetään NeuroBANK™:iin, kun potilasta luodaan järjestelmään. Koska sama potilas voi osallistua useisiin tutkimuksiin, NeuroBANK™ mahdollistaa myös tutkimuskohtaisen tunnuksen tallentamisen potilaalle. Lisätietoja NeuroBANKista™ tai GUID:stä on osoitteessa www.neurobank.org.
Tiedonhallinta:
NCRI Data Management Team on koulutettu ja perehtynyt tietojen luottamuksellisuuteen ja eheyteen. He ovat vastuussa kaikista tietomenettelyihin liittyvistä näkökohdista. Alex Sherman on ALD Connect -verkostostrategi ja NEALS ALS -konsortion jäsen. Hän on NCRI:n strategisen kehityksen ja järjestelmien johtaja, toimii ALS-tutkimusryhmän toimeenpanevassa komiteassa ja on yksi NEALS ALS -konsortion johtajista.
Tietojen laadun tarkistukset, logiikkatarkastukset ja kyselyt:
Massachusettsin yleissairaalan Neurological Clinical Research Instituten (NCRI) tietopäällikkö suorittaa kuukausittain tietojen laaduntarkistuksia, logiikkatarkistuksia ja sisäisiä tietojen laaduntarkastuksia. Tietokenttien kyselyt ratkaistaan vakiintuneessa työnkulussa SOP-standardien (Standard Operating Procedures) mukaisesti. Kyselyt voidaan luoda joko syöttöpisteessä tietojen syöttöprosessin aikana, manuaalisesti NCRI DM:n toimesta tai kuukausittaisten logiikkatarkistusten tuloksena.
Tutkimuskohtainen tietokannan varmuuskopiointi ja ylläpito:
NCRI:n henkilökunta on vastuussa tietokannan varmuuskopioista, joita tehdään päivittäin. Samanaikaisesti järjestelmäanalyytikot ylläpitävät ja tallentavat erillistä kopiota varmuuskopiosta salatussa pakatussa muodossa. Varmuuskopiot tallennetaan erilliseen tietokoneen osioon salasanalla suojatussa pakatussa muodossa, ja ne myös poltetaan DVD-levylle ja tallennetaan turvalliseen paikkaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on oltava vahvistettu Canavan-taudin diagnoosi, joka määritellään kohonneiden NAA-tasojen, vähentyneen ASPA-aktiivisuuden tai ASPA-geenin mutaatioiden perusteella.
Poissulkemiskriteerit:
- PI arvioi, onko potilaan edun mukaista sulkea hänet pois tutkimuksesta oman mukavuuden ja hyvinvoinnin vuoksi. Tapauksissa, joissa PI:n mielestä se on tarkoituksenmukaista, vakavasti sairaat potilaat suljetaan pois
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Muutos moottorin kokonaistoiminnan mittauksessa ajan myötä
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 1 vuosi, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
lähtötaso, 6 kuukautta, 1 vuosi, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Muutokset magneettikuvauslöydöksissä ajan myötä
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 1 vuosi, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
lähtötaso, 6 kuukautta, 1 vuosi, 18 kuukautta, 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Leukoenkefalopatiat
- Perinnölliset keskushermoston demyelinisoivat sairaudet
- Canavanin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2015P002400
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .