- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT02851563
Изучение естественной истории болезни Канавана
Исследование естественной истории болезни Канавана: сайт MGH
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Для этого исследования семьи испытуемых заполнят опросник пациентов Канавана, в котором задаются вопросы о развитии, симптомах и прогрессировании заболевания. Пациенты будут приниматься в клинике лейкодистрофии доктора Эйхлера для прохождения стандартных назначений. Эти встречи будут назначены каждые 6 месяцев.
Исследователи также будут собирать изображения МРТ и отчеты, которые уже были сделаны или которые будут сделаны во время участия в исследовании на клинической основе.
ГЛОБАЛЬНЫЕ УНИКАЛЬНЫЕ ИДЕНТИФИКАТОРЫ (GUID):
Глобальный уникальный идентификатор пациента (GUID) будет использоваться в качестве идентификатора лиц, участвующих в исследовании, в NeuroBANK™. GUID представляет собой 11-символьную строку, созданную с использованием технологии шифрования и алгоритмов, лицензированных NCRI от Национальных институтов здравоохранения (NIH).
GUID создается на защищенном веб-сайте, использующем 128-разрядный протокол защищенных сокетов (SSL). Следует отметить, что этот веб-сайт не связан с NeuroBANK™. GUID генерируется с использованием алгоритма необратимого шифрования — он принимает двенадцать идентифицирующих элементов данных (например, фамилию при рождении, имя при рождении, пол при рождении, день, месяц и год рождения, город и страну рождения и т. д.). и создает уникальную случайно сгенерированную строку символов или GUID. В системе не хранится идентифицирующая информация; он просто используется для создания GUID. Если та же информация будет введена снова, будет возвращен тот же GUID.
GUID вводится в НейроБАНК™ при создании пациента в системе. Поскольку один и тот же пациент может участвовать в нескольких исследованиях, NeuroBANK™ также позволяет зафиксировать идентификационный номер пациента для конкретного исследования. Для получения дополнительной информации о NeuroBANK™ или GUID посетите веб-сайт: www.neurobank.org.
Управление данными:
Группа управления данными NCRI обучена и хорошо осведомлена о конфиденциальности и целостности данных. Они будут нести ответственность за все аспекты процедур обработки данных. Алекс Шерман — сетевой стратег ALD Connect и член консорциума NEALS ALS. Он является директором по стратегическому развитию и системам NCRI, входит в состав исполнительного комитета исследовательской группы ALS и является одним из лидеров консорциума NEALS ALS.
Проверки качества данных, логические проверки и запросы:
Менеджер данных (DM) в Институте неврологических клинических исследований (NCRI) Массачусетской больницы общего профиля будет проводить ежемесячные проверки качества данных, логические проверки и внутренние проверки качества данных. Запросы полей данных будут разрешаться в установленном рабочем процессе в соответствии со Стандартными операционными процедурами (СОП). Запросы могут быть созданы либо в момент ввода в процессе ввода данных, либо вручную DM NCRI, либо в результате выполнения ежемесячных логических проверок.
Резервное копирование и обслуживание базы данных для конкретного исследования:
Персонал NCRI будет нести ответственность за ежедневное резервное копирование базы данных. При этом отдельная копия резервной копии в зашифрованном сжатом формате будет поддерживаться и сохраняться системными аналитиками. Резервные копии будут сохранены на отдельном разделе компьютера в сжатом формате, защищенном паролем, а также будут записаны на носитель DVD и сохранены в безопасном месте.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Hamburg, Германия, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Пациент должен иметь подтвержденный диагноз болезни Канавана, определяемый повышенным уровнем NAA, сниженной активностью ASPA или мутациями в гене ASPA.
Критерий исключения:
- PI оценит, отвечает ли интересам пациента исключение его из исследования для его собственного комфорта и благополучия. В тех случаях, когда PI сочтет это целесообразным, пациенты с тяжелыми заболеваниями будут исключены.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Изменение функции крупной моторики с течением времени
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 1 год, 18 месяцев, 2 года
|
исходный уровень, 6 месяцев, 1 год, 18 месяцев, 2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Изменение результатов магнитно-резонансной томографии с течением времени
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 1 год, 18 месяцев, 2 года
|
исходный уровень, 6 месяцев, 1 год, 18 месяцев, 2 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лейкоэнцефалопатии
- Наследственные демиелинизирующие заболевания центральной нервной системы
- Болезнь Канавана
Другие идентификационные номера исследования
- 2015P002400
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .