伊马替尼停药治疗慢性粒细胞白血病深度分子反应的研究 (EDI-PIO)

用酪氨酸激酶抑制剂 (TKIs) 治疗慢性粒细胞白血病 (CML) 显着改变了 CML 的预后，细胞遗传学和分子学缓解率高，总生存期和无进展生存期增加。 然而，由于这些药物的价格和持续使用的需要，CML 的长期治疗对卫生系统来说成本很高。 此外，慢性不良反应可能会影响患者的生活质量。 已经开展了 TKI 的停药试验，以确定如果获得更深层次的分子学反应则可能从停药中获益的患者群体。本研究的主要目的是评估接受伊马替尼治疗的患者停药后的无治疗缓解 (TFR)使用伊马替尼超过 3 年，深度分子反应稳定两年（在本研究中定义为断点簇区域 (BCR)-Abelson 小鼠白血病病毒癌基因同系物 1(ABL) 转录物水平减少 4.5 log 的分子反应，根据达到国际标准（MR 4.5；BCR-ABL/ABL 比率 < 或 = 0.0032%）。 符合这些标准的患者将在停药前接受吡格列酮联合伊马替尼治疗 3 个月。 伊马替尼停药后，第一年每月一次，第二年每 2 个月一次，然后每 3 个月一次，通过实时定量聚合酶链反应 (RQ-PCR) 对 BCR-ABL 转录物水平进行分子评估，对患者进行评估。 重新开始治疗的标准将是主要分子反应 (MMR) 的丧失，通过单次 RQ-PCR 测试记录 > 0.1%，或通过连续 2 次 RQ-PCR 确认丧失 4 对数减少分子反应 (MR4.0)测试 > 0.01%。