本临床研究旨在测试 BT595 在慢性原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 中的疗效和安全性
2019年8月12日 更新者：Biotest
一项开放标签、前瞻性、随机化、多中心研究，调查人类正常免疫球蛋白用于静脉给药 BT595 治疗慢性原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者的临床疗效和安全性
本研究的主要目的是评估 BT595 在患有慢性 ITP 的成年受试者中的疗效和安全性。
本研究的主要目的是确定有反应的受试者的比率。
反应定义为血小板计数≥30×10^9/L 且基线计数至少增加 2 倍，至少间隔 7 天至少两次，并且没有出血。
除了进一步的疗效评估外，本研究的次要目标是评估 BT595 的安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
34
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Pleven、保加利亚、5800
- Investigational site # 3597
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Plovdiv、保加利亚、4000
- Investigational site # 3593
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Sofia、保加利亚、1431
- Investigational site # 3598
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Sofia、保加利亚、1756
- Investigational site # 3591
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Varna、保加利亚、9010
- Investigational site # 3596
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Budapest、匈牙利、1083
- Investigational site # 3601
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Debrecen、匈牙利、4032
- Investigational site # 3604
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Győr、匈牙利、9023
- Investigational site # 3607
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Miskolc、匈牙利、3529
- Investigational site # 3602
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Nyiregyhaza、匈牙利、4400
- Investigational site # 3603
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Pécs、匈牙利、7621
- Investigational site # 3606
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- Investigational site # 3811
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Belgrade、塞尔维亚、11080
- Investigational site # 3813
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Niš、塞尔维亚、18000
- Investigational site #3814
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Novi Sad、塞尔维亚、21000
- Investigational site # 3812
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Berlin、德国、13353
- Investigational site # 4901
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München、德国、81377
- Investigational Site #4902
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Praha、捷克语、10034
- Investigational site # 4202
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Madrid、西班牙、28006
- Investigational site # 3403
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Madrid、西班牙、28007
- Investigational site # 3404
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Malaga、西班牙
- Investigational Site #3401
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Palma de Mallorca、西班牙、07012
- Investigational Site # 3402
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
主要纳入标准：
- 慢性 ITP（> 12 个月持续时间）的诊断，包括难治性 ITP 的诊断，根据国际工作组的定义（Rodeghiero 等人，2009 年），其中 ITP 被描述为一种自身免疫性疾病，其特征是在没有可能与血小板减少症相关的其他原因或疾病
- 由于出血风险高或需要提高血小板计数而需要治疗
- 在治疗开始前约 7 至 14 天内进行的 3 次合格血小板计数的平均筛查血小板计数 <30×10^9/L，没有个体血小板计数高于 35×10^9/L。 如果平均筛查血小板计数≥30×10^9/L，受试者可能需要重新筛查。 （注意：如果对受试者进行重新筛选，则必须重复所有筛选实验室测试。）
主要排除标准：
- 继发性血小板减少症或已知与继发性血小板减少症相关的获得性医学病症，例如慢性淋巴细胞白血病；淋巴瘤;多发性骨髓瘤;甲状腺疾病;或其他形式的血小板减少症，例如药物诱导的血小板减少症；肝硬化性肝病；抗磷脂综合征；环境血小板减少症；和骨髓疾病
- 研究者判断会干扰研究的严重伴随疾病，例如自身免疫性溶血性贫血、急性肾功能衰竭和未控制的动脉高血压
- 妨碍参与的实验室检查结果（例如，血红蛋白、转氨酶水平 [丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶]、总胆红素、肌酐、血尿素氮和免疫球蛋白 G、A、M 的实验室异常值）
- Coombs 试验阳性（直接和间接）
- 在研究的时间范围内计划的侵入性程序
- 在研究开始前 3 个月内使用静脉内免疫球蛋白 (IVIg) 或输注 IVIg 进行维持治疗
- 对之前的 IVIg 治疗无反应
- 在研究开始前 1 个月内使用高剂量皮质类固醇（相当于 >30 mg 泼尼松/天）、血小板生成素受体激动剂和/或免疫抑制剂和/或其他疗法（例如输注血小板）的额外疗法（注意：受试者接受稳定剂量的 ITP 积极治疗的患者在前 2 周内不得修改剂量，并且必须在研究期间保持其研究前剂量。 皮质类固醇不应作为术前用药。 在研究纳入前最多允许使用 2 周的高剂量类固醇和 IVIgs 短期疗程 [即 1 至 4 天] 的挽救治疗。）
- 血栓事件史（包括心肌梗塞、脑血管意外[包括中风]、肺栓塞和深静脉血栓形成）在 BT595 治疗开始前 6 个月或存在血栓事件的重要危险因素
- 研究开始前 3 个月接受减毒活病毒疫苗治疗
- 选择性绝对免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症或已知的 IgA 抗体
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：2天治疗计划
患者将连续 2 天每天接受 1 g/kg bw 剂量的 BT595
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其他名称：
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实验性的：5天治疗计划
患者将连续 5 天每天接受剂量为 0.4 g/kg bw 的 BT595
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有反应的受试者比率 (R)
大体时间：1个月
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有反应的受试者的比率定义为血小板计数≥30×10^9/L 且基线计数至少增加 2 倍的受试者，在至少间隔 7 天的至少 2 次不同场合得到确认，并且没有出血
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1个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完全反应 (CR) 的受试者数量
大体时间：1个月
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CR（定义为血小板计数≥100×10^9/L，间隔至少 7 天至少 2 次，且无出血）的受试者人数
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1个月
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具有完全反应 (CR) 的受试者百分比
大体时间：1个月
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CR（定义为血小板计数≥100×10^9/L，间隔至少 7 天至少 2 次，且无出血）的受试者百分比
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1个月
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没有反应的受试者数量 (NR)
大体时间：1个月
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有 NR 的受试者人数，其定义为没有 R 的受试者，即血小板计数 <30×10^9/L 或小于基线血小板计数的 2 倍增加，至少在 2 次不同的情况下确认，大约 1 天分开，或流血
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1个月
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没有反应的受试者百分比 (NR)
大体时间：1个月
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NR 受试者的百分比，其定义为没有 R 的受试者，即血小板计数 <30×10^9/L 或小于基线血小板计数的 2 倍增加，至少在 2 次不同的情况下确认，大约 1 天分开，或流血
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1个月
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失去反应的受试者数量
大体时间：1个月
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失去反应的受试者人数（仅在先前有 CR 或 R 的受试者中），定义为血小板计数 <100×10^9/L 或出血（来自 CR）或血小板计数 <30×10^基线血小板计数增加 9/L 或少于 2 倍，或出血（来自 R）。
血小板计数将在至少 2 次不同的场合进行确认，间隔大约 1 天
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1个月
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失去反应的受试者百分比
大体时间：1个月
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反应丧失的受试者百分比（仅在先前有 CR 或 R 的受试者中），定义为血小板计数 <100×10^9/L 或出血（来自 CR）或血小板计数 <30×10^基线血小板计数增加 9/L 或少于 2 倍，或出血（来自 R）。
血小板计数将在至少 2 次不同的场合进行确认，间隔大约 1 天
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1个月
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响应时间 (R)
大体时间：1个月
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反应时间 (R)，定义为从治疗开始到达到 CR 或 R 的时间
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1个月
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反应持续时间 (R)，
大体时间：1个月
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反应持续时间 (R)，定义为从达到 CR 或 R 到失去 CR 或 R 的时间
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1个月
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反应≥50×10^9/L的受试者数
大体时间：1个月
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对 ≥50×10^9/L 有反应的受试者人数，定义为首次 BT595 输注后 7 天内血小板计数增加至至少 ≥50×10^9/L
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1个月
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响应≥50×10^9/L的受试者百分比
大体时间：1个月
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对 ≥50×10^9/L 有反应的受试者百分比，定义为首次 BT595 输注后 7 天内血小板计数增加至至少 ≥50×10^9/L
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1个月
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达到受试者的最大血小板计数
大体时间：1个月
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1个月
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达到受试者最大血小板计数的时间
大体时间：1个月
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1个月
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血小板计数的时间进程
大体时间：1个月
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1个月
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出现出血症状
大体时间：1个月
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1个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
合作者
调查人员
- 首席研究员：Judit Demeter, MD, PhD, DSc、Semmelweis University Medical School, First Department of Medicine, Department of Hematology, 1083 Budapest, Korányi S. u. 2/a, Hungary
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年11月1日
初级完成 (实际的)
2018年12月1日
研究完成 (实际的)
2018年12月1日
研究注册日期
首次提交
2016年7月25日
首先提交符合 QC 标准的
2016年8月4日
首次发布 (估计)
2016年8月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年8月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年8月12日
最后验证
2018年4月1日
更多信息
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