Это клиническое исследование предназначено для проверки эффективности и безопасности BT595 при хронической первичной иммунной тромбоцитопении (ИТП).

Основные критерии включения:

• Диагноз хронической ИТП (длительностью более 12 месяцев), включая диагностику рефрактерной ИТП, согласно определению Международной рабочей группы (Rodeghiero et al, 2009), где ИТП описывается как аутоиммунное заболевание, характеризующееся изолированной тромбоцитопенией при отсутствии другие причины или нарушения, которые могут быть связаны с тромбоцитопенией
• Лечение показано из-за высокого риска кровотечения или необходимости повышения количества тромбоцитов.
• Среднее количество тромбоцитов при скрининге <30×10^9/л из 3 квалификационных подсчетов тромбоцитов, выполненных в течение примерно 7–14 дней до начала лечения, при этом ни одно отдельное количество тромбоцитов не превышало 35×10^9/л. Субъект может быть подвергнут повторному скринингу, если среднее количество тромбоцитов при скрининге составляет ≥30×10^9/л. (Примечание: если субъект проходит повторный скрининг, все скрининговые лабораторные тесты должны быть повторены.)

Основные критерии исключения:

• Вторичная тромбоцитопения или приобретенные заболевания, о которых известно, что они связаны со вторичной тромбоцитопенией, такие как хронический лимфоцитарный лейкоз; лимфома; множественная миелома; заболевание щитовидной железы; или другие формы тромбоцитопении, такие как лекарственная тромбоцитопения; цирротические заболевания печени; антифосфолипидный синдром; экологическая тромбоцитопения; и заболевания костного мозга
• Тяжелые сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователя, будут мешать исследованию, такие как аутоиммунная гемолитическая анемия, острая почечная недостаточность и неконтролируемая артериальная гипертензия
• Лабораторные данные (например, аномальные лабораторные значения гемоглобина, уровней трансаминаз [аланинаминотрансферазы, аспартатаминотрансферазы], общего билирубина, креатинина, азота мочевины крови и иммуноглобулинов G, A, M), которые исключают участие
• Положительный тест Кумбса (прямой и непрямой)
• Запланированные инвазивные процедуры в течение периода исследования
• Поддерживающая терапия внутривенными иммуноглобулинами (ВВИГ) или инфузия ВВИГ в течение 3 месяцев до начала исследования
• Отсутствие ответа на предыдущее лечение IVg
• Дополнительная терапия кортикостероидами в высоких дозах (эквивалентно >30 мг преднизолона в день), агонистами рецепторов тромбопоэтина и/или иммунодепрессантами и/или другими видами терапии (например, инфузия тромбоцитов) в течение 1 месяца до начала исследования (Примечание: субъекты при стабильных дозах активного лечения ИТП не должны изменять дозу в предшествующие 2 недели и должны поддерживать свою дозу до исследования во время исследования. Кортикостероиды не следует назначать в качестве премедикации. Спасательная терапия короткими курсами [т. е. от 1 до 4 дней] высоких доз стероидов и внутривенных иммуноглобулинов разрешена за 2 недели до включения в исследование.)
• История тромботических событий (включая инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения [включая инсульт], легочную эмболию и тромбоз глубоких вен) за 6 месяцев до начала лечения BT595 или наличие значительных факторов риска тромботических событий
• Терапия живыми аттенуированными вирусными вакцинами за 3 месяца до начала исследования
• Селективный, абсолютный дефицит иммуноглобулина А (IgA) или известные антитела к IgA