Questo studio clinico ha lo scopo di testare l'efficacia e la sicurezza di BT595 nella trombocitopenia immunitaria primaria cronica (ITP)

Principali criteri di inclusione:

• Diagnosi di PTI cronica (durata >12 mesi), inclusa la diagnosi di PTI refrattaria, e come definita dall'International Working Group (Rodeghiero et al, 2009), dove la PTI è descritta come una malattia autoimmune caratterizzata da trombocitopenia isolata in assenza di altre cause o disturbi che possono essere associati a trombocitopenia
• Il trattamento è indicato a causa dell'elevato rischio di sanguinamento o della necessità di aumentare la conta piastrinica
• Conta piastrinica media di screening <30×10^9/L da 3 conte piastriniche qualificanti eseguite approssimativamente da 7 a 14 giorni prima dell'inizio del trattamento, senza conta piastrinica individuale superiore a 35×10^9/L. Il soggetto può essere ricontrollato se la conta piastrinica media di screening è ≥30×10^9/L. (Nota: se un soggetto viene ricontrollato, tutti i test di laboratorio di screening devono essere ripetuti.)

Principali criteri di esclusione:

• Trombocitopenia secondaria o condizioni mediche acquisite note per essere associate a trombocitopenia secondaria, come la leucemia linfatica cronica; linfoma; mieloma multiplo; malattia della tiroide; o altre forme di trombocitopenia, come la trombocitopenia indotta da farmaci; malattie epatiche cirrotiche; sindrome da antifosfolipidi; trombocitopenia ambientale; e malattie del midollo osseo
• Gravi malattie concomitanti che a giudizio dello sperimentatore interferiranno con lo studio, come anemia emolitica autoimmune, insufficienza renale acuta e ipertensione arteriosa non controllata
• Risultati di laboratorio (ad esempio, valori di laboratorio anomali per emoglobina, livelli di transaminasi [alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi], bilirubina totale, creatinina, azoto ureico nel sangue e immunoglobuline G, A, M) che precludono la partecipazione
• Test di Coombs positivo (diretto e indiretto)
• Procedure invasive pianificate durante il periodo di tempo dello studio
• Terapia di mantenimento con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) o infusione di IVIg entro 3 mesi prima dell'inizio dello studio
• Non responsivo al precedente trattamento con IVIg
• Terapia aggiuntiva con corticosteroidi ad alte dosi (equivalenti a > 30 mg di prednisone/giorno), agonisti del recettore della trombopoietina e/o immunosoppressori e/o altre terapie (ad es., infusione di piastrine) entro 1 mese prima dell'inizio dello studio (Nota: soggetti a dosi stabili di trattamento attivo per ITP non devono aver modificato la dose nelle 2 settimane precedenti e devono mantenere la loro dose prestudio durante lo studio. I corticosteroidi non devono essere somministrati come premedicazione. La terapia di salvataggio con cicli brevi [cioè da 1 a 4 giorni] di steroidi ad alto dosaggio e IVIg è consentita fino a 2 settimane prima dell'inclusione nello studio.)
• Storia di eventi trombotici (inclusi infarto del miocardio, accidente vascolare cerebrale [incluso ictus], embolia polmonare e trombosi venosa profonda) 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con BT595 o presenza di fattori di rischio significativi per eventi trombotici
• Terapia con vaccini a virus vivi attenuati 3 mesi prima dell'inizio dello studio
• Deficit assoluto selettivo di immunoglobulina A (IgA) o anticorpi noti contro le IgA