Diese klinische Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von BT595 bei chronischer primärer Immunthrombozytopenie (ITP) testen.

Haupteinschlusskriterien:

• Diagnose einer chronischen ITP (>12 Monate Dauer), einschließlich der Diagnose einer refraktären ITP, und wie von der International Working Group (Rodeghiero et al., 2009) definiert, wobei ITP als eine Autoimmunerkrankung beschrieben wird, die durch isolierte Thrombozytopenie in Abwesenheit von Thrombozytopenie gekennzeichnet ist andere Ursachen oder Störungen, die mit einer Thrombozytopenie verbunden sein können
• Eine Behandlung ist angezeigt, wenn ein hohes Blutungsrisiko besteht oder die Thrombozytenzahl erhöht werden muss
• Durchschnittliche Screening-Thrombozytenzahl von <30×10^9/L aus 3 qualifizierten Thrombozytenzahlen, die innerhalb von etwa 7 bis 14 Tagen vor Beginn der Behandlung durchgeführt wurden, wobei keine einzelne Thrombozytenzahl über 35×10^9/L lag. Der Proband kann erneut untersucht werden, wenn die mittlere Thrombozytenzahl beim Screening ≥30×10^9/L beträgt. (Hinweis: Wenn ein Proband erneut untersucht wird, müssen alle Screening-Labortests wiederholt werden.)

Hauptausschlusskriterien:

• Sekundäre Thrombozytopenie oder erworbene Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie mit einer sekundären Thrombozytopenie einhergehen, wie z. B. chronische lymphatische Leukämie; Lymphom; Multiples Myelom; Schilddrüsenerkrankung; oder andere Formen der Thrombozytopenie, wie z. B. medikamenteninduzierte Thrombozytopenie; Leberzirrhose; Antiphospholipid-Syndrom; umweltbedingte Thrombozytopenie; und Knochenmarkserkrankungen
• Schwere Begleiterkrankungen, die nach Einschätzung des Prüfers die Studie beeinträchtigen, wie z. B. autoimmunhämolytische Anämie, akutes Nierenversagen und unkontrollierte arterielle Hypertonie
• Laborbefunde (z. B. abnormale Laborwerte für Hämoglobin, Transaminasespiegel [Alaninaminotransferase, Aspartataminotransferase], Gesamtbilirubin, Kreatinin, Blut-Harnstoff-Stickstoff und Immunglobuline G, A, M), die eine Teilnahme ausschließen
• Positiver Coombs-Test (direkt und indirekt)
• Geplante invasive Eingriffe während des Zeitraums der Studie
• Erhaltungstherapie mit intravenösen Immunglobulinen (IVIgs) oder Infusion von IVIgs innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn
• Keine Reaktion auf vorherige IVIg-Behandlung
• Zusätzliche Therapie mit hochdosierten Kortikosteroiden (entsprechend >30 mg Prednison/Tag), Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten und/oder Immunsuppressiva und/oder anderen Therapien (z. B. Infusion von Blutplättchen) innerhalb eines Monats vor Beginn der Studie (Hinweis: Probanden Patienten, die mit einer stabilen ITP-Wirkstoffdosierung behandelt werden, dürfen die Dosis in den vorangegangenen 2 Wochen nicht geändert haben und müssen ihre Dosis vor der Studie während der Studie beibehalten. Kortikosteroide sollten nicht als Prämedikation verabreicht werden. Eine Rettungstherapie mit kurzen Kursen [d. h. 1 bis 4 Tage] hochdosierter Steroide und IVIgs ist bis zu 2 Wochen vor Studieneinschluss zulässig.)
• Vorgeschichte thrombotischer Ereignisse (einschließlich Myokardinfarkt, Hirngefäßunfall [einschließlich Schlaganfall], Lungenembolie und tiefer Venenthrombose) 6 Monate vor Beginn der Behandlung mit BT595 oder Vorliegen signifikanter Risikofaktoren für thrombotische Ereignisse
• Therapie mit abgeschwächten Lebendvirusimpfstoffen 3 Monate vor Studienbeginn
• Selektiver, absoluter Immunglobulin A (IgA)-Mangel oder bekannte Antikörper gegen IgA