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Este estudio clínico es para probar la eficacia y seguridad de BT595 en la trombocitopenia inmune primaria crónica (ITP)

12 de agosto de 2019 actualizado por: Biotest

Un estudio abierto, prospectivo, aleatorizado y multicéntrico que investiga la eficacia clínica y la seguridad de la inmunoglobulina humana normal para administración intravenosa BT595 en pacientes con trombocitopenia inmunitaria primaria crónica (ITP)

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de BT595 en sujetos adultos con PTI crónica. El objetivo principal de este estudio es determinar la tasa de sujetos con una respuesta. Una respuesta se define como un recuento de plaquetas de ≥30 × 10 ^ 9 / L y al menos un aumento de 2 veces el recuento inicial, confirmado en al menos 2 ocasiones separadas con al menos 7 días de diferencia, y la ausencia de sangrado. Los objetivos secundarios de este estudio, además de otras evaluaciones de eficacia, son evaluar la seguridad de BT595.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

34

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Investigational site # 4901
      • München, Alemania, 81377
        • Investigational Site #4902
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • Investigational site # 3597
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
        • Investigational site # 3593
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Investigational site # 3598
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Investigational site # 3591
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Investigational site # 3596
  • Chequia
      • Praha, Chequia, 10034
        • Investigational site # 4202
  • España
      • Madrid, España, 28006
        • Investigational site # 3403
      • Madrid, España, 28007
        • Investigational site # 3404
      • Malaga, España
        • Investigational Site #3401
      • Palma de Mallorca, España, 07012
        • Investigational Site # 3402
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Investigational site # 3601
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Investigational site # 3604
      • Győr, Hungría, 9023
        • Investigational site # 3607
      • Miskolc, Hungría, 3529
        • Investigational site # 3602
      • Nyiregyhaza, Hungría, 4400
        • Investigational site # 3603
      • Pécs, Hungría, 7621
        • Investigational site # 3606
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigational site # 3811
      • Belgrade, Serbia, 11080
        • Investigational site # 3813
      • Niš, Serbia, 18000
        • Investigational site #3814
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Investigational site # 3812

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Diagnóstico de PTI crónica (>12 meses de duración), incluido el diagnóstico de PTI refractaria, y según la definición del Grupo de Trabajo Internacional (Rodeghiero et al, 2009), donde la PTI se describe como un trastorno autoinmune caracterizado por trombocitopenia aislada en ausencia de otras causas o trastornos que pueden estar asociados con la trombocitopenia
  • El tratamiento está indicado debido a un alto riesgo de sangrado o la necesidad de aumentar el recuento de plaquetas.
  • Promedio de recuento de plaquetas de detección de <30 × 10 ^ 9/L a partir de 3 recuentos de plaquetas calificados realizados dentro de aproximadamente 7 a 14 días antes del inicio del tratamiento, sin un recuento de plaquetas individual superior a 35 × 10 ^ 9/L. El sujeto puede volver a examinarse si el recuento medio de plaquetas de detección es ≥30×10^9/L. (Nota: si se vuelve a examinar a un sujeto, se deben repetir todas las pruebas de laboratorio de detección).

Principales Criterios de Exclusión:

  • Trombocitopenia secundaria o condiciones médicas adquiridas que se sabe que están asociadas con trombocitopenia secundaria, como la leucemia linfocítica crónica; linfoma; mieloma múltiple; enfermedad de tiroides; u otras formas de trombocitopenia, como la trombocitopenia inducida por fármacos; enfermedades hepáticas cirróticas; síndrome antifosfolípido; trombocitopenia ambiental; y enfermedades de la médula ósea
  • Enfermedades graves concomitantes que a juicio del investigador interferirán con el estudio, como anemia hemolítica autoinmune, insuficiencia renal aguda e hipertensión arterial no controlada
  • Hallazgos de laboratorio (p. ej., valores de laboratorio anormales de hemoglobina, niveles de transaminasas [alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa], bilirrubina total, creatinina, nitrógeno ureico en sangre e inmunoglobulinas G, A, M) que impiden la participación
  • Test de Coombs positivo (directo e indirecto)
  • Procedimientos invasivos planificados durante el período de tiempo del estudio
  • Terapia de mantenimiento con inmunoglobulinas intravenosas (IgIV) o infusión de IgIV en los 3 meses anteriores al inicio del estudio
  • No responde al tratamiento previo con IgIV
  • Terapia adicional con dosis altas de corticosteroides (equivalente a >30 mg de prednisona/día), agonistas de los receptores de trombopoyetina y/o inmunosupresores y/u otras terapias (p. ej., infusión de plaquetas) dentro de 1 mes antes del inicio del estudio (Nota: Sujetos en dosis estables de tratamiento activo para la PTI no deben haber modificado la dosis en las 2 semanas anteriores y deben mantener su dosis previa al estudio durante el estudio. Los corticosteroides no deben administrarse como premedicación. Se permite la terapia de rescate con ciclos cortos [es decir, de 1 a 4 días] de dosis altas de esteroides e IgIV hasta 2 semanas antes de la inclusión en el estudio).
  • Antecedentes de eventos trombóticos (incluidos infarto de miocardio, accidente vascular cerebral [incluido accidente cerebrovascular], embolia pulmonar y trombosis venosa profunda) 6 meses antes del inicio del tratamiento con BT595 o presencia de factores de riesgo significativos de eventos trombóticos
  • Terapia con vacunas de virus vivos atenuados 3 meses antes del inicio del estudio
  • Deficiencia selectiva y absoluta de inmunoglobulina A (IgA) o anticuerpos conocidos contra IgA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Programa de tratamiento de 2 días
Los pacientes recibirán una dosis de 1 g/kg bw por día de BT595 durante 2 días consecutivos
Biológico: BT595
Otros nombres:
  • Inmunoglobulina humana
Experimental: Programa de tratamiento de 5 días
Los pacientes recibirán una dosis de 0,4 g/kg bw por día de BT595 durante 5 días consecutivos
Biológico: BT595
Otros nombres:
  • Inmunoglobulina humana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sujetos con respuesta (R)
Periodo de tiempo: 1 mes
La tasa de sujetos con respuesta se define como sujetos con un recuento de plaquetas de ≥30×10^9/L y al menos un aumento de 2 veces el recuento inicial, confirmado en al menos 2 ocasiones separadas con al menos 7 días de diferencia, y el ausencia de sangrado
1 mes

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El número de sujetos con respuesta completa (CR)
Periodo de tiempo: 1 mes
El número de sujetos con RC, que se define como un recuento de plaquetas ≥100×10^9/L, confirmado en al menos 2 ocasiones separadas con al menos 7 días de diferencia, y la ausencia de sangrado
1 mes
El porcentaje de sujetos con respuesta completa (RC)
Periodo de tiempo: 1 mes
El porcentaje de sujetos con RC, que se define como un recuento de plaquetas ≥100 × 10 ^ 9 / L, confirmado en al menos 2 ocasiones separadas con al menos 7 días de diferencia, y la ausencia de sangrado.
1 mes
El número de sujetos sin respuesta (NR)
Periodo de tiempo: 1 mes
El número de sujetos con NR, que se define como sujetos sin R, es decir, un recuento de plaquetas <30 × 10 ^ 9 / L o menos de un aumento de 2 veces del recuento de plaquetas inicial, confirmado en al menos 2 ocasiones separadas, aproximadamente 1 día separados, o sangrando
1 mes
El porcentaje de sujetos sin respuesta (NR)
Periodo de tiempo: 1 mes
El porcentaje de sujetos con NR, que se define como sujetos sin R, es decir, un recuento de plaquetas <30 × 10 ^ 9 / L o menos de un aumento de 2 veces del recuento de plaquetas inicial, confirmado en al menos 2 ocasiones separadas, aproximadamente 1 día separados, o sangrando
1 mes
El número de sujetos con pérdida de respuesta.
Periodo de tiempo: 1 mes
El número de sujetos con pérdida de respuesta (solo en sujetos que previamente tenían CR o R), que se define como un recuento de plaquetas <100 × 10 ^ 9/L o sangrado (por RC) o recuento de plaquetas < 30 × 10 ^ 9/L o menos de 2 veces de aumento del recuento de plaquetas de referencia, o sangrado (de R). Los recuentos de plaquetas se confirmarán en al menos 2 ocasiones separadas con aproximadamente 1 día de diferencia
1 mes
El porcentaje de sujetos con pérdida de respuesta.
Periodo de tiempo: 1 mes
El porcentaje de sujetos con pérdida de respuesta (solo en sujetos que previamente tenían RC o R), que se define como un recuento de plaquetas <100×10^9/L o sangrado (por RC) o recuento de plaquetas <30×10^ 9/L o menos de 2 veces de aumento del recuento de plaquetas inicial, o sangrado (de R). Los recuentos de plaquetas se confirmarán en al menos 2 ocasiones separadas con aproximadamente 1 día de diferencia
1 mes
Tiempo de respuesta (R)
Periodo de tiempo: 1 mes
Tiempo de respuesta (R), que se define como el tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la consecución de RC o R
1 mes
Duración de la respuesta (R),
Periodo de tiempo: 1 mes
Duración de la respuesta (R), que se define como el tiempo desde el logro de CR o R hasta la pérdida de CR o R
1 mes
El número de sujetos con respuesta a ≥50×10^9/L
Periodo de tiempo: 1 mes
El número de sujetos con respuesta a ≥50×10^9/L, que se define como un aumento en el recuento de plaquetas de al menos ≥50×10^9/L dentro de los 7 días de la primera infusión de BT595
1 mes
El porcentaje de sujetos con respuesta a ≥50×10^9/L
Periodo de tiempo: 1 mes
El porcentaje de sujetos con respuesta a ≥50×10^9/L, que se define como un aumento en el recuento de plaquetas de al menos ≥50×10^9/L dentro de los 7 días posteriores a la primera infusión de BT595
1 mes
Recuento máximo de plaquetas del sujeto alcanzado
Periodo de tiempo: 1 mes
1 mes
Tiempo hasta el recuento máximo de plaquetas del sujeto
Periodo de tiempo: 1 mes
1 mes
Evolución temporal del recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 1 mes
1 mes
Aparición de síntomas de sangrado.
Periodo de tiempo: 1 mes
1 mes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biotest

Colaboradores

Syneos Health

Investigadores

  • Investigador principal: Judit Demeter, MD, PhD, DSc, Semmelweis University Medical School, First Department of Medicine, Department of Hematology, 1083 Budapest, Korányi S. u. 2/a, Hungary

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de julio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2019

Última verificación

1 de abril de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 992

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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