Este estudo clínico é para testar a eficácia e a segurança do BT595 na trombocitopenia imune primária crônica (PTI)

Principais Critérios de Inclusão:

• Diagnóstico de PTI crônica (> 12 meses de duração), incluindo diagnóstico de PTI refratária e conforme definido pelo Grupo de Trabalho Internacional (Rodeghiero et al, 2009), onde a PTI é descrita como um distúrbio autoimune caracterizado por trombocitopenia isolada na ausência de outras causas ou distúrbios que podem estar associados à trombocitopenia
• O tratamento é indicado devido ao alto risco de sangramento ou necessidade de aumentar a contagem de plaquetas
• Contagem média de plaquetas de triagem de <30×10^9/L de 3 contagens de plaquetas qualificadas realizadas em aproximadamente 7 a 14 dias antes do início do tratamento, sem contagem individual de plaquetas acima de 35×10^9/L. O sujeito pode ser rastreado novamente se a contagem média de plaquetas for ≥30×10^9/L. (Observação: Se um indivíduo for rastreado novamente, todos os testes laboratoriais de triagem devem ser repetidos.)

Principais Critérios de Exclusão:

• Trombocitopenia secundária ou condições médicas adquiridas conhecidas por estarem associadas à trombocitopenia secundária, como leucemia linfocítica crônica; linfoma; mieloma múltiplo; doença da tireóide; ou outras formas de trombocitopenia, tais como trombocitopenia induzida por drogas; doenças hepáticas cirróticas; síndrome antifosfolípide; trombocitopenia ambiental; e doenças da medula óssea
• Doenças concomitantes graves que, no julgamento do investigador, irão interferir no estudo, como anemia hemolítica autoimune, insuficiência renal aguda e hipertensão arterial não controlada
• Achados laboratoriais (p.
• Teste de Coombs positivo (direto e indireto)
• Procedimentos invasivos planejados durante o período do estudo
• Terapia de manutenção com imunoglobulinas intravenosas (IVIgs) ou infusão de IVIgs dentro de 3 meses antes do início do estudo
• Não responde ao tratamento anterior com IVIg
• Terapia adicional com altas doses de corticosteroides (equivalente a > 30 mg de prednisona/dia), agonistas do receptor de trombopoietina e/ou imunossupressores e/ou outras terapias (por exemplo, infusão de plaquetas) dentro de 1 mês antes do início do estudo (Nota: Indivíduos em doses estáveis ​​de ITP, o tratamento ativo não deve ter modificado a dose nas 2 semanas anteriores e deve manter sua dose pré-estudo durante o estudo. Os corticosteróides não devem ser administrados como pré-medicação. A terapia de resgate com cursos curtos [ou seja, 1 a 4 dias] de esteróides de alta dose e IVIgs são permitidos até 2 semanas antes da inclusão no estudo.)
• Histórico de eventos trombóticos (incluindo infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral [incluindo acidente vascular cerebral], embolia pulmonar e trombose venosa profunda) 6 meses antes do início do tratamento com BT595 ou presença de fatores de risco significativos para eventos trombóticos
• Terapia com vacinas de vírus vivos atenuados 3 meses antes do início do estudo
• Deficiência seletiva e absoluta de imunoglobulina A (IgA) ou anticorpos conhecidos para IgA