Cette étude clinique vise à tester l'efficacité et l'innocuité du BT595 dans la thrombocytopénie immunitaire primaire chronique (PTI)

Principaux critères d'inclusion :

• Diagnostic de PTI chronique (durée > 12 mois), y compris le diagnostic de PTI réfractaire, et tel que défini par l'International Working Group (Rodeghiero et al, 2009), où le PTI est décrit comme une maladie auto-immune caractérisée par une thrombocytopénie isolée en l'absence de autres causes ou troubles pouvant être associés à la thrombocytopénie
• Le traitement est indiqué en raison d'un risque élevé de saignement ou d'un besoin d'augmenter le nombre de plaquettes
• Numération plaquettaire moyenne de dépistage <30 × 10 ^ 9 / L à partir de 3 numérations plaquettaires qualifiantes effectuées dans les 7 à 14 jours environ avant le début du traitement, sans numération plaquettaire individuelle supérieure à 35 × 10 ^ 9 / L. Le sujet peut être redépisté si le nombre moyen de plaquettes de dépistage est ≥ 30 × 10 ^ 9 / L. (Remarque : si un sujet est redépisté, tous les tests de dépistage en laboratoire doivent être répétés.)

Principaux critères d'exclusion :

• Thrombocytopénie secondaire ou affections médicales acquises connues pour être associées à une thrombocytopénie secondaire, telles que la leucémie lymphoïde chronique ; lymphome; myélome multiple; maladie thyroïdienne; ou d'autres formes de thrombocytopénie, telles que la thrombocytopénie induite par un médicament; maladies hépatiques cirrhotiques; syndrome des antiphospholipides ; thrombocytopénie environnementale; et les maladies de la moelle osseuse
• Maladies concomitantes graves qui, de l'avis de l'investigateur, interféreront avec l'étude, telles que l'anémie hémolytique auto-immune, l'insuffisance rénale aiguë et l'hypertension artérielle non contrôlée
• Résultats de laboratoire (par exemple, valeurs de laboratoire anormales pour l'hémoglobine, les taux de transaminases [alanine aminotransférase, aspartate aminotransférase], la bilirubine totale, la créatinine, l'azote uréique sanguin et les immunoglobulines G, A, M) qui empêchent la participation
• Test de Combs positif (direct et indirect)
• Procédures invasives planifiées pendant la période de l'étude
• Traitement d'entretien avec des immunoglobulines intraveineuses (IgIV) ou une perfusion d'IgIV dans les 3 mois précédant le début de l'étude
• Ne répond pas à un traitement IgIV antérieur
• Traitement supplémentaire avec des corticostéroïdes à forte dose (équivalent à> 30 mg de prednisone/jour), des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine et/ou des immunosuppresseurs et/ou d'autres thérapies (par exemple, une perfusion de plaquettes) dans le mois précédant le début de l'étude (Remarque : les sujets sur des doses stables de traitement actif ITP ne doivent pas avoir modifié la dose au cours des 2 semaines précédentes et doivent maintenir leur dose pré-étude pendant l'étude. Les corticostéroïdes ne doivent pas être administrés comme prémédication. Un traitement de secours avec des cures courtes [c'est-à-dire 1 à 4 jours] de stéroïdes à forte dose et d'IgIV est autorisé jusqu'à 2 semaines avant l'inclusion dans l'étude.)
• Antécédents d'événements thrombotiques (y compris infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral [y compris accident vasculaire cérébral], embolie pulmonaire et thrombose veineuse profonde) 6 mois avant le début du traitement par BT595 ou présence de facteurs de risque significatifs d'événements thrombotiques
• Thérapie avec des vaccins à virus vivants atténués 3 mois avant le début de l'étude
• Déficit sélectif et absolu en immunoglobuline A (IgA) ou anticorps anti-IgA connus