Tato klinická studie má testovat účinnost a bezpečnost BT595 u chronické primární imunitní trombocytopenie (ITP)

Hlavní kritéria pro zařazení:

• Diagnóza chronické ITP (trvání > 12 měsíců), včetně diagnózy refrakterní ITP, a jak je definováno Mezinárodní pracovní skupinou (Rodeghiero et al, 2009), kde je ITP popsána jako autoimunitní porucha charakterizovaná izolovanou trombocytopenií v nepřítomnosti jiné příčiny nebo poruchy, které mohou být spojeny s trombocytopenií
• Léčba je indikována z důvodu vysokého rizika krvácení nebo potřeby zvýšit počet krevních destiček
• Průměrný screeningový počet krevních destiček <30×10^9/l ze 3 kvalifikovaných počtů krevních destiček provedených během přibližně 7 až 14 dnů před zahájením léčby, přičemž žádný jednotlivý počet krevních destiček nepřesáhl 35×10^9/l. Subjekt může být znovu vyšetřen, pokud je průměrný počet krevních destiček při screeningu ≥30×10^9/l. (Poznámka: Pokud je subjekt znovu vyšetřen, musí se opakovat všechny screeningové laboratorní testy.)

Hlavní kritéria vyloučení:

• Sekundární trombocytopenie nebo získané zdravotní stavy, o nichž je známo, že jsou spojeny se sekundární trombocytopenií, jako je chronická lymfocytární leukémie; lymfom; mnohočetný myelom; nemoc štítné žlázy; nebo jiné formy trombocytopenie, jako je trombocytopenie vyvolaná léčivem; cirhotická onemocnění jater; antifosfolipidový syndrom; environmentální trombocytopenie; a onemocnění kostní dřeně
• Závažná doprovodná onemocnění, která podle úsudku zkoušejícího budou interferovat se studií, jako je autoimunitní hemolytická anémie, akutní selhání ledvin a nekontrolovaná arteriální hypertenze
• Laboratorní nálezy (např. abnormální laboratorní hodnoty hemoglobinu, hladiny transamináz [alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza], celkový bilirubin, kreatinin, dusík močoviny v krvi a imunoglobuliny G, A, M), které vylučují účast
• Pozitivní Coombsův test (přímý a nepřímý)
• Plánované invazivní výkony v průběhu studie
• Udržovací léčba intravenózními imunoglobuliny (IVIg) nebo infuze IVIg během 3 měsíců před zahájením studie
• Nereagující na předchozí léčbu IVIg
• Dodatečná léčba vysokými dávkami kortikosteroidů (ekvivalentní >30 mg prednisonu/den), agonisty receptoru trombopoetinu a/nebo imunosupresivy a/nebo jiné terapie (např. infuze krevních destiček) během 1 měsíce před začátkem studie (Poznámka: Subjekty na stabilních dávkách ITP aktivní léčba nesmí upravovat dávku v předchozích 2 týdnech a musí během studie zachovat svou dávku před studií. Kortikosteroidy by neměly být podávány jako premedikace. Záchranná terapie s krátkými cykly [tj. 1 až 4 dny] vysokých dávek steroidů a IVIg je povolena až 2 týdny před zařazením do studie.)
• Anamnéza trombotických příhod (včetně infarktu myokardu, cévní mozkové příhody [včetně mrtvice], plicní embolie a hluboké žilní trombózy) 6 měsíců před zahájením léčby přípravkem BT595 nebo přítomnost významných rizikových faktorů pro trombotické příhody
• Terapie živými atenuovanými virovými vakcínami 3 měsíce před zahájením studie
• Selektivní, absolutní nedostatek imunoglobulinu A (IgA) nebo známé protilátky proti IgA