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Volasertib 和长春新碱硫酸盐脂质体治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者

2016年12月13日 更新者:Northwestern University

一项评估 Volasertib (BI-6727) 与硫酸长春新碱脂质体注射液 (VSLI) 联合治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病成人患者的 I 期临床试验

这项研究性研究的主要目的是确定研究药物 volasertib 与脂质体长春新碱(Marqibo;一种 FDA 批准的药物)联合治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病患者的安全性和耐受性。 虽然 VSLI 在对化疗无反应或化疗后复发的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者中显示出 35% 的总体反应率,但将其与其他药物联合使用可能会增加临床益处。

Volasertib 抑制参与细胞周期的蛋白质,这些蛋白质在 ALL 中增加。 当 volasertib 抑制这些蛋白质时,所有细胞都会死亡。 在实验室中,volasertib 已被证明可以增加长春新碱对 ALL 细胞的活性。 因此,我们认为 volasertib 和 VSLI 的组合比单独使用任何一种药物对您的白血病更有效。 本研究将尝试找出这种药物组合对患者及其癌症的影响(好和/或坏),并找到可用于未来研究的剂量。

研究概览

详细说明

主要目标:

I. 确定 volasertib 和硫酸长春新碱脂质体注射液 (VSLI) 联合治疗复发/难治性 (RR) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的最大耐受剂量 (MTD)。

次要目标:

I. 确定 volasertib 和 VSLI 的毒性特征、完全缓解率(有或没有完全血液学恢复;完全反应 [CR]/CR 伴有不完全血液学恢复 [CRi])、缓解持续时间 (DOR)、最小化率残留病灶(MRD)-阴性、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)、30天死亡率。

三级目标:

I. 确定 volasertib 和 polo 样激酶 (plk) 抑制是否下调哺乳动物雷帕霉素靶标 (mTOR) 通路。

二。 plk 和 mTOR 抑制是否与临床治疗反应相关。 三、确定 volasertib 是否协同作用以增强 VSLI 的生物利用度和分布。

大纲:这是一项 volasertib 的剂量递增研究。

患者在第 1 天接受 volasertib 静脉注射 (IV) 超过 1 小时,并在第 1、8、15 和 22 天接受超过 1 小时的硫酸长春新碱脂质体静脉注射。在没有疾病进展、发展的情况下,每 28 天重复治疗一次,最多 12 个疗程阻止进一步治疗的并发疾病,不可接受的毒性,患者决定退出或治疗研究者确定患者应出于任何原因停止治疗。

研究完成后,每 28 天对患者进行一次随访,最长可达 1 年。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21231
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 患者必须通过骨髓活检或抽吸组织学确诊为费城阴性 ALL
  • 患者的骨髓中必须有 >= 5% 的原始细胞
  • 患者必须在至少两次既往全身化疗或免疫治疗方案后出现难治性疾病、疾病复发或进展

    • 注意:如果主治医师认为患者不适合一线补救治疗,则可以例外;这种情况应该清楚地记录在案
  • 有 CNS(中枢神经系统)白血病病史的患者如果没有因当前 CNS 受累而出现症状,则符合条件;如果在入组前已知或随后确定有 CNS 受累,将根据治疗医师进行相应的鞘内化疗
  • 患者必须表现出东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 =< 2
  • 患者必须在注册前 14 天内具有足够的器官功能,定义如下:
  • 总胆红素 =< 2 x 机构正常上限 (ULN)
  • 天冬氨酸氨基转移酶 (AST)(血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 [SGOT])/天冬氨酸氨基转移酶 (ALT)(血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 [SPGT])=< 3 x ULN
  • 肌酐 =< 2 X ULN
  • 有生育能力的女性 (FOCBP) 和男性必须同意在进入研究之前、研究参与期间以及治疗完成后 6 个月内使用充分的避孕措施(激素或屏障避孕方法;禁欲);如果女性患者在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕,她应该立即通知她的治疗医生

    • 注意:FOCBP 是指满足以下条件的任何女性(无论性取向、是否接受输卵管结扎或选择保持独身):

      • 没有接受过子宫切除术或双侧卵巢切除术
      • 在过去连续 12 个月内的任何时间都有月经(因此自然绝经后的时间不超过 12 个月)
  • FOCBP 必须在注册研究前 14 天内进行阴性妊娠试验
  • 患者必须能够理解并愿意在注册研究之前签署书面知情同意书

排除标准:

  • 在进入研究前 2 周内接受过化学疗法、免疫疗法或放射疗法的患者,或因 2 周前服用药物而未从不良事件(=< 1 级或患者基线)中恢复的患者不符合资格
  • 患者在注册后 7 天内不得接受任何其他研究药物
  • 除非经主要研究者 (PI) 审查和批准,否则患者不得接受任何已知会延长 QT 间期的药物
  • 因与 volasertib 或 VSLI 具有相似化学或生物成分的化合物而有过敏反应史的患者不符合条件
  • 受试者可能没有进行过符合以下任何条件的造血干细胞移植 (HSCT):

    • 从第 1 周期第 1 天 (C1D1) 开始移植后 2 个月内
    • 患有需要治疗的具有临床意义的移植物抗宿主病
    • 具有 >= 2 级与移植相关的持续性非血液学毒性
    • 不允许在研究注册前 < 30 天进行供体淋巴细胞输注 (DLI)
  • >= 2 级感觉或运动神经病变的患者不符合资格
  • Fridericia 的校正 QT (QTcF) 延长 > 470 毫秒或研究者认为临床相关的 QT 延长(例如,先天性长 QT 综合征); QTcF 将计算为筛选时采集的 3 次心电图 (ECG) 的平均值

    • 注意:用于计算 QTcF 的公式可以由医生选择,但必须在整个研究过程中始终如一地使用
  • 患有不受控制的并发疾病(包括但不限于以下任何一种)的患者不符合资格:

    • 需要全身治疗的持续或活动性感染
    • 有症状的充血性心力衰竭(>= 3 级)
    • 不稳定型心绞痛
    • 心律失常
    • 研究者认为会限制遵守研究要求的精神疾病/社会情况
    • 已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染
    • 已知约翰坎宁安病毒 (JC) 病毒感染和/或进行性多灶性脑白质病 (PML)
    • 已知的临床活动性甲型、乙型或丙型肝炎感染

      • 注意:如果满足其他实验室标准,患有慢性丙型肝炎病毒 (HCV) 或乙型肝炎病毒 (HBV) 感染的患者可以入组; HBV 表面抗原阳性的患者只有在参加试验期间持续接受适当的抑制性抗病毒治疗的情况下才能参加
    • 需要积极治疗的第二种恶性肿瘤
    • 治疗研究者认为会干扰研究依从性或会损害患者安全或研究终点的任何其他疾病或状况
  • 怀孕或哺乳的女性患者不符合资格

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:北美
  • 介入模型:单组
  • 屏蔽:没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:治疗(volasertib,硫酸长春新碱脂质体)
患者在第 1 天接受 volasertib IV 超过 1 小时,在第 1、8、15 和 22 天接受超过 1 小时的 volasertib IV。治疗每 28 天重复一次,最多 12 个疗程,如果没有疾病进展、中间体发展-阻止进一步治疗的当前疾病,不可接受的毒性,患者决定退出或治疗研究者确定患者应出于任何原因停止治疗。
相关研究
相关研究
鉴于IV
其他名称:
  • 马奇博
鉴于IV
其他名称:
  • BI 6727
  • BI-6727
  • Polo 样激酶 1 抑制剂 BI 6727

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
最大耐受剂量 (MTD)
大体时间:直到第 2 周期的第 1 天
确定 RR ALL 中 volasertib 和 VSLI 的 MTD,MTD 将被定义为 6 名患者发生 ≤ 1 剂量限制毒性 (DLT) 的最高剂量水平,并将通过不良事件通用术语标准 (CTCAE) 进行评估) 版本 4.03。
直到第 2 周期的第 1 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
完全缓解率 (CR/Cri)
大体时间:在治疗期间每 2 个偶数周期后,然后在随访期间每 28 天最多 1 年
评估完全缓解率(有或没有完全血液学恢复;CR/CRi)。 费率将基于实现 CR/CRi 的患者数量和百分比。 将通过骨髓活检和血细胞计数评估反应。
在治疗期间每 2 个偶数周期后,然后在随访期间每 28 天最多 1 年
缓解持续时间 (DOR)
大体时间:治疗结束后长达 1 年
DOR 定义为从 CR 或 CRi 到疾病进展的时间(以月为单位)。
治疗结束后长达 1 年
微小残留病(MRD 阴性)率
大体时间:长达 1 年
将通过多色流式细胞术分析评估骨髓单核细胞中的 MRD 阴性率。
长达 1 年
无进展生存期 (PFS)
大体时间:治疗结束后长达 1 年
PFS 将被定义为从治疗开始到疾病进展的时间。
治疗结束后长达 1 年
总生存期(OS)
大体时间:治疗结束后长达 1 年
OS 定义为从治疗开始到因任何原因死亡的时间。
治疗结束后长达 1 年
30天死亡率
大体时间:从第一次治疗开始最多 30 天
评估为首次给药后 30 天内死亡的患者人数。
从第一次治疗开始最多 30 天

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
雷帕霉素 (mTOR) 蛋白表达的哺乳动物靶标
大体时间:在第 1 周期第 1 天,然后在第 1 次 volasertib 给药后 48 小时
将使用血液样本分析 volasertib 治疗前后的 mTOR 磷蛋白表达水平,这将确定暴露于 volasertib 后蛋白质水平是否下调。
在第 1 周期第 1 天,然后在第 1 次 volasertib 给药后 48 小时
mTOR 磷蛋白表达水平和临床反应
大体时间:在第 1 周期第 1 天,然后在第 1 次 volasertib 给药后 48 小时
评估降低的 mTOR 磷蛋白表达水平与对 volasertib 和 VSLI 治疗的临床反应的统计相关性。
在第 1 周期第 1 天,然后在第 1 次 volasertib 给药后 48 小时
Volasertib 与体内 VSLI 的相互作用
大体时间:在第 1 周期的第 1 天
使用血液样本确定 volasertib 是否协同作用以增强 VSLI 的生物利用度和分布。
在第 1 周期的第 1 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年8月1日

初级完成 (预期的)

2018年7月1日

研究注册日期

首次提交

2016年8月2日

首先提交符合 QC 标准的

2016年8月4日

首次发布 (估计)

2016年8月10日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年12月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年12月13日

最后验证

2016年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • NU 16H06 (其他:Northwestern University)
  • P30CA060553 (美国 NIH 拨款/合同)
  • STU00203179 (CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • NCI-2016-01036 (注册表:CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

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