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HeadStart4：新诊断的儿童（

2026年6月1日 更新者：Parth Patel
这是一项前瞻性随机临床试验，旨在确定剂量密集型串联巩固与单周期巩固的随机比较是否提供无事件生存 (EFS) 和总生存 (OS)。 研究人群将是患有髓母细胞瘤的高危患者（非 Wnt 和非 Shh 亚组），以及所有完成“Head Start 4”诱导的中枢神经系统（CNS）胚胎肿瘤患者。 该研究将进一步确定与串联治疗相关的额外劳动强度（住院时间以及短期和长期发病率）是否因结果的改善而合理。 预计串联（3 个周期）巩固方案与单周期巩固方案相比将产生更好的结果，因为串联方案的剂量强度要高得多，而且不会显着增加短期或长期发病率。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

由于方案 D 和 D2 对所有幕上胚胎肿瘤儿童的“开端 III”的反应和无事件生存数据较差，与针对转移患者的方案 A2 的“开端 II”公布的数据相比，所有此类患者将在“Head Start 4”上接受“Head Start II”诱导方案 A2，持续三个或五个周期，具体取决于他们是否在诱导周期 #3 结束时达到完全缓解。 然后，他们将被随机分配到使用 AuHPCR 的巩固骨髓清除化疗的单周期或三个串联周期。

由于患有非促纤维增生性/广泛结节性髓母细胞瘤（主要是非 Shh 和非 Wnt 髓母细胞瘤亚组）的幼儿在“开端 III”的方案 D 和 D2 中的无事件生存期不令人满意，所有这些患者将接受“ Head Start II”诱导方案 A2 在“Head Start 4”上进行三个或五个周期，具体取决于他们是否在诱导周期 #3 结束时达到完全缓解。 然后，他们将被随机分配到使用 AuHPCR 的巩固骨髓清除化疗的单周期或三个串联周期。

由于接受前期“开端”化疗策略治疗的高风险髓母细胞瘤（Shh 或 Wnt 亚组）幼儿的无事件和总生存期极佳，因此此类患者将接受风险定制的诱导治疗持续时间缩短从 5 个周期到 3 个周期的“Head Start II”诱导方案 A2 在“Head Start 4”上实现对 3 个周期的完全反应的患者，随后，前提是他们在从诱导周期 #3 恢复后也没有残留肿瘤的证据. 然后他们将不会进行随机分组，但会像“抢先一步”研究中那样进行单周期的巩固性骨髓清除化疗。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

250

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Calgary、加拿大
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton、加拿大
        • Stollery Children's Hospital
      • Hamilton、加拿大
        • Hamilton Health/McMasters Children's Hospital, Hamilton, Canada
      • Toronto、加拿大
        • The Hospital of Sick Children
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • B.C. Children's Hospital
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰
        • Starship Children's Hospital
      • Christchurch、新西兰
        • Christchurch Children's Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda、California、美国、92350
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Memorial Care Health Services
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • Mattel Children's Hospital (UCLA)
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Oakland Benioff
      • Orange、California、美国、91868
        • Children's Hospital Orange County
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Nemours Center for Cancer and Blood Disorders
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • Shands Children's Hospital/ University of FL
      • Jacksonville、Florida、美国、19803
        • Nemours Center for Cancer and Blood Disorders
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Orlando Health
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • John's Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Children's Hospital/University of Indiana
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • John's Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Central Michigan University
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Hospital of Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55454
        • Masonic Children's Hospital/University of Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89135
        • Children's Specialty Care of Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Joseph Sanzari Children's Hospital/ Hackensack University
      • Morristown、New Jersey、美国、07960
        • Morristown Medical Center, Atlantic Health System
    • New York
      • Hawthorne、New York、美国、10532
        • New York Medical College
      • Hempstead、New York、美国、11549
        • Northwell Health
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、美国、10016
        • NYU Langone Medical Center
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia Presbyterian Children's Hospital
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • Upstate Golisano Children's Hospital/ SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Carolina's HealthCare System/Levine Cancer Institute
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Hershey Children's Hospital
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • American Family Children's Hospital/University of Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、58226
        • Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 10年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在对符合条件的 CNS 肿瘤（脑或脊髓）进行明确确认的合格组织学或细胞学诊断时年满 10 岁的患者
  • 患者可能未接受过放疗或化疗（皮质类固醇除外）
  • 经组织学证实诊断为脑或脊髓的髓母细胞瘤或 CNS 胚胎性肿瘤

  • 髓母细胞瘤

    • 颅后窝经典型、促结缔组织增生性或广泛结节性或间变性/大细胞髓母细胞瘤，具有适合和足够的肿瘤材料（FFPE 或快速冷冻）用于建议的检测：所有阶段，诊断时年龄小于 6 岁
    • 后颅窝经典型或间变性/大细胞髓母细胞瘤，具有足够的肿瘤材料（FFPE 或速冻）用于拟议的检测：临床高分期（神经轴或神经外播散，M1-4），年龄大于 6 岁至小于 10 岁诊断时
    • 后颅窝成神经管细胞瘤，那些诊断时年龄在 6 岁及以上的人，只有在他们有神经轴突或神经外播散的证据时才有资格。 6 岁及以上患有低分期（标准风险，M0）髓母细胞瘤的患者将不符合本研究的资格，无论分子亚组和局部切除范围如何

  • 中枢神经系统胚胎肿瘤：

    - 松果体母细胞瘤、CNS 神经母细胞瘤、CNS 神经节细胞瘤、具有多层玫瑰花结的胚胎性肿瘤（ETMR，包括具有大量神经细胞和真玫瑰花结的胚胎性肿瘤（ETANTR）、室管膜母细胞瘤和 ETMR 未另行说明）、髓上皮瘤、具有横纹肌样特征的 CNS 胚胎性肿瘤（INI1完整的）和 CNS 胚胎肿瘤，未另行说明。

  • 必须在最近一次根治性外科手术后 28 天内和最近一次神经影像学检查后 21 天内开始诱导化疗（脑部 MRI，使用和不使用钆造影剂，以及全脊柱 MRI，使用钆造影剂）和腰椎脑脊液细胞学检查

  • 患者在注册时必须具有足够的器官功能：

    • 肝脏：胆红素低于 1.5 mg/dL（患有间接高胆红素血症的吉尔伯特综合征患者除外）和转氨酶 [SGPT 或 ALT，以及 SGOT 或 AST] 低于机构正常值上限的 2.5（两倍半）倍。
    • 肾脏：肌酐清除率和/或肾小球滤过率 (GFR) 大于或等于 60 mL/min/1.73m² 方案治疗后 21 天内。

    • 骨髓功能：

      1. 外周绝对吞噬细胞计数 (APC) > 1000/µL。 APC = 带状嗜中性粒细胞 + 分段嗜中性粒细胞 + 间粒细胞 + 单核细胞 + 嗜酸性粒细胞的数量 请注意，如果机构报告差异为百分比，则 APC = [带状嗜中性粒细胞百分比 + 分段嗜中性粒细胞 + 间粒细胞 + 单核细胞 + 嗜酸性粒细胞] x 白细胞总数。
      2. 血小板计数 > 100,000/µL（不依赖输血）
      3. 血红蛋白 > 8 gm/dL（可能接受过红细胞输注）。

排除标准：

  • 诊断时年龄超过 10 岁的患者
  • 以下诊断不符合参加研究的条件： CNS 非典型畸胎瘤/横纹肌样瘤 (AT/RT)；所有室管膜瘤，包括脑或脊髓的间变性室管膜瘤；所有脉络丛癌；所有高级神经胶质和神经胶质神经元肿瘤；所有原发性 CNS 生殖细胞肿瘤；所有原发性 CNS 肉瘤；所有原发性或转移性 CNS 淋巴瘤和实性白血病病变（即绿色瘤、粒细胞肉瘤）。
  • 未经活检的弥漫性脑桥内在肿瘤患者将不符合本研究的条件。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：就职

治疗诱导部分使用的5种化疗药物为长春新碱、顺铂、环磷酰胺、依托泊苷和大剂量甲氨蝶呤。

还给予三种药物以帮助减少化疗药物的副作用。 非格司亭将通过静脉或细针进入皮下组织，以帮助化疗后血细胞计数恢复。 将通过静脉给予美司钠和环磷酰胺，以帮助防止膀胱出血。 亚叶酸将在甲氨蝶呤后通过静脉给药，以保护身体免受甲氨蝶呤的副作用。
药品：就职
长春新碱、顺铂、环磷酰胺、依托泊苷、大剂量甲氨蝶呤
其他名称：
  • 长春新碱、顺铂、环磷酰胺、依托泊苷、大剂量甲氨蝶呤
实验性的：单周期强化化疗

本研究中使用的三种药物是噻替派、依托泊苷和卡铂。 这些药物将在 6 天内给药，以帮助杀死癌细胞。 在获得这些药物后 72 小时后，先前收集和冷冻的血细胞将被解冻并通过静脉导管返回。

卡铂通过静脉给药超过 4 小时。 Thiotepa 静脉给药超过 3 小时。 依托泊苷在 3 小时内通过静脉给药。 这些药物的时间表如下：

第-8 天：卡铂第-7 天：卡铂第-6 天：卡铂第-5 天：噻替哌、依托泊苷第-4 天：噻替哌、依托泊苷第-3 天：噻替哌、依托泊苷第-2 天：休息第-1 天：休息第0 天：再-输注血细胞
药品：单周期强化化疗
卡铂、噻替哌、依托泊苷
其他名称：
  • 卡铂、噻替哌、依托泊苷
实验性的：串联 3 周期强化化疗

用于该治疗的 2 种药物是噻替哌和卡铂。 这些药物将在 2 天内给药，以帮助杀死癌细胞。 在获得这些药物后 72 小时后，先前收集和冷冻的血细胞将被解冻并通过静脉导管返回。

第-4 天：噻替哌、卡铂 第-3 天：噻替哌、卡铂 第-2 天：休息 第-1 天：休息 第0 天：重新输注血细胞。

从该化疗的第一个周期恢复后，在第 0 天重新输注血细胞后约 28 天，将再次重复相同的周期。 在 12 周的过程中，将进行总共 3 个周期的这种治疗。
药品：串联 3 周期强化化疗
卡铂、噻替哌
其他名称：
  • 卡铂、噻替哌

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
比较串联整合与单周期整合 A
大体时间：5年
将通过随机化将剂量密集型串联巩固与单周期巩固进行比较。 在完成“Head Start 4”Induction 后，随机合并将提供无事件生存 (EFS) 分析。
5年
比较串联整合与单周期整合 B
大体时间：5年
将通过随机化将剂量密集型串联巩固与单周期巩固进行比较。 在完成“Head Start 4”Induction 后，随机合并将提供总体生存 (OS) 分析。
5年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
诱导周期减少
大体时间：5年
分子高危髓母细胞瘤（非 Shh/非 Wnt）和 CNS 胚胎肿瘤的诱导化疗周期数将从 5 个减少到 3 个，这些肿瘤在三个诱导治疗周期后达到完全缓解 (CR) 结果相当于 3-年 EFS。 无论合并分配（主要目标）如何，都将分析结果并与历史对照进行比较。
5年
统一治疗方案
大体时间：5年
评估序贯剂量密集和剂量压缩诱导化疗后骨髓清除化疗和自体造血祖细胞拯救 (AuHPCR) 对参加“Head Start 4”研究的髓母细胞瘤和其他 CNS 胚胎肿瘤儿童的反应率统一的治疗方案。
5年
治疗相关的听力损失评估 A
大体时间：5年
将评估与治疗相关的听力损失的患病率和严重程度作为顺铂累积剂量（诱导期间三个周期与五个周期）的函数。 失真产物耳声发射 (DPOAE) 将用作听力损失的早期预测指标，以识别有风险的患者。
5年
治疗相关的听力损失评估 B
大体时间：5年
将评估与治疗相关的听力损失的患病率和严重程度作为 AuHPCR 的函数（合并中的一个与三个串联移植）。 失真产物耳声发射 (DPOAE) 将用作听力损失的早期预测指标，以识别有风险的患者。
5年
神经心理效应将使用基于年龄的测试和问卷进行评估。
大体时间：5年
将评估长期的神经心理影响。
5年
将使用无血清 T4、TSH、皮质醇、IGF 和 IGFBP3 实验室测试进行内分泌研究。
大体时间：5年
评价远期内分泌功能效果。
5年
将通过收集患者的身高、体重和 BSA 来评估身体发育。
大体时间：5年
将评估长期的身体生长效果。
5年
将监测第二种肿瘤的发展。
大体时间：5年
将评估第二种肿瘤的长期发展。
5年
神经病理学生物资源库和临床数据库
大体时间：5年
该研究将建立一个“Head Start 4”临床、放射学和生物标本库，包括来自这些标本的核酸，用于未来的基因组学、生物学和药理学研究。
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Parth Patel

合作者

Children's of Alabama

调查人员

  • 首席研究员：Randal Olshefski, MD、Nationwide Children's Hospital
  • 学习椅：Jonathan Finlay, MD、Global Neuro-Oncology, Inc.
  • 学习椅：Girish Dhall, MD、Children's of Alabama at UAB

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年9月1日

初级完成 (估计的)

2030年12月1日

研究完成 (估计的)

2030年12月1日

研究注册日期

首次提交

2016年4月27日

首先提交符合 QC 标准的

2016年8月17日

首次发布 (估计的)

2016年8月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月1日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IRB15-00399

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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