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1 型强直性肌营养不良无创通气后的通气反应

2018年7月9日 更新者：National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

无创机械通气对 1 型强直性肌营养不良患者通气反应的影响

有人提出，患有 1 型强直性肌营养不良症的患者对化学刺激有原发性改变的通气反应，慢性通气不足并不总是与肌肉无力有关。 此外，众所周知，无创机械通气可以改善对化学刺激的通气反应，尤其是对高碳酸血症的反应。

本研究评估无创机械通气对 1 型强直性肌营养不良患者通气反应的影响，将测量 1 型强直性肌营养不良患者在机械通气前后对化学刺激的通气反应。

研究概览

地位

未知

条件

干预/治疗

详细说明

1 型强直性肌营养不良症是一种具有常染色体显性遗传模式的遗传性神经肌肉疾病，其患病率为 1/8000 居民，是成人中最常见的肌营养不良症。 它是多系统疾病，以肌强直、进行性肌肉损失和广泛的表现为特征。

1 型强直性肌营养不良症对患者的健康和生活质量造成严重影响，因为功能障碍可达到日常生活基本活动的无能和完全依赖。 与大多数神经肌肉疾病一样，在进化的某个阶段进行性肌肉无力会影响呼吸肌。 然而，在一些患有 1 型强直性肌营养不良症的患者中，已经观察到肌肉无力并不能解释通气衰竭，并且被认为是由于该疾病中存在的对高碳酸血症的中枢通气反应的原发性降低。

无创机械通气 (NIV) 是一种长期治疗，通过不侵入气道的接口提供通气辅助，目前可以在家庭环境中为患者提供；它是一种已被证明可以改善神经肌肉疾病患者的生活质量、白天气体交换和生存的资源，即使仅在睡眠期间使用也是如此。 目前尚不清楚 NIV 在白天睡眠期间改善神经肌肉疾病患者气体交换的机制，即使在呼吸肌效应器受到严重影响的晚期阶段也是如此。

有人提出，在睡眠期间使用 NIV 可以提高呼吸中枢对二氧化碳的敏感性，但这尚未在 1 型强直性肌营养不良患者中得到证实，为了回答这个问题，建议将中枢通气反应与化学物质进行比较1 型强直性肌营养不良患者 NIV 一段时间后的刺激。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

27

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 墨西哥
      • Mexico、墨西哥、14080
        • 招聘中
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • 副研究员：
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • 副研究员：
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • 副研究员：
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 1 型强直性肌营养不良症的经典品种
  • 通过标准方法进行分子确认

排除标准：

  • 目前使用有创机械通气。
  • 最近 6 个月内因呼吸或心脏原因导致的急性代偿失调，需要住院治疗。
  • 可能改变通气反应的药物：苯二氮卓类药物、抗精神病药、皮质类固醇、茶碱、乙酰唑胺

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：无创通气。

它将提供具有以下规格的无创机械通气：

双水平装置：加压双水平模式自发/时间。 界面：面膜 用法：睡眠期间 频率：每天 持续时间：三个月。
设备：无创通气。
通过口鼻面罩进行无创机械通气。 模式：具有速率备份的双级（自发/时间）。 吸气压力：30-10，呼气压力：4-15，后备速率；14-25 rpm。 使用时间：睡眠时。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
对化学刺激的通气反应
大体时间：三个月
在急性刺激试验中，增加每单位高碳酸血症或低氧血症的分钟通气量。
三个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
简表 36 (SF-36) 衡量的健康相关生活质量
大体时间：三个月
用于衡量与健康相关的生活质量的量表，分为 8 个领域（活力、身体机能、身体疼痛、一般健康感知、身体角色机能、情感角色机能、社会角色机能、心理健康），每个领域的评分从 0 到 100%。 分数越高意味着生活质量越好。
三个月
由医学研究委员会 (mMRC) 的修订量表评估的呼吸困难
大体时间：三个月
从 0 到 5 对 5 度呼吸困难进行评分。 0：除了剧烈运动外，没有呼吸困难的困扰。 1分：在平地急行或上小坡时呼吸急促。 2：比水平上的大多数人走得慢，大约一英里后停止，或按照自己的步调步行 15 分钟后停止。 3：步行 100 码后或在平地上几分钟后停下来呼吸。 4：气喘吁吁不能出门，或穿/脱衣服气喘吁吁。
三个月
匹兹堡睡眠质量指数 (PSQI) 评估的睡眠质量
大体时间：三个月
评估睡眠质量。 包含 19 个问题，每个问题在 0-3 区间范围内加权。 从调查中获取全球 PSQI 分数，较低的分数与较好的睡眠质量相关。
三个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

调查人员

  • 学习椅：Rogelio Perez Padilla, MD、National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • 首席研究员：Martha G Torres Fraga, MD、National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年9月1日

初级完成 (预期的)

2018年12月1日

研究完成 (预期的)

2019年4月1日

研究注册日期

首次提交

2016年8月12日

首先提交符合 QC 标准的

2016年8月22日

首次发布 (估计)

2016年8月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年7月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年7月9日

最后验证

2018年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C46-15

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

要共享的参与者数据将是：功能测试和处方通气的结果。

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