Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ventilatorisk respons efter ikke-invasiv ventilation ved type 1 myotonisk dystrofi

9. juli 2018 opdateret af: National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Effekt af ikke-invasiv mekanisk ventilation på ventilationsrespons hos patienter med myotonisk dystrofi type 1

Det er blevet foreslået, at patienter med myotonisk dystrofi type 1 har primært ændret ventilatorisk respons på kemiske stimuli, og kronisk hypoventilation er ikke altid relateret til muskelsvaghed. Det er også kendt, at ikke-invasiv mekanisk ventilation kan forbedre ventilationsreaktionen på kemiske stimuli, især på hyperkapni.

Denne undersøgelse evaluerer effekten af ​​ikke-invasiv mekanisk ventilation på respiratorisk respons hos patienter med type 1 myotonisk dystrofi, den ventilatoriske respons på kemiske stimuli vil blive målt før og efter mekanisk ventilation hos patienter med myotonisk dystrofi type 1.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Type 1 myotonisk dystrofi er en arvelig neuromuskulær sygdom med et autosomalt dominant mønster, hvis prævalens er 1/8000 indbyggere og er den mest almindelige muskeldystrofi hos voksne. Det er multisystemsygdom og er karakteriseret ved myotoni, progressivt muskeltab og et bredt spektrum af manifestationer.

Myotonisk dystrofi type 1 forårsager en stor indvirkning på patienternes helbred og livskvalitet, da funktionsnedsættelse kan nå ud til inhabiliteten og den totale afhængighed i dagligdagens basale aktiviteter. Som ved de fleste neuromuskulære sygdomme påvirker progressiv muskelsvaghed på et tidspunkt i evolutionen åndedrætsmusklerne. Hos nogle patienter med myotonisk dystrofi type 1 er det imidlertid blevet observeret, at muskelsvaghed ikke forklarer respirationssvigt, og det antages at skyldes en primær reduktion i det centrale ventilatoriske respons på hyperkapni i denne sygdom.

Non Invasive Mechanical Ventilation (NIV) er en langtidsbehandling, der giver ventilatorisk assistance gennem en grænseflade, der ikke invaderer luftvejene og i øjeblikket kan gives til patienter i hjemmemiljøet; Det er en ressource, der har vist sig at forbedre livskvaliteten, gasudveksling i dagtimerne og overlevelse hos patienter med neuromuskulære sygdomme, selv når det kun bruges under søvn. Det er ikke klart den mekanisme, hvorved NIV under dagsøvnen forbedrer gasudvekslingen hos patienter med neuromuskulære sygdomme, selv i fremskredne stadier, hvor vejrtrækningsmuskulaturens effektorer er alvorligt påvirket.

Det er blevet foreslået, at NIV brugt under søvn kan forbedre respirationscentrets følsomhed over for kuldioxid, men dette er ikke blevet påvist hos patienter med type 1 myotonisk dystrofi, for at besvare dette spørgsmål foreslås det at sammenligne den centrale ventilatoriske reaktion med kemikalier. stimuli efter en periode med NIV hos patienter med type 1 myotonisk dystrofi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

27

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Mexico
      • Mexico, Mexico, 14080
        • Rekruttering
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • Underforsker:
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • Underforsker:
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • Underforsker:
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klassisk sort af myotonisk dystrofi type 1
  • Molekylær bekræftelse gennem standardmetoden

Ekskluderingskriterier:

  • Bruger aktuelt invasiv mekanisk ventilation.
  • Akut dekompensation af respiratorisk eller hjertelig oprindelse i de sidste 6 måneder, hvilket krævede hospitalsbehandling.
  • Lægemidler, der kan ændre den ventilatoriske reaktion: benzodiazepiner, neuroleptika, kortikosteroider, theophyllin, acetazolamid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ikke-invasiv ventilation.

Det vil give ikke-invasiv mekanisk ventilation med følgende specifikationer:

Bilevel-enheder: Tryksat bilevel-tilstand Spontan/Tid. Interface: Ansigtsmaske Anvendelse: Under søvn Hyppighed: Daglig Varighed: Tre måneder.
Enhed: Ikke-invasiv ventilation.
Ikke-invasiv mekanisk ventilation gennem oronasal maske. Mode: Bilevel med rate backup (spontan/tid). Inspiratorisk tryk: 30-10, Ekspiratorisk tryk: 4-15, backup-hastighed; 14-25 rpm. Brugstid: Under søvn.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ventilatorisk reaktion på kemiske stimuli
Tidsramme: Tre måneder
Øg minutvolumenet pr. enhed af hyperkapni eller hypoxæmi i en test af akut stimulering.
Tre måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sundhedsrelateret livskvalitet målt ved Short Form 36 (SF-36)
Tidsramme: Tre måneder
Skala til måling af livskvalitet relateret til sundhed i 8 domæner (vitalitet, fysisk funktion, kropslig smerte, generel sundhedsopfattelse, fysisk rollefunktion, følelsesmæssig rollefunktion, social rollefunktion, mental sundhed), hver vurderet fra 0 til 100 %. Den højere score betyder bedre livskvalitet.
Tre måneder
Dyspnø vurderet efter den modificerede skala fra Medical Research Council (mMRC)
Tidsramme: Tre måneder
Vurder dyspnø ved 5 grader fra 0 til 5. 0: Ikke generet af åndenød undtagen ved anstrengende træning. 1: Åndenød, når du skynder dig på et niveau, eller når du går op ad en let bakke. 2: Går langsommere end de fleste mennesker på niveauet, stopper efter en kilometer eller deromkring, eller stopper efter 15 minutters gang i eget tempo. 3: Stopper for at trække vejret efter at have gået 100 yards, eller efter et par minutter på jævnt underlag. 4: For forpustet til at forlade huset, eller forpustet ved på-/afklædning.
Tre måneder
Søvnkvalitet vurderet af Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Tidsramme: tre måneder
Vurderer søvnkvaliteten. Indeholder 19 spørgsmål, hver vægtet på en 0-3 intervalskala. En global PSQI-score er taget fra undersøgelsen, med lavere score relateret til bedre søvnkvalitet.
tre måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Efterforskere

  • Studiestol: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • Ledende efterforsker: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2018

Studieafslutning (Forventet)

1. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2016

Først opslået (Skøn)

26. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juli 2018

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C46-15

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Deltagerdata, der skal deles, vil være: Resultater af funktionstest og ordineret ventilation.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi 1

Kliniske forsøg med Ikke-invasiv ventilation.

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner