Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ventilatoriskt svar efter icke-invasiv ventilation vid typ 1 myotonisk dystrofi

9 juli 2018 uppdaterad av: National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Effekt av icke-invasiv mekanisk ventilation på ventilationssvar hos patienter med myotonisk dystrofi typ 1

Det har föreslagits att patienter med myotonisk dystrofi typ 1 har primärt förändrat ventilationssvar på kemiska stimuli och kronisk hypoventilation är inte alltid relaterad till muskelsvaghet. Det är också känt att icke-invasiv mekanisk ventilation kan förbättra andningsresponsen på kemiska stimuli, särskilt på hyperkapni.

Den här studien utvärderar effekten av icke-invasiv mekanisk ventilation på ventilationssvar hos patienter med myotonisk dystrofi typ 1, det respiratoriska svaret på kemiska stimuli kommer att mätas före och efter mekanisk ventilation hos patienter med myotonisk dystrofi typ 1.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Typ 1 myotonisk dystrofi är en ärftlig neuromuskulär sjukdom med ett autosomalt dominant mönster vars prevalens är 1/8000 invånare och är den vanligaste muskeldystrofin hos vuxna. Det är multisystemsjukdom och kännetecknas av myotoni, progressiv muskelförlust och ett brett spektrum av manifestationer.

Myotonisk dystrofi typ 1 orsakar en stor påverkan på patienters hälsa och livskvalitet eftersom funktionsnedsättning kan nå oförmåga och totala beroende av grundläggande aktiviteter i det dagliga livet. Som vid de flesta neuromuskulära sjukdomar påverkar progressiv muskelsvaghet någon gång i evolutionen andningsmusklerna. Hos vissa patienter med myotonisk dystrofi typ 1 har det emellertid observerats att muskelsvaghet inte förklarar respirationssvikt och tros bero på en primär minskning av det centrala ventilationssvaret på hyperkapni i denna sjukdom.

Non Invasive Mechanical Ventilation (NIV) är en långtidsbehandling som ger andningshjälp genom ett gränssnitt som inte invaderar luftvägarna och som för närvarande kan ges till patienter i hemmiljön; Det är en resurs som har visat sig förbättra livskvaliteten, gasutbyte under dagtid och överlevnad hos patienter med neuromuskulära sjukdomar, även när den endast används under sömnen. Det är inte klart med vilken mekanism NIV under dagsömn förbättrar gasutbytet hos patienter med neuromuskulära sjukdomar, även i avancerade stadier där andningsmuskeleffektorer är allvarligt påverkade.

Det har föreslagits att NIV som används under sömnen kan förbättra andningscentrumets känslighet för koldioxid, men detta har inte visats hos patienter med typ 1 myotonisk dystrofi, för att svara på denna fråga föreslås det att jämföra den centrala andningsresponsen med kemikalier. stimuli efter en period av NIV hos patienter med typ 1 myotonisk dystrofi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

27

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Mexiko
      • Mexico, Mexiko, 14080
        • Rekrytering
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • Underutredare:
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • Underutredare:
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • Underutredare:
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klassisk sort av myotonisk dystrofi typ 1
  • Molekylär bekräftelse genom standardmetoden

Exklusions kriterier:

  • Använder för närvarande invasiv mekanisk ventilation.
  • Akut dekompensation av andnings- eller hjärtursprung under de senaste 6 månaderna, vilket krävde sjukhusvård.
  • Läkemedel som kan förändra andningssvaret: bensodiazepiner, neuroleptika, kortikosteroider, teofyllin, acetazolamid

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Icke-invasiv ventilation.

Det kommer att tillhandahålla icke-invasiv mekanisk ventilation med följande specifikationer:

Bilevel-enheter: Trycksatt bilevel-läge Spontant/Tid. Gränssnitt: Ansiktsmask Användning: Under sömn Frekvens: Daglig längd: Tre månader.
Enhet: Icke-invasiv ventilation.
Icke-invasiv mekanisk ventilation genom oronasal mask. Läge: Binivå med hastighetsbackup (spontan/tid). Inspirationstryck: 30-10, utandningstryck: 4-15, backuphastighet; 14-25 rpm. Användningstid: Under sömn.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ventilatoriskt svar på kemiska stimuli
Tidsram: Tre månader
Öka minutvolymen per enhet hyperkapni eller hypoxemi, i ett test av akut stimulering.
Tre månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hälsorelaterad livskvalitet mätt med Short Form 36 (SF-36)
Tidsram: Tre månader
Skala för mätning av livskvalitet relaterad till hälsa i 8 domäner (vitalitet, fysisk funktion, kroppslig smärta, allmän hälsouppfattning, fysisk rollfunktion, emotionell rollfunktion, social rollfunktion, mental hälsa), var och en betygsatt från 0 till 100 %. Den högre poängen betyder bättre livskvalitet.
Tre månader
Dyspné utvärderad enligt den modifierade skalan från Medical Research Council (mMRC)
Tidsram: Tre månader
Betygsätt dyspné vid 5 grader från 0 till 5. 0: Besväras inte av andfådd utom vid ansträngande träning. 1: Andnöd när du skyndar på en nivå eller när du går uppför en lätt backe. 2: Går långsammare än de flesta på nivån, stannar efter en mil eller så, eller stannar efter 15 minuters promenad i egen takt. 3: Andas efter att ha gått 100 yards, eller efter några minuter på plan mark. 4: För andfådd för att lämna huset, eller andfådd vid på-/avklädning.
Tre månader
Sömnkvalitet utvärderad av Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Tidsram: tre månader
Bedömer sömnkvaliteten. Innehåller 19 frågor, var och en viktad på en 0-3 intervallskala. En global PSQI-poäng är hämtad från undersökningen, med lägre poäng korrelerar till bättre sömnkvalitet.
tre månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Utredare

  • Studiestol: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • Huvudutredare: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2016

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2018

Avslutad studie (Förväntat)

1 april 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2016

Första postat (Uppskatta)

26 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 juli 2018

Senast verifierad

1 juli 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C46-15

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Deltagardata som ska delas kommer att vara: Resultat av funktionstestning och receptbelagd ventilation.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera