Вентиляционная реакция после неинвазивной вентиляции при миотонической дистрофии 1 типа
Влияние неинвазивной механической вентиляции на вентиляционную реакцию у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа
Предполагается, что у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа первично изменена дыхательная реакция на химические раздражители, а хроническая гиповентиляция не всегда связана с мышечной слабостью. Также известно, что неинвазивная механическая вентиляция может улучшить дыхательную реакцию на химические раздражители, особенно на гиперкапнию.
В этом исследовании оценивается влияние неинвазивной механической вентиляции на дыхательную реакцию у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа, вентиляционная реакция на химические раздражители будет измеряться до и после механической вентиляции у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Миотоническая дистрофия 1 типа — наследственное нервно-мышечное заболевание с аутосомно-доминантным типом, распространенность которого составляет 1/8000 жителей и является наиболее распространенной мышечной дистрофией у взрослых. Это мультисистемное заболевание, характеризующееся миотонией, прогрессирующей потерей мышечной массы и широким спектром проявлений.
Миотоническая дистрофия 1 типа оказывает большое влияние на здоровье и качество жизни больных, так как функциональные нарушения могут достигать нетрудоспособности и полной зависимости в основных повседневных действиях. Как и при большинстве нервно-мышечных заболеваний, прогрессирующая мышечная слабость в какой-то момент эволюции влияет на дыхательные мышцы. Однако у некоторых пациентов с миотонической дистрофией 1 типа было замечено, что мышечная слабость не объясняет дыхательную недостаточность, и считается, что она связана с первичным снижением центральной вентиляционной реакции на гиперкапнию, присутствующую при этом заболевании.
Неинвазивная механическая вентиляция легких (НИВ) — это долгосрочное лечение, которое обеспечивает вспомогательную вентиляцию легких через интерфейс, который не затрагивает дыхательные пути, и в настоящее время может предоставляться пациентам в домашних условиях; Это ресурс, который улучшает качество жизни, газообмен в дневное время и выживаемость у пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, даже при использовании только во время сна. Механизм, с помощью которого НИВЛ во время дневного сна улучшает газообмен у пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, не ясен, даже на поздних стадиях, когда сильно поражены эффекторы дыхательных мышц.
Было высказано предположение, что НИВЛ, используемая во время сна, может улучшить чувствительность дыхательного центра к углекислому газу, но это не было продемонстрировано у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа, для ответа на этот вопрос предлагается сравнить центральную вентиляционную реакцию на химическое стимулы после периода НИВЛ у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Mexico, Мексика, 14080
- Рекрутинг
- National Institute of Respiratory Diseases
-
Контакт:
- Martha G Torres Fraga, MD
- Номер телефона: (52)5556668640
- Электронная почта: dra_marthagtf@hotmail.com
-
Главный следователь:
- Martha G Torres Fraga, MD
-
Младший исследователь:
- Jose L Carrillo Alduenda, MD
-
Младший исследователь:
- Luis Torre Bouscoulet, PhD
-
Младший исследователь:
- Oscar Hernandez Hernandez, PhD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Классический вариант миотонической дистрофии 1 типа
- Молекулярное подтверждение стандартным методом
Критерий исключения:
- Используют в настоящее время инвазивную искусственную вентиляцию легких.
- Острая декомпенсация респираторного или сердечного генеза в течение последних 6 мес, потребовавшая стационарного лечения.
- Препараты, которые могут изменить дыхательную реакцию: бензодиазепины, нейролептики, кортикостероиды, теофиллин, ацетазоламид.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Неинвазивная вентиляция.
Он обеспечит неинвазивную механическую вентиляцию легких со следующими характеристиками: Двухуровневые устройства: двухуровневый режим спонтанный/временной. Интерфейс: Маска для лица Использование: Во время сна Частота: Ежедневно Продолжительность: Три месяца. |
Неинвазивная механическая вентиляция через ороназальную маску.
Режим: двухуровневый с резервированием скорости (самопроизвольный/временной).
Давление вдоха: 30-10, Давление выдоха: 4-15, Резервная скорость: 14-25 об/мин.
Время использования: во время сна.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Вентиляционная реакция на химические раздражители
Временное ограничение: Три месяца
|
Увеличение минутного объема на единицу гиперкапнии или гипоксемии в тесте острой стимуляции.
|
Три месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем, измеренное с помощью краткой формы 36 (SF-36)
Временное ограничение: Три месяца
|
Шкала для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, в 8 областях (жизненная сила, физическое функционирование, телесная боль, общее восприятие здоровья, функционирование физической роли, функционирование эмоциональной роли, функционирование социальной роли, психическое здоровье), каждая из которых оценивается от 0 до 100%.
Более высокий балл означает лучшее качество жизни.
|
Три месяца
|
|
Одышка оценивается по модифицированной шкале Совета медицинских исследований (mMRC)
Временное ограничение: Три месяца
|
Оцените одышку на 5 градусов от 0 до 5. 0: Одышка не беспокоит, за исключением тяжелых физических упражнений.
1: Одышка при спешке по ровной местности или при ходьбе по небольшому холму.
2: Ходит медленнее, чем большинство людей на уровне, останавливается примерно через милю или останавливается после 15 минут ходьбы в своем собственном темпе.
3: Остановки для дыхания после ходьбы на 100 ярдов или через несколько минут на ровной поверхности.
4: Слишком одышка, чтобы выйти из дома, или одышка при одевании/раздевании.
|
Три месяца
|
|
Качество сна оценивается Питтсбургским индексом качества сна (PSQI)
Временное ограничение: три месяца
|
Оценивает качество сна.
Содержит 19 вопросов, каждый из которых оценивается по интервальной шкале от 0 до 3.
Глобальный балл PSQI берется из опроса, при этом более низкие баллы коррелируют с лучшим качеством сна.
|
три месяца
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Учебный стул: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
- Главный следователь: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Meola G. Clinical aspects, molecular pathomechanisms and management of myotonic dystrophies. Acta Myol. 2013 Dec;32(3):154-65.
- Mankodi A, Thornton CA. Myotonic syndromes. Curr Opin Neurol. 2002 Oct;15(5):545-52. doi: 10.1097/00019052-200210000-00005.
- Carroll JE, Zwillich CW, Weil JV. Ventilatory response in myotonic dystrophy. Neurology. 1977 Dec;27(12):1125-8. doi: 10.1212/wnl.27.12.1125.
- Poussel M, Thil C, Kaminsky P, Mercy M, Gomez E, Chaouat A, Chabot F, Chenuel B. Lack of correlation between the ventilatory response to CO2 and lung function impairment in myotonic dystrophy patients: evidence for a dysregulation at central level. Neuromuscul Disord. 2015 May;25(5):403-8. doi: 10.1016/j.nmd.2015.02.006. Epub 2015 Feb 17.
- Jammes Y, Pouget J, Grimaud C, Serratrice G. Pulmonary function and electromyographic study of respiratory muscles in myotonic dystrophy. Muscle Nerve. 1985 Sep;8(7):586-94. doi: 10.1002/mus.880080708.
- Brooks D, De Rosie J, Mousseau M, Avendano M, Goldstein RS. Long term follow-up of ventilated patients with thoracic restrictive or neuromuscular disease. Can Respir J. 2002 Mar-Apr;9(2):99-106. doi: 10.1155/2002/545612.
- Annane D, Quera-Salva MA, Lofaso F, Vercken JB, Lesieur O, Fromageot C, Clair B, Gajdos P, Raphael JC. Mechanisms underlying effects of nocturnal ventilation on daytime blood gases in neuromuscular diseases. Eur Respir J. 1999 Jan;13(1):157-62. doi: 10.1183/09031936.99.13115799.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Мышечные расстройства, атрофические
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мышечные дистрофии
- Миотонические расстройства
- Миотоническая дистрофия
Другие идентификационные номера исследования
- C46-15
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .