Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedź wentylacyjna po wentylacji nieinwazyjnej w dystrofii miotonicznej typu 1

9 lipca 2018 zaktualizowane przez: National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Wpływ nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej na odpowiedź wentylacyjną u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1

Sugeruje się, że pacjenci z dystrofią miotoniczną typu 1 mają pierwotnie zmienioną odpowiedź wentylacyjną na bodźce chemiczne, a przewlekła hipowentylacja nie zawsze jest związana z osłabieniem mięśni. Wiadomo również, że nieinwazyjna wentylacja mechaniczna może poprawić odpowiedź wentylacyjną na bodźce chemiczne, zwłaszcza na hiperkapnię.

Niniejsze badanie ocenia wpływ nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej na odpowiedź wentylacyjną u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1. Odpowiedź wentylacyjna na bodźce chemiczne będzie mierzona przed i po wentylacji mechanicznej u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystrofia miotoniczna typu 1 jest dziedziczną chorobą nerwowo-mięśniową dziedziczoną autosomalnie dominująco, występującą u 1/8000 mieszkańców i jest najczęstszą dystrofią mięśniową u dorosłych. Jest to choroba wieloukładowa, charakteryzująca się miotonią, postępującą utratą mięśni i szerokim spektrum objawów.

Dystrofia miotoniczna typu 1 ma duży wpływ na zdrowie i jakość życia pacjentów, ponieważ upośledzenie czynnościowe może dojść do niepełnosprawności i całkowitej zależności w podstawowych czynnościach życia codziennego. Podobnie jak w przypadku większości chorób nerwowo-mięśniowych, postępujące osłabienie mięśni w pewnym momencie ewolucji wpływa na mięśnie oddechowe. Jednak u niektórych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 zaobserwowano, że osłabienie mięśni nie wyjaśnia niewydolności oddechowej i uważa się, że jest spowodowane pierwotną redukcją centralnej odpowiedzi wentylacyjnej na hiperkapnię obecną w tej chorobie.

Nieinwazyjna wentylacja mechaniczna (NIV) to długoterminowe leczenie, które zapewnia wspomaganie wentylacji przez interfejs, który nie atakuje dróg oddechowych i obecnie może być stosowane u pacjentów w warunkach domowych; Jest to zasób, który, jak wykazano, poprawia jakość życia, wymianę gazową w ciągu dnia i przeżywalność u pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, nawet jeśli jest stosowany tylko podczas snu. Nie jest jasne, w jaki sposób NIV podczas snu w ciągu dnia poprawia wymianę gazową u pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi, nawet w zaawansowanych stadiach, w których dochodzi do poważnego uszkodzenia efektorów mięśni oddechowych.

Zaproponowano, że NIV stosowana podczas snu może poprawić wrażliwość ośrodka oddechowego na dwutlenek węgla, ale nie wykazano tego u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1. bodźce po okresie NIV u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

27

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Meksyk
      • Mexico, Meksyk, 14080
        • Rekrutacyjny
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • Pod-śledczy:
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • Pod-śledczy:
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Klasyczna odmiana dystrofii miotonicznej typu 1
  • Potwierdzenie molekularne metodą standardową

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie obecnie inwazyjnej wentylacji mechanicznej.
  • Ostra dekompensacja pochodzenia oddechowego lub sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy, która wymagała opieki szpitalnej.
  • Leki, które mogą zmieniać odpowiedź oddechową: benzodiazepiny, neuroleptyki, kortykosteroidy, teofilina, acetazolamid

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wentylacja nieinwazyjna.

Zapewni nieinwazyjną wentylację mechaniczną o następujących specyfikacjach:

Urządzenia dwupoziomowe: Ciśnieniowy tryb dwupoziomowy Spontaniczny/Czasowy. Interfejs: Maska na twarz Stosowanie: Podczas snu Częstotliwość: Codziennie Czas trwania: Trzy miesiące.
Urządzenie: Wentylacja nieinwazyjna.
Nieinwazyjna wentylacja mechaniczna przez maskę ustno-nosową. Tryb: Dwupoziomowy z kopią zapasową częstości (spontaniczny/w czasie). Ciśnienie wdechowe: 30-10, ciśnienie wydechowe: 4-15, szybkość tworzenia kopii zapasowych; 14-25 obr./min. Czas użytkowania: podczas snu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Reakcja wentylacyjna na bodźce chemiczne
Ramy czasowe: Trzy miesiące
Zwiększ objętość minutową na jednostkę hiperkapnii lub hipoksemii w teście ostrej stymulacji.
Trzy miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia związana ze zdrowiem mierzona kwestionariuszem Short Form 36 (SF-36)
Ramy czasowe: Trzy miesiące
Skala do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem w 8 domenach (witalność, funkcjonowanie fizyczne, ból ciała, ogólne postrzeganie zdrowia, funkcjonowanie w rolach fizycznych, funkcjonowanie w rolach emocjonalnych, funkcjonowanie w rolach społecznych, zdrowie psychiczne), każda oceniana od 0 do 100%. Wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia.
Trzy miesiące
Duszność oceniana zmodyfikowaną skalą Medical Research Council (mMRC)
Ramy czasowe: Trzy miesiące
Oceń duszność przy 5 stopniach od 0 do 5. 0: brak tchu, z wyjątkiem forsownych ćwiczeń. 1: Zadyszka podczas pośpiechu na płaskim terenie lub podczas wchodzenia na niewielkie wzniesienie. 2: Idzie wolniej niż większość osób na tym samym poziomie, zatrzymuje się po około mili lub zatrzymuje się po 15 minutach marszu we własnym tempie. 3: Zatrzymuje się dla złapania oddechu po przejściu 100 jardów lub po kilku minutach na płaskim terenie. 4: Zbyt duszny, aby wyjść z domu lub duszny podczas ubierania/rozbierania się.
Trzy miesiące
Jakość snu oceniana przez The Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Ramy czasowe: trzy miesiące
Ocenia jakość snu. Zawiera 19 pytań, każde ważone w skali interwałowej 0-3. Z ankiety pochodzi globalny wynik PSQI, przy czym niższe wyniki korelują z lepszą jakością snu.
trzy miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • Główny śledczy: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C46-15

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Dane uczestnika, które mają zostać udostępnione, to: Wyniki testów funkcjonalnych i wentylacji na receptę.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia miotoniczna 1

Badania kliniczne na Wentylacja nieinwazyjna.

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj