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Réponse ventilatoire après ventilation non invasive dans la dystrophie myotonique de type 1

9 juillet 2018 mis à jour par: National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Effet de la ventilation mécanique non invasive sur la réponse ventilatoire chez les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1

Il a été suggéré que les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 ont une réponse ventilatoire primaire altérée aux stimuli chimiques et que l'hypoventilation chronique n'est pas toujours liée à une faiblesse musculaire. De plus, il est connu que la Ventilation Mécanique Non Invasive peut améliorer la réponse ventilatoire aux stimuli chimiques, en particulier à l'hypercapnie.

Cette étude évalue l'effet de la ventilation mécanique non invasive sur la réponse ventilatoire chez les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1, la réponse ventilatoire aux stimuli chimiques sera mesurée avant et après la ventilation mécanique chez les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La dystrophie myotonique de type 1 est une maladie neuromusculaire héréditaire de type autosomique dominant dont la prévalence est de 1/8000 habitants et est la dystrophie musculaire la plus fréquente chez l'adulte. Il s'agit d'une maladie multisystémique caractérisée par une myotonie, une perte musculaire progressive et un large éventail de manifestations.

La dystrophie myotonique de type 1 entraîne un impact important sur la santé et la qualité de vie des patients car l'atteinte fonctionnelle peut aller jusqu'à l'incapacité et la dépendance totale dans les activités de base de la vie quotidienne. Comme dans la plupart des maladies neuromusculaires, la faiblesse musculaire progressive à un moment donné de l'évolution affecte les muscles respiratoires. Cependant, chez certains patients atteints de dystrophie myotonique de type 1, il a été observé que la faiblesse musculaire n'explique pas l'insuffisance ventilatoire et serait due à une réduction primaire de la réponse ventilatoire centrale à l'hypercapnie présente dans cette maladie.

La ventilation mécanique non invasive (VNI) est un traitement à long terme qui fournit une assistance ventilatoire via une interface qui n'envahit pas les voies respiratoires et qui peut actuellement être administrée aux patients à domicile ; C'est une ressource qui a montré qu'elle améliorait la qualité de vie, les échanges gazeux diurnes et la survie des patients atteints de maladies neuromusculaires, même lorsqu'elle n'est utilisée que pendant le sommeil. Le mécanisme par lequel la VNI pendant le sommeil diurne améliore les échanges gazeux chez les patients atteints de maladies neuromusculaires n'est pas clair, même à des stades avancés où les effecteurs des muscles respiratoires sont gravement touchés.

Il a été proposé que la VNI utilisée pendant le sommeil puisse améliorer la sensibilité du centre respiratoire au dioxyde de carbone mais cela n'a pas été démontré chez les patients atteints de Dystrophie Myotonique de Type 1, pour répondre à cette question, il est proposé de comparer la réponse ventilatoire centrale aux stimuli après une période de VNI chez les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

27

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Mexique
      • Mexico, Mexique, 14080
        • Recrutement
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Variété classique de Dystrophie Myotonique de Type 1
  • Confirmation moléculaire par la méthode standard

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de la ventilation mécanique invasive actuellement.
  • Décompensation aiguë d'origine respiratoire ou cardiaque au cours des 6 derniers mois ayant nécessité une prise en charge hospitalière.
  • Médicaments pouvant altérer la réponse ventilatoire : benzodiazépines, neuroleptiques, corticoïdes, théophylline, acétazolamide

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ventilation Non Invasive.

Il fournira une ventilation mécanique non invasive avec les spécifications suivantes :

Appareils à deux niveaux : Mode biniveau pressurisé Spontané/Temps. Interface : Masque facial Utilisation : Pendant le sommeil Fréquence : Quotidienne Durée : Trois mois.
Dispositif: Ventilation Non Invasive.
Ventilation Mécanique Non Invasive par masque oronasal. Mode : Bi-niveau avec sauvegarde du rythme (spontané/temps). Pression inspiratoire : 30-10, Pression expiratoire : 4-15, Taux de secours ; 14-25 tr/min. Temps d'utilisation : pendant le sommeil.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse ventilatoire aux stimuli chimiques
Délai: Trois mois
Augmenter le volume minute par unité d'hypercapnie ou d'hypoxémie, dans un test de stimulation aiguë.
Trois mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Qualité de vie liée à la santé mesurée par le formulaire court 36 (SF-36)
Délai: Trois mois
Échelle de mesure de la qualité de vie liée à la santé dans 8 domaines (vitalité, fonctionnement physique, douleur corporelle, perception générale de la santé, fonctionnement du rôle physique, fonctionnement du rôle émotionnel, fonctionnement du rôle social, santé mentale), chacun coté de 0 à 100 %. Le score le plus élevé signifie une meilleure qualité de vie.
Trois mois
Dyspnée évaluée par l'échelle modifiée du Medical Research Council (mMRC)
Délai: Trois mois
Évaluez la dyspnée à 5 degrés de 0 à 5. 0 : Pas gêné par l'essoufflement sauf lors d'exercices intenses. 1 : Essoufflement en se dépêchant sur un terrain plat ou en montant une légère pente. 2 : Marche plus lentement que la plupart des gens sur un terrain plat, s'arrête après environ un kilomètre ou s'arrête après 15 minutes de marche à son propre rythme. 3 : Arrêtez-vous pour reprendre votre souffle après avoir marché 100 mètres ou après quelques minutes sur un terrain plat. 4 : Trop essoufflé pour quitter la maison, ou essoufflé en s'habillant/se déshabillant.
Trois mois
Qualité du sommeil évaluée par le Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Délai: trois mois
Évalue la qualité du sommeil. Contient 19 questions, chacune pondérée sur une échelle d'intervalle de 0 à 3. Un score global PSQI est tiré de l'enquête, les scores inférieurs étant corrélés à une meilleure qualité de sommeil.
trois mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • Chercheur principal: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2016

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 avril 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2016

Première publication (Estimation)

26 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juillet 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2018

Dernière vérification

1 juillet 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C46-15

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les données des participants à partager seront : les résultats des tests fonctionnels et de la ventilation sur ordonnance.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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