Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ventilatierespons na niet-invasieve beademing bij type 1 myotone dystrofie

9 juli 2018 bijgewerkt door: National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Effect van niet-invasieve mechanische beademing op de ventilatoire respons bij patiënten met myotone dystrofie type 1

Er is gesuggereerd dat patiënten met myotone dystrofie type 1 een primair veranderde ademhalingsrespons op chemische prikkels hebben en dat chronische hypoventilatie niet altijd verband houdt met spierzwakte. Het is ook bekend dat niet-invasieve mechanische ventilatie de ademhalingsrespons op chemische prikkels kan verbeteren, vooral op hypercapnie.

Deze studie evalueert het effect van niet-invasieve mechanische beademing op de ventilatoire respons bij patiënten met type 1 myotone dystrofie, de ventilatoire respons op chemische stimuli wordt gemeten voor en na mechanische ventilatie bij patiënten met myotone dystrofie type 1.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Type 1 myotone dystrofie is een erfelijke neuromusculaire ziekte met een autosomaal dominant patroon waarvan de prevalentie 1/8000 inwoners is en het is de meest voorkomende spierdystrofie bij volwassenen. Het is een multisysteemziekte en wordt gekenmerkt door myotonie, progressief spierverlies en een breed spectrum aan manifestaties.

Myotone dystrofie type 1 veroorzaakt een grote impact op de gezondheid en kwaliteit van leven van patiënten, aangezien functionele beperkingen het onvermogen en de totale afhankelijkheid van de basisactiviteiten van het dagelijks leven kunnen bereiken. Zoals bij de meeste neuromusculaire aandoeningen, beïnvloedt progressieve spierzwakte op een bepaald moment in de evolutie de ademhalingsspieren. Bij sommige patiënten met myotone dystrofie type 1 is echter waargenomen dat spierzwakte geen verklaring is voor ademhalingsfalen, en dat wordt aangenomen dat dit het gevolg is van een primaire vermindering van de centrale ademhalingsrespons op hypercapnie die bij deze ziekte aanwezig is.

Niet-invasieve mechanische beademing (NIV) is een langdurige behandeling die beademingshulp biedt via een interface die de luchtweg niet binnendringt en die momenteel aan patiënten in de thuisomgeving kan worden gegeven; Het is een hulpmiddel waarvan is aangetoond dat het de kwaliteit van leven, de gasuitwisseling overdag en de overleving verbetert bij patiënten met neuromusculaire aandoeningen, zelfs wanneer het alleen tijdens de slaap wordt gebruikt. Het is niet duidelijk via welk mechanisme NIV tijdens de slaap overdag de gasuitwisseling verbetert bij patiënten met neuromusculaire aandoeningen, zelfs niet in gevorderde stadia waarin de effectoren van de ademhalingsspieren ernstig zijn aangetast.

Er is voorgesteld dat NIV gebruikt tijdens de slaap de gevoeligheid van het ademhalingscentrum voor koolstofdioxide kan verbeteren, maar dit is niet aangetoond bij patiënten met type 1 myotone dystrofie. Om deze vraag te beantwoorden, wordt voorgesteld om de centrale ademhalingsrespons te vergelijken met chemische stimuli na een periode van NIV bij patiënten met type 1 myotone dystrofie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

27

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Mexico
      • Mexico, Mexico, 14080
        • Werving
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klassieke variant van myotone dystrofie type 1
  • Moleculaire bevestiging via de standaardmethode

Uitsluitingscriteria:

  • Met momenteel invasieve mechanische ventilatie.
  • Acute decompensatie van respiratoire of cardiale oorsprong in de afgelopen 6 maanden, waarvoor ziekenhuiszorg nodig was.
  • Geneesmiddelen die de ademhalingsrespons kunnen veranderen: benzodiazepines, neuroleptica, corticosteroïden, theofylline, acetazolamide

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Niet-invasieve beademing.

Het biedt niet-invasieve mechanische ventilatie met de volgende specificaties:

Bilevel-apparaten: Onder druk staande bilevel-modus Spontaan/Tijd. Interface: Gezichtsmasker Gebruik: Tijdens slaap Frequentie: Dagelijks Duur: Drie maanden.
Apparaat: Niet-invasieve beademing.
Niet-invasieve mechanische ventilatie via oronasaal masker. Modus: Bilevel met snelheidsback-up (spontaan/tijd). Inademingsdruk: 30-10, uitademingsdruk: 4-15, back-upsnelheid; 14-25 rpm. Gebruik Tijd: Tijdens Slaap.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ademhalingsreactie op chemische prikkels
Tijdsspanne: Drie maanden
Verhoog het minuutvolume per eenheid hypercapnie of hypoxemie, in een test van acute stimulatie.
Drie maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven gemeten door Short Form 36 (SF-36)
Tijdsspanne: Drie maanden
Schaal voor het meten van de kwaliteit van leven gerelateerd aan gezondheid in 8 domeinen (vitaliteit, fysiek functioneren, lichamelijke pijn, algemene gezondheidsperceptie, fysiek rolfunctioneren, emotioneel rolfunctioneren, sociaal rolfunctioneren, mentale gezondheid), elk beoordeeld van 0 tot 100%. De hogere score betekent een betere kwaliteit van leven.
Drie maanden
Dyspneu beoordeeld door de gewijzigde schaal van de Medical Research Council (mMRC)
Tijdsspanne: Drie maanden
Beoordeel kortademigheid op 5 graden van 0 tot 5. 0: Geen last van kortademigheid behalve bij zware inspanning. 1: Kortademig bij het haasten op een vlak of bij het oplopen van een lichte heuvel. 2: Loopt langzamer dan de meeste mensen op het niveau, stopt na ongeveer anderhalve kilometer of stopt na 15 minuten lopen in eigen tempo. 3: Stopt om adem te halen na 100 meter lopen, of na een paar minuten op een vlakke ondergrond. 4: Te kortademig om het huis te verlaten, of kortademig bij aan-/uitkleden.
Drie maanden
Slaapkwaliteit beoordeeld door de Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Tijdsspanne: drie maanden
Beoordeelt de slaapkwaliteit. Bevat 19 vragen, elk gewogen op een 0-3 intervalschaal. Uit de enquête wordt een globale PSQI-score gehaald, waarbij lagere scores correleren met een betere slaapkwaliteit.
drie maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Onderzoekers

  • Studie stoel: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • Hoofdonderzoeker: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2016

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 augustus 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

26 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C46-15

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Deelnemergegevens die worden gedeeld, zijn: Resultaten van functionele testen en voorgeschreven beademing.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren