Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ventilatorisk respons etter ikke-invasiv ventilasjon ved type 1 myotonisk dystrofi

9. juli 2018 oppdatert av: National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Effekt av ikke-invasiv mekanisk ventilasjon på ventilasjonsrespons hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1

Det har blitt antydet at pasienter med myotonisk dystrofi type 1 har primært endret ventilasjonsrespons på kjemiske stimuli, og kronisk hypoventilasjon er ikke alltid relatert til muskelsvakhet. Det er også kjent at ikke-invasiv mekanisk ventilasjon kan forbedre ventilasjonsresponsen på kjemiske stimuli, spesielt på hyperkapni.

Denne studien evaluerer effekten av ikke-invasiv mekanisk ventilasjon på ventilasjonsrespons hos pasienter med type 1 myotonisk dystrofi, ventilasjonsresponsen på kjemiske stimuli vil bli målt før og etter mekanisk ventilasjon hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Type 1 myotonisk dystrofi er en arvelig nevromuskulær sykdom med et autosomalt dominant mønster hvis prevalens er 1/8000 innbyggere og er den vanligste muskeldystrofien hos voksne. Det er multisystem sykdom og er preget av myotoni, progressivt muskeltap og et bredt spekter av manifestasjoner.

Myotonisk dystrofi type 1 forårsaker en høy innvirkning på helse og livskvalitet til pasienter, da funksjonsnedsettelse kan nå inhabilitet og total avhengighet i grunnleggende aktiviteter i dagliglivet. Som i de fleste nevromuskulære sykdommer, påvirker progressiv muskelsvakhet på et tidspunkt i utviklingen åndedrettsmusklene. Hos noen pasienter med myotonisk dystrofi type 1 har det imidlertid blitt observert at muskelsvakhet ikke forklarer ventilasjonssvikt, og antas å skyldes en primær reduksjon i den sentrale ventilasjonsresponsen på hyperkapni i denne sykdommen.

Non Invasive Mechanical Ventilation (NIV) er en langtidsbehandling som gir ventilasjonsassistanse gjennom et grensesnitt som ikke invaderer luftveiene og som for øyeblikket kan gis til pasienter i hjemmemiljøet; Det er en ressurs som har vist seg å forbedre livskvaliteten, gassutveksling på dagtid og overlevelse hos pasienter med nevromuskulære sykdommer, selv når den bare brukes under søvn. Det er ikke klart mekanismen som NIV under dagtidssøvn forbedrer gassutvekslingen hos pasienter med nevromuskulære sykdommer, selv i avanserte stadier der pustemuskeleffektorer er alvorlig påvirket.

Det har blitt foreslått at NIV brukt under søvn kan forbedre respirasjonssenterets følsomhet for karbondioksid, men dette er ikke påvist hos pasienter med type 1 myotonisk dystrofi, for å svare på dette spørsmålet foreslås det å sammenligne den sentrale ventilasjonsresponsen med kjemisk stimuli etter en periode med NIV hos pasienter med type 1 myotonisk dystrofi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

27

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Mexico
      • Mexico, Mexico, 14080
        • Rekruttering
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • Underetterforsker:
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • Underetterforsker:
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • Underetterforsker:
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klassisk utvalg av myotonisk dystrofi type 1
  • Molekylær bekreftelse gjennom standardmetoden

Ekskluderingskriterier:

  • Bruker for tiden invasiv mekanisk ventilasjon.
  • Akutt dekompensasjon av respiratorisk eller hjerteopprinnelse de siste 6 månedene, som krevde sykehusbehandling.
  • Legemidler som kan endre ventilasjonsresponsen: benzodiazepiner, neuroleptika, kortikosteroider, teofyllin, acetazolamid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ikke-invasiv ventilasjon.

Det vil gi ikke-invasiv mekanisk ventilasjon med følgende spesifikasjoner:

Bilevel-enheter: Trykksatt bilevel-modus Spontan/Tid. Grensesnitt: Ansiktsmaske Bruk: Under søvn Frekvens: Daglig Varighet: Tre måneder.
Enhet: Ikke-invasiv ventilasjon.
Ikke-invasiv mekanisk ventilasjon gjennom oronasal maske. Modus: Bilevel med rate backup (spontan/tid). Inspirasjonstrykk: 30-10, ekspirasjonstrykk: 4-15, backuphastighet; 14-25 rpm. Brukstid: Under søvn.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ventilatorisk respons på kjemisk stimuli
Tidsramme: Tre måneder
Øk minuttvolumet per enhet hyperkapni eller hypoksemi, i en test av akutt stimulering.
Tre måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Helserelatert livskvalitet målt ved kort skjema 36 (SF-36)
Tidsramme: Tre måneder
Skala for måling av livskvalitet relatert til helse i 8 domener (vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generell helseoppfatning, fysisk rollefunksjon, emosjonell rollefunksjon, sosial rollefunksjon, mental helse), hver vurdert fra 0 til 100 %. Jo høyere poengsum betyr bedre livskvalitet.
Tre måneder
Dyspné evaluert etter den modifiserte skalaen til Medical Research Council (mMRC)
Tidsramme: Tre måneder
Vurder dyspné ved 5 grader fra 0 til 5. 0: Ikke plaget av pusten bortsett fra ved anstrengende trening. 1: Kortpustet når du skynder deg på et nivå eller når du går opp en svak bakke. 2: Går saktere enn de fleste på nivået, stopper etter en mil eller så, eller stopper etter 15 minutters gange i eget tempo. 3: Stopper for å puste etter å ha gått 100 yards, eller etter noen minutter på jevnt underlag. 4: For andpusten til å forlate huset, eller andpusten ved på-/avkledning.
Tre måneder
Søvnkvalitet vurdert av Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Tidsramme: tre måneder
Vurderer søvnkvaliteten. Inneholder 19 spørsmål, hver vektet på en 0-3 intervallskala. En global PSQI-score er hentet fra undersøkelsen, med lavere skåre knyttet til bedre søvnkvalitet.
tre måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Etterforskere

  • Studiestol: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • Hovedetterforsker: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2018

Studiet fullført (Forventet)

1. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2016

Først lagt ut (Anslag)

26. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juli 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2018

Sist bekreftet

1. juli 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C46-15

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Deltakerdata som skal deles vil være: Resultater av funksjonstesting og reseptventilasjon.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere