Hengitysvaste ei-invasiivisen ventilaation jälkeen tyypin 1 myotonisessa dystrofiassa
Noninvasiivisen mekaanisen ventilaation vaikutus hengitysvasteeseen potilailla, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1
On ehdotettu, että tyypin 1 myotonista dystrofiaa sairastavilla potilailla on ensisijaisesti muuttunut hengitysvaste kemiallisiin ärsykkeisiin, ja krooninen hypoventilaatio ei aina liity lihasheikkouteen. Lisäksi tiedetään, että ei-invasiivinen mekaaninen ventilaatio voi parantaa hengitysvastetta kemiallisiin ärsykkeisiin, erityisesti hyperkapniaan.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ei-invasiivisen mekaanisen ventilaation vaikutusta hengitysvasteeseen potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia. Hengitysvaste kemiallisiin ärsykkeisiin mitataan ennen ja jälkeen mekaanisen ventilaation potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tyypin 1 myotoninen dystrofia on perinnöllinen neuromuskulaarinen sairaus, jolla on autosomaalinen dominantti ja jonka esiintyvyys on 1/8000 asukasta ja se on yleisin aikuisten lihasdystrofia. Se on monisysteemisairaus, ja sille on ominaista myotonia, progressiivinen lihasten menetys ja laaja kirjo ilmenemismuotoja.
Myotoninen dystrofia tyyppi 1 vaikuttaa suuresti potilaiden terveyteen ja elämänlaatuun, sillä toimintavamma voi saavuttaa työkyvyttömyyden ja täydellisen riippuvuuden päivittäisen elämän perustoiminnoissa. Kuten useimmissa hermo-lihassairauksissa, etenevä lihasheikkous jossain evoluution vaiheessa vaikuttaa hengityslihaksiin. Joillakin potilailla, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1, on kuitenkin havaittu, että lihasheikkous ei selitä ventilaation vajaatoimintaa, ja sen uskotaan johtuvan ensisijaisesti vähentyneestä keskusventilaatiovasteessa tämän taudin hyperkapniaan.
Non Invasive Mechanical Ventilation (NIV) on pitkäaikainen hoito, joka tarjoaa hengitysapua liitännän kautta, joka ei tunkeudu hengitysteihin ja jota voidaan tällä hetkellä tarjota potilaille kotiympäristössä. Se on resurssi, jonka on osoitettu parantavan hermo-lihassairauksia sairastavien potilaiden elämänlaatua, päivisin tapahtuvaa kaasunvaihtoa ja selviytymistä, vaikka sitä käytettäisiin vain unen aikana. Ei ole selvää mekanismia, jolla NIV päiväunen aikana parantaa kaasunvaihtoa potilailla, joilla on hermo-lihassairauksia, jopa pitkälle edenneissä vaiheissa, joissa hengityslihasten vaikuttajat ovat vakavasti vahingoittuneet.
On ehdotettu, että unen aikana käytetty NIV voi parantaa hengityskeskuksen herkkyyttä hiilidioksidille, mutta tätä ei ole osoitettu potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia. Tähän kysymykseen vastaamiseksi ehdotetaan keskushengitysvasteen vertaamista kemikaaleihin. ärsykkeitä NIV-jakson jälkeen potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Mexico, Meksiko, 14080
- Rekrytointi
- National Institute of Respiratory Diseases
-
Ottaa yhteyttä:
- Martha G Torres Fraga, MD
- Puhelinnumero: (52)5556668640
- Sähköposti: dra_marthagtf@hotmail.com
-
Päätutkija:
- Martha G Torres Fraga, MD
-
Alatutkija:
- Jose L Carrillo Alduenda, MD
-
Alatutkija:
- Luis Torre Bouscoulet, PhD
-
Alatutkija:
- Oscar Hernandez Hernandez, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Klassinen lajike myotonisen dystrofian tyyppi 1
- Molekyylivahvistus standardimenetelmällä
Poissulkemiskriteerit:
- Käytetään tällä hetkellä invasiivista mekaanista ventilaatiota.
- Akuutti hengitys- tai sydänperäinen vajaatoiminta viimeisen 6 kuukauden aikana, joka vaati sairaalahoitoa.
- Lääkkeet, jotka voivat muuttaa hengitysvastetta: bentsodiatsepiinit, neuroleptit, kortikosteroidit, teofylliini, asetatsolamidi
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ei-invasiivinen ilmanvaihto.
Se tarjoaa noninvasiivisen mekaanisen ilmanvaihdon seuraavilla ominaisuuksilla: Kaksitasolaitteet: Paineinen kaksitasotila Spontaani/aika. Käyttöliittymä: Kasvonaamio Käyttö: Unen aikana Toistuvuus: Päivittäinen Kesto: Kolme kuukautta. |
Ei-invasiivinen mekaaninen ilmanvaihto oronasaalisen maskin kautta.
Tila: Kaksitaso nopeuden varmuuskopiolla (spontaani/aika).
Sisäänhengityspaine: 30-10, uloshengityspaine: 4-15, palautumisnopeus;14-25 rpm.
Käyttöaika: Unen aikana.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengityksen vaste kemiallisiin ärsykkeisiin
Aikaikkuna: Kolme kuukautta
|
Lisää minuuttitilavuutta hyperkapnian tai hypoksemian yksikköä kohti akuutin stimulaation testissä.
|
Kolme kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu lyhyellä lomakkeella 36 (SF-36) mitattuna
Aikaikkuna: Kolme kuukautta
|
Asteikko terveyteen liittyvän elämänlaadun mittaamiseen kahdeksalla osa-alueella (vitality, fyysinen toiminta, kehon kipu, yleinen terveyshavainto, fyysisen roolin toiminta, emotionaalisen roolin toiminta, sosiaalisen roolin toiminta, mielenterveys), kukin arvosana 0-100%.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua.
|
Kolme kuukautta
|
|
Hengenahdistus arvioitu Medical Research Councilin (mMRC) muokatun asteikon mukaan
Aikaikkuna: Kolme kuukautta
|
Arvioi hengenahdistus 5 asteessa 0–5. 0: Hengitys ei häiritse, paitsi rasittavassa harjoituksessa.
1: Hengenahdistus, kun kiirehdit tasaisella tasolla tai kävelet hieman mäkeä ylös.
2: Kävelee hitaammin kuin useimmat tasolla olevat ihmiset, pysähtyy noin mailin jälkeen tai pysähtyy 15 minuutin kävelyn jälkeen omaan tahtiin.
3: Pysähtyy hengittämään 100 jaardin kävelyn jälkeen tai muutaman minuutin tasaisella maalla.
4: Liian hengästynyt poistuakseen kotoa tai hengästynyt pukeutuessaan/riisuttaessa.
|
Kolme kuukautta
|
|
Pittsburghin unen laatuindeksin (PSQI) arvioima unen laatu
Aikaikkuna: kolme kuukautta
|
Arvioi unen laatua.
Sisältää 19 kysymystä, joista jokainen on painotettu 0-3 asteikolla.
Globaali PSQI-pistemäärä on otettu kyselystä, ja alhaisemmat pisteet korreloivat parempaan unen laatuun.
|
kolme kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
- Päätutkija: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Meola G. Clinical aspects, molecular pathomechanisms and management of myotonic dystrophies. Acta Myol. 2013 Dec;32(3):154-65.
- Mankodi A, Thornton CA. Myotonic syndromes. Curr Opin Neurol. 2002 Oct;15(5):545-52. doi: 10.1097/00019052-200210000-00005.
- Carroll JE, Zwillich CW, Weil JV. Ventilatory response in myotonic dystrophy. Neurology. 1977 Dec;27(12):1125-8. doi: 10.1212/wnl.27.12.1125.
- Poussel M, Thil C, Kaminsky P, Mercy M, Gomez E, Chaouat A, Chabot F, Chenuel B. Lack of correlation between the ventilatory response to CO2 and lung function impairment in myotonic dystrophy patients: evidence for a dysregulation at central level. Neuromuscul Disord. 2015 May;25(5):403-8. doi: 10.1016/j.nmd.2015.02.006. Epub 2015 Feb 17.
- Jammes Y, Pouget J, Grimaud C, Serratrice G. Pulmonary function and electromyographic study of respiratory muscles in myotonic dystrophy. Muscle Nerve. 1985 Sep;8(7):586-94. doi: 10.1002/mus.880080708.
- Brooks D, De Rosie J, Mousseau M, Avendano M, Goldstein RS. Long term follow-up of ventilated patients with thoracic restrictive or neuromuscular disease. Can Respir J. 2002 Mar-Apr;9(2):99-106. doi: 10.1155/2002/545612.
- Annane D, Quera-Salva MA, Lofaso F, Vercken JB, Lesieur O, Fromageot C, Clair B, Gajdos P, Raphael JC. Mechanisms underlying effects of nocturnal ventilation on daytime blood gases in neuromuscular diseases. Eur Respir J. 1999 Jan;13(1):157-62. doi: 10.1183/09031936.99.13115799.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C46-15
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .