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Risposta ventilatoria dopo ventilazione non invasiva nella distrofia miotonica di tipo 1

9 luglio 2018 aggiornato da: National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Effetto della ventilazione meccanica non invasiva sulla risposta ventilatoria nei pazienti con distrofia miotonica di tipo 1

È stato suggerito che i pazienti con Distrofia Miotonica di tipo 1 abbiano una risposta ventilatoria primaria alterata agli stimoli chimici e che l'ipoventilazione cronica non sia sempre correlata alla debolezza muscolare. Inoltre, è noto che la ventilazione meccanica non invasiva può migliorare la risposta ventilatoria agli stimoli chimici, in particolare all'ipercapnia.

Questo studio valuta l'effetto della ventilazione meccanica non invasiva sulla risposta ventilatoria in pazienti con Distrofia Miotonica di Tipo 1, la risposta ventilatoria agli stimoli chimici sarà misurata prima e dopo la ventilazione meccanica in pazienti con Distrofia Miotonica di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La Distrofia Miotonica di Tipo 1 è una malattia neuromuscolare ereditaria con pattern autosomico dominante la cui prevalenza è di 1/8000 abitanti ed è la distrofia muscolare più comune negli adulti. È una malattia multisistemica ed è caratterizzata da miotonia, perdita muscolare progressiva e un ampio spettro di manifestazioni.

La distrofia miotonica di tipo 1 provoca un elevato impatto sulla salute e sulla qualità della vita dei pazienti poiché la compromissione funzionale può raggiungere l'incapacità e la totale dipendenza nelle attività di base della vita quotidiana. Come nella maggior parte delle malattie neuromuscolari, la debolezza muscolare progressiva a un certo punto dell'evoluzione colpisce i muscoli respiratori. Tuttavia, in alcuni pazienti con distrofia miotonica di tipo 1 è stato osservato che la debolezza muscolare non spiega l'insufficienza ventilatoria e si ritiene che sia dovuta a una riduzione primaria della risposta ventilatoria centrale all'ipercapnia presente in questa malattia.

La ventilazione meccanica non invasiva (NIV) è un trattamento a lungo termine che fornisce assistenza ventilatoria attraverso un'interfaccia che non invade le vie aeree e attualmente può essere fornita ai pazienti nell'ambiente domestico; È una risorsa che ha dimostrato di migliorare la qualità della vita, gli scambi gassosi diurni e la sopravvivenza nei pazienti con patologie neuromuscolari, anche se utilizzata solo durante il sonno. Non è chiaro il meccanismo con cui la NIV durante il sonno diurno migliora lo scambio gassoso nei pazienti con malattie neuromuscolari, anche negli stadi avanzati in cui gli effettori dei muscoli respiratori sono gravemente colpiti.

È stato proposto che la NIV utilizzata durante il sonno possa migliorare la sensibilità del centro respiratorio all'anidride carbonica ma ciò non è stato dimostrato nei pazienti con Distrofia Miotonica di Tipo 1, per rispondere a questa domanda si propone di confrontare la risposta ventilatoria centrale all'azione chimica stimoli dopo un periodo di NIV in pazienti con distrofia miotonica di tipo 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

27

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Messico
      • Mexico, Messico, 14080
        • Reclutamento
        • National Institute of Respiratory Diseases
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martha G Torres Fraga, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jose L Carrillo Alduenda, MD
        • Sub-investigatore:
          • Luis Torre Bouscoulet, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Oscar Hernandez Hernandez, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Varietà classica di Distrofia Miotonica Tipo 1
  • Conferma molecolare attraverso il metodo standard

Criteri di esclusione:

  • Utilizzando la ventilazione meccanica attualmente invasiva.
  • Scompenso acuto di origine respiratoria o cardiaca negli ultimi 6 mesi, che ha richiesto cure ospedaliere.
  • Farmaci che possono alterare la risposta ventilatoria: benzodiazepine, neurolettici, corticosteroidi, teofillina, acetazolamide

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ventilazione non invasiva.

Fornirà ventilazione meccanica non invasiva con le seguenti specifiche:

Dispositivi bilivello: Modalità bilivello pressurizzata Spontanea/Tempo. Interfaccia: maschera facciale Utilizzo: durante il sonno Frequenza: giornaliera Durata: tre mesi.
Dispositivo: Ventilazione non invasiva.
Ventilazione meccanica non invasiva tramite mascherina oronasale. Modalità: Bilevel con rate backup (spontaneo/a tempo). Pressione inspiratoria: 30-10, Pressione espiratoria: 4-15, Frequenza di backup; 14-25 giri/min. Tempo di utilizzo: durante il sonno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta ventilatoria agli stimoli chimici
Lasso di tempo: Tre mesi
Aumentare il volume minuto per unità di ipercapnia o ipossiemia, in un test di stimolazione acuta.
Tre mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita correlata alla salute misurata dal modulo breve 36 (SF-36)
Lasso di tempo: Tre mesi
Scala per misurare la qualità della vita correlata alla salute in 8 domini (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezione generale della salute, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale, salute mentale), ciascuno valutato da 0 a 100%. Il punteggio più alto significa una migliore qualità della vita.
Tre mesi
Dispnea valutata dalla scala modificata del Medical Research Council (mMRC)
Lasso di tempo: Tre mesi
Valutare la dispnea a 5 gradi da 0 a 5. 0: Non turbato da mancanza di respiro tranne che durante un intenso esercizio fisico. 1: Mancanza di fiato quando si corre in piano o quando si cammina su una leggera collina. 2: Cammina più lentamente della maggior parte delle persone in piano, si ferma dopo circa un chilometro o si ferma dopo 15 minuti camminando al proprio ritmo. 3: si ferma per riprendere fiato dopo aver camminato per 100 metri o dopo pochi minuti su un terreno pianeggiante. 4: Troppo fiato per uscire di casa, o senza fiato quando ci si veste/spoglia.
Tre mesi
Qualità del sonno valutata dal Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Lasso di tempo: tre mesi
Valuta la qualità del sonno. Contiene 19 domande, ciascuna ponderata su una scala di intervallo 0-3. Dal sondaggio viene ricavato un punteggio PSQI globale, con punteggi inferiori correlati a una migliore qualità del sonno.
tre mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Investigatori

  • Cattedra di studio: Rogelio Perez Padilla, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico
  • Investigatore principale: Martha G Torres Fraga, MD, National Institute of Respiratory Diseases, Mexico

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

1 aprile 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

26 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C46-15

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I dati dei partecipanti da condividere saranno: Risultati dei test funzionali e ventilazione su prescrizione.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia miotonica 1

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