FibroScan™ 在小儿胆汁淤积性肝病 (FORCE) 中的应用 (FORCE)
2024年8月27日 更新者：Arbor Research Collaborative for Health
儿童肝病研究网络 (ChiLDReN)：小儿胆汁淤积性肝病 (FORCE) 研究方案中的 FibroScan™
肝纤维化的无创监测是儿科慢性肝病临床管理中未满足的需求。
虽然肝活检通常用于初始诊断评估，但由于固有的侵入性和风险，很少进行后续活检。
本研究将评估非侵入性 FibroScan™ 技术在检测和量化肝纤维化方面的作用。
研究概览
详细说明
肝纤维化的无创监测是儿童慢性肝病临床管理中未满足的关键需求。
虽然肝活检常用于儿童肝病的初步诊断评估，但由于其固有的侵入性和风险，很少对儿童进行后续的肝活检监测。
因此，我们对儿童纤维化进展的自然史的了解是有限的。
许多重要的儿科肝病中纤维化的斑片状性质 [例如
胆道闭锁 (BA) 和囊性纤维化肝病 (CFLD)] 限制了序贯肝活检的实用性，即使它被用于儿科的临床实践。
因此，评估整个肝脏的肝纤维化的非侵入性方法在儿科肝病学中将是非常可取的并且在临床上有用。
ChiLDReN 准备好并有资格对 FibroScan™ 特异性弹性成像、肝脏硬度测量 (LSM) 作为严重慢性胆汁淤积性肝病儿童肝纤维化测量的效用进行全面的纵向评估。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
552
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California at San Francisco (UCSF)
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta (Emory University)
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、60190
- Cincinnati Children's Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
所有明确诊断为 BA 的儿童（不包括已知的内脏反位或多脾/无脾），如果在参与的 ChiLDReN 站点接受积极随访并参加 PROBE 或 BASIC，则将有资格参加试验。
此外，所有在这些站点之一积极关注并注册 LOGIC 的 A1AT 或 ALGS 儿童也将符合条件。
描述
纳入标准：
- 入学时年龄小于 21 岁
- 参与者参加了基于 ChiLDReN 的前瞻性观察队列研究（PROBE、BASIC 或 LOGIC）
- 愿意并有能力参与长达 24 个月的研究
以下三种诊断之一
- 根据 ChiLDReN 标准的胆道闭锁，或
- Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（PiZZ 或 SZ）或，
- 根据 ChiLDReN 标准的 Alagille 综合症
排除标准：
- 具有已知内脏反位或多脾/无脾的 BA
- 体检时发现有临床意义的腹水
- 预期 FibroScan 探针应用部位附近的开放性伤口
- 使用植入式有源医疗设备，例如起搏器或除颤器
- 已知怀孕
- 肝移植前
- 无法或不愿给予知情同意或同意
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：横截面
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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所有科目
所有受试者将从儿童家长研究中招募：LOGIC (NCT00571272)、BASIC (NCT00345553) 和 PROBE (NCT00061828)，并将进行肝脏硬度测量 (LSM)。
这些研究中的受试者患有以下一种或多种疾病：胆道闭锁 (BA)、Alpha1 抗胰蛋白酶缺乏症 (A1AT) 或 Alagille 综合征 (ALGS)。
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LSM 将使用非侵入性 FibroScan™ 超声设备通过瞬态弹性成像进行测量。
LSM 将在基线、第 1 年和第 2 年访问时测量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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比较有和没有门脉高压的参与者在入组时 LSM 的分布
大体时间：注册
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一个线性模型将适合入组时的 FibroScan™ 值，以评估门脉高压对 LSM 的影响，控制重要的协变量，如年龄、性别和种族
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注册
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在胆道闭锁 (BA) 参与者的第 1 年和第 2 年就诊时，通过瞬时弹性成像从基线到 LSM 获得的肝脏硬度测量值 (LSM) 的变化。
大体时间：基线、第 1 年访问、第 2 年访问
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关键的次要目标（目标 2）将一年和两年的 FibroScan™ 值与 BA 参与者入组时的值进行比较。
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基线、第 1 年访问、第 2 年访问
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可以获得有效 FibroScan™ LSM 的参与者人数
大体时间：基线、第 1 年访问、第 2 年访问
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研究人员将使用“技术上可行”的 FibroScan™ 定义参与者人群中 FibroScan™ 可行性的两个衡量标准，定义为获得至少 10 个 FibroScan™ 测量值的受试者人数除以评估的人数。
具有“可接受质量”的 FibroScan™ 的受试者比例定义为具有 FibroScan™ LSM 的受试者数量与 10 次测量的四分位距和中值之比
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基线、第 1 年访问、第 2 年访问
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FibroScan™ LSM 登记时的值和肝病的常规实验室决定因素（（小儿终末期肝病 (PELD) 和 APRI（天冬氨酸转氨酶 (AST) 与血小板比率指数）））。
大体时间：基线
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分析将仅限于可以计算 PELD 的受试者（即，PELD 分数的各个组成部分可用的受试者）。 请注意，将计算所有儿科参与者的 PELD，包括 12 岁以上的参与者。 PELD计算为 PELD = 4.80 x [ln 血清胆红素 (mg/dL)] + 18.57 x [ln INR] - 6.87 x [ln 白蛋白 (g/dL)] + 4.36( APRI 的计算公式为 APRI = AST/正常 AST 上限 x 100 [U/L] 血小板计数 (109/L) [U/L]) |
基线
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在第 1 年和第 2 年访问 A1AT 和 ALGS 参与者时，从基线通过瞬时弹性成像获得的 LSM 测量值到 LSM 的变化
大体时间：患有 A2AT、ALGS 和 BA 的儿童的基线、第 1 年和第 2 年就诊。
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通过 FibroScan™ 前瞻性探索 A1AT 和 ALGS 儿童 LSM 随时间的变化。
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患有 A2AT、ALGS 和 BA 的儿童的基线、第 1 年和第 2 年就诊。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Benjamin Shneider, MD、Baylor College of Medicine
- 首席研究员：John Magee, MD、University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
- 研究主任：Ed Doo, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- 研究主任：Averell Sherker, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- 首席研究员：Lisa Henn, PhD、Arbor Research Collaborative of Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Huang JF, Hsieh MY, Dai CY, Hou NJ, Lee LP, Lin ZY, Chen SC, Wang LY, Hsieh MY, Chang WY, Yu ML, Chuang WL. The incidence and risks of liver biopsy in non-cirrhotic patients: An evaluation of 3806 biopsies. Gut. 2007 May;56(5):736-7. doi: 10.1136/gut.2006.115410. No abstract available.
- Kim S, Kang Y, Lee MJ, Kim MJ, Han SJ, Koh H. Points to be considered when applying FibroScan S probe in children with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Nov;59(5):624-8. doi: 10.1097/MPG.0000000000000489.
- Pinzani M, Macias-Barragan J. Update on the pathophysiology of liver fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2010 Aug;4(4):459-72. doi: 10.1586/egh.10.47.
- Trautwein C, Friedman SL, Schuppan D, Pinzani M. Hepatic fibrosis: Concept to treatment. J Hepatol. 2015 Apr;62(1 Suppl):S15-24. doi: 10.1016/j.jhep.2015.02.039.
- Shneider BL, Abel B, Haber B, Karpen SJ, Magee JC, Romero R, Schwarz K, Bass LM, Kerkar N, Miethke AG, Rosenthal P, Turmelle Y, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Portal hypertension in children and young adults with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):567-73. doi: 10.1097/MPG.0b013e31826eb0cf.
- Teckman JH, Rosenthal P, Abel R, Bass LM, Michail S, Murray KF, Rudnick DA, Thomas DW, Spino C, Arnon R, Hertel PM, Heubi J, Kamath BM, Karnsakul W, Loomes KM, Magee JC, Molleston JP, Romero R, Shneider BL, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Baseline Analysis of a Young alpha-1-Antitrypsin Deficiency Liver Disease Cohort Reveals Frequent Portal Hypertension. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 Jul;61(1):94-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000000753.
- Bonis PA, Friedman SL, Kaplan MM. Is liver fibrosis reversible? N Engl J Med. 2001 Feb 8;344(6):452-4. doi: 10.1056/NEJM200102083440610. No abstract available.
- Ozaslan E. Drug-induced autoimmune hepatitis: an easily reversible type of liver fibrosis? Hepatology. 2011 Jan;53(1):370. doi: 10.1002/hep.23858. Epub 2010 Jul 29. No abstract available.
- Saleh HA, Abu-Rashed AH. Liver biopsy remains the gold standard for evaluation of chronic hepatitis and fibrosis. J Gastrointestin Liver Dis. 2007 Dec;16(4):425-6. No abstract available.
- Falck-Ytter Y, McCullough AJ. The risks of percutaneous liver biopsy. Hepatology. 2001 Mar;33(3):764. doi: 10.1053/jhep.2001.0103303le01. No abstract available.
- Westheim BH, Ostensen AB, Aagenaes I, Sanengen T, Almaas R. Evaluation of risk factors for bleeding after liver biopsy in children. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Jul;55(1):82-7. doi: 10.1097/MPG.0b013e318249c12a. Erratum In: J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Aug;55(2):235.
- El-Shabrawi MH, El-Karaksy HM, Okahsa SH, Kamal NM, El-Batran G, Badr KA. Outpatient blind percutaneous liver biopsy in infants and children: is it safe? Saudi J Gastroenterol. 2012 Jan-Feb;18(1):26-33. doi: 10.4103/1319-3767.91735.
- Lachaux A, Le Gall C, Chambon M, Regnier F, Loras-Duclaux I, Bouvier R, Pinzaru M, Stamm D, Hermier M. Complications of percutaneous liver biopsy in infants and children. Eur J Pediatr. 1995 Aug;154(8):621-3. doi: 10.1007/BF02079063.
- Castera L, Bernard PH, Le Bail B, Foucher J, Trimoulet P, Merrouche W, Couzigou P, de Ledinghen V. Transient elastography and biomarkers for liver fibrosis assessment and follow-up of inactive hepatitis B carriers. Aliment Pharmacol Ther. 2011 Feb;33(4):455-65. doi: 10.1111/j.1365-2036.2010.04547.x.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年11月16日
初级完成 (实际的)
2022年12月22日
研究完成 (实际的)
2022年12月22日
研究注册日期
首次提交
2016年9月20日
首先提交符合 QC 标准的
2016年10月3日
首次发布 (估计的)
2016年10月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年8月27日
最后验证
2024年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- FORCE Study - ChiLDReN Network
- U01DK062436 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062456 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK103149 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK103140 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK103135 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK084575 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK084538 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK084536 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062503 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062500 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062497 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062481 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062470 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062466 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062453 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062452 (美国 NIH 拨款/合同)
- U01DK062445 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
去识别化的数据将通过 NIDDK 的数据存储库共享。
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