FibroScan™ dans la maladie hépatique cholestatique pédiatrique (FORCE) (FORCE)
27 août 2024 mis à jour par: Arbor Research Collaborative for Health
Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): FibroScan™ dans le protocole d'étude FORCE (Pediatric Cholestatic Liver Disease)
La surveillance non invasive de la fibrose hépatique est un besoin non satisfait dans la prise en charge clinique des maladies hépatiques chroniques pédiatriques.
Alors que la biopsie du foie est souvent utilisée dans l'évaluation diagnostique initiale, les biopsies ultérieures sont rarement effectuées en raison du caractère invasif et des risques inhérents.
Cette étude évaluera le rôle de la technologie non invasive FibroScan™ pour détecter et quantifier la fibrose hépatique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La surveillance non invasive de la fibrose hépatique est un besoin non satisfait et critique dans la prise en charge clinique des enfants atteints d'une maladie hépatique chronique.
Alors que la biopsie hépatique est souvent utilisée dans l'évaluation diagnostique initiale des enfants atteints d'une maladie du foie, la biopsie hépatique de surveillance ultérieure est rarement réalisée chez les enfants en raison de son caractère invasif et des risques inhérents.
Par conséquent, notre compréhension de l'histoire naturelle de la progression de la fibrose chez les enfants est limitée.
La nature inégale de la fibrose dans de nombreuses maladies hépatiques pédiatriques importantes [par ex.
l'atrésie des voies biliaires (BA) et la fibrose kystique du foie (CFLD)] limite l'utilité de la biopsie séquentielle du foie, même si elle devait être utilisée dans la pratique clinique en pédiatrie.
Ainsi, des moyens non invasifs d'évaluation de la fibrose hépatique dans tout le foie seraient hautement souhaitables et cliniquement utiles en hépatologie pédiatrique.
ChiLDReN est sur le point et particulièrement qualifié pour mener une évaluation longitudinale complète de l'utilité de l'élastographie spécifique au FibroScan™, la mesure de la rigidité hépatique (LSM) comme mesure de la fibrose hépatique chez les enfants atteints d'une maladie hépatique cholestatique chronique grave.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
552
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California at San Francisco (UCSF)
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta (Emory University)
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 60190
- Cincinnati Children's Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les enfants avec un diagnostic établi de BA (à l'exclusion de ceux avec situs inversus connu ou polysplénie/asplénie), qui sont activement suivis dans les sites ChiLDReN participants et inscrits dans PROBE ou BASIC seront éligibles pour l'essai.
De plus, tous les enfants atteints d'A1AT ou d'ALGS activement suivis dans l'un de ces sites et inscrits à LOGIC seront également éligibles.
La description
Critère d'intégration:
- Âge inférieur à 21 ans au moment de l'inscription
- Participants inscrits à une étude de cohorte observationnelle prospective basée sur ChiLDReN (PROBE, BASIC ou LOGIC)
- Volonté et capacité à participer à l'étude jusqu'à 24 mois
Un des trois diagnostics suivants
- Atrésie biliaire selon les critères ChiLDReN ou,
- Déficit en alpha-1 antitrypsine (PiZZ ou SZ) ou,
- Syndrome d'Alagille selon les critères de l'Enfant
Critère d'exclusion:
- BA avec situs inversus connu ou polysplénie/asplénie
- Présence d'ascite cliniquement significative détectée à l'examen physique
- Plaie ouverte près du site d'application prévu de la sonde FibroScan
- Utilisation d'un dispositif médical actif implantable tel qu'un stimulateur cardiaque ou un défibrillateur
- Grossesse connue
- Transplantation hépatique antérieure
- Incapable ou refusant de donner un consentement ou un assentiment éclairé
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Transversale
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Tous les sujets
Tous les sujets seront recrutés dans les études sur les parents d'enfants : LOGIC (NCT00571272), BASIC (NCT00345553) et PROBE (NCT00061828) et subiront une mesure de la rigidité du foie (LSM).
Les sujets de ces études ont une ou plusieurs des conditions suivantes : atrésie des voies biliaires (BA), déficit en alpha1 anti-trypsine (A1AT) ou syndrome d'Alagille (ALGS).
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Le LSM sera mesuré par élastographie transitoire à l'aide de l'appareil à ultrasons non invasif FibroScan™.
Le LSM sera mesuré lors des visites de référence, de l'année 1 et de l'année 2.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Comparer la distribution du LSM à l'inscription entre les participants avec et sans hypertension portale
Délai: Inscription
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Un modèle linéaire sera ajusté aux valeurs FibroScan™ lors de l'inscription pour évaluer l'impact de l'hypertension portale sur le LSM, en contrôlant les covariables importantes telles que l'âge, le sexe et la race
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Inscription
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la mesure de la rigidité du foie (LSM) obtenue par élastographie transitoire de la ligne de base au LSM lors des visites de l'année 1 et de l'année 2 chez les participants atteints d'atrésie biliaire (BA).
Délai: Base de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2
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L'objectif secondaire clé (Objectif 2) compare les valeurs du FibroScan™ sur un et deux ans à celles à l'inscription des participants avec BA.
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Base de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2
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Nombre de participants chez qui un FibroScan™ LSM valide peut être obtenu
Délai: Base de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2
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Les investigateurs définiront deux mesures de la faisabilité du FibroScans™ dans les populations participantes avec un FibroScan™ "techniquement possible", défini comme le nombre de sujets avec au moins 10 mesures FibroScan™ obtenues divisé par le nombre évalué.
La proportion de sujets avec FibroScans™ de "qualité acceptable" est définie comme le nombre de sujets avec FibroScan™ LSM avec le rapport de l'écart interquartile et de la médiane des 10 mesures
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Base de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2
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Valeurs FibroScan™ LSM au moment de l'inscription et déterminants de laboratoire conventionnels de la maladie du foie ((Pediatric End Stage Liver Disease (PELD) et APRI (Aspartate Aminotransferase (AST) to Platelet Ratio Index)).
Délai: Ligne de base
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L'analyse sera limitée aux sujets pour lesquels un PELD peut être calculé (c'est-à-dire ceux pour lesquels les composantes individuelles du score PELD sont disponibles). Notez que la PELD sera calculée pour tous les participants pédiatriques, y compris ceux de plus de 12 ans. Le PELD est calculé comme PELD = 4,80 x [ln bilirubine sérique (mg/dL)] + 18,57 x [ln INR] - 6,87 x [ln albumine (g/dL)] + 4,36( APRI est calculé comme APRI = AST/limite supérieure de l'AST normal x 100 [U/L] Numération plaquettaire (109/L) [U/L]) |
Ligne de base
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de la mesure LSM obtenue par élastographie transitoire à partir de la ligne de base, à la mesure LSM lors des visites de l'année 1 et de l'année 2 chez les participants avec A1AT et ALGS
Délai: Visites de base, de 1re et 2e année chez les enfants avec A2AT, ALGS et BA.
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Explorer de manière prospective les changements de LSM au fil du temps par FibroScan™ chez les enfants atteints d'A1AT et d'ALGS.
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Visites de base, de 1re et 2e année chez les enfants avec A2AT, ALGS et BA.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Benjamin Shneider, MD, Baylor College of Medicine
- Chercheur principal: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
- Directeur d'études: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Directeur d'études: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Chercheur principal: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Huang JF, Hsieh MY, Dai CY, Hou NJ, Lee LP, Lin ZY, Chen SC, Wang LY, Hsieh MY, Chang WY, Yu ML, Chuang WL. The incidence and risks of liver biopsy in non-cirrhotic patients: An evaluation of 3806 biopsies. Gut. 2007 May;56(5):736-7. doi: 10.1136/gut.2006.115410. No abstract available.
- Kim S, Kang Y, Lee MJ, Kim MJ, Han SJ, Koh H. Points to be considered when applying FibroScan S probe in children with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Nov;59(5):624-8. doi: 10.1097/MPG.0000000000000489.
- Pinzani M, Macias-Barragan J. Update on the pathophysiology of liver fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2010 Aug;4(4):459-72. doi: 10.1586/egh.10.47.
- Trautwein C, Friedman SL, Schuppan D, Pinzani M. Hepatic fibrosis: Concept to treatment. J Hepatol. 2015 Apr;62(1 Suppl):S15-24. doi: 10.1016/j.jhep.2015.02.039.
- Shneider BL, Abel B, Haber B, Karpen SJ, Magee JC, Romero R, Schwarz K, Bass LM, Kerkar N, Miethke AG, Rosenthal P, Turmelle Y, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Portal hypertension in children and young adults with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):567-73. doi: 10.1097/MPG.0b013e31826eb0cf.
- Teckman JH, Rosenthal P, Abel R, Bass LM, Michail S, Murray KF, Rudnick DA, Thomas DW, Spino C, Arnon R, Hertel PM, Heubi J, Kamath BM, Karnsakul W, Loomes KM, Magee JC, Molleston JP, Romero R, Shneider BL, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Baseline Analysis of a Young alpha-1-Antitrypsin Deficiency Liver Disease Cohort Reveals Frequent Portal Hypertension. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 Jul;61(1):94-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000000753.
- Bonis PA, Friedman SL, Kaplan MM. Is liver fibrosis reversible? N Engl J Med. 2001 Feb 8;344(6):452-4. doi: 10.1056/NEJM200102083440610. No abstract available.
- Ozaslan E. Drug-induced autoimmune hepatitis: an easily reversible type of liver fibrosis? Hepatology. 2011 Jan;53(1):370. doi: 10.1002/hep.23858. Epub 2010 Jul 29. No abstract available.
- Saleh HA, Abu-Rashed AH. Liver biopsy remains the gold standard for evaluation of chronic hepatitis and fibrosis. J Gastrointestin Liver Dis. 2007 Dec;16(4):425-6. No abstract available.
- Falck-Ytter Y, McCullough AJ. The risks of percutaneous liver biopsy. Hepatology. 2001 Mar;33(3):764. doi: 10.1053/jhep.2001.0103303le01. No abstract available.
- Westheim BH, Ostensen AB, Aagenaes I, Sanengen T, Almaas R. Evaluation of risk factors for bleeding after liver biopsy in children. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Jul;55(1):82-7. doi: 10.1097/MPG.0b013e318249c12a. Erratum In: J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Aug;55(2):235.
- El-Shabrawi MH, El-Karaksy HM, Okahsa SH, Kamal NM, El-Batran G, Badr KA. Outpatient blind percutaneous liver biopsy in infants and children: is it safe? Saudi J Gastroenterol. 2012 Jan-Feb;18(1):26-33. doi: 10.4103/1319-3767.91735.
- Lachaux A, Le Gall C, Chambon M, Regnier F, Loras-Duclaux I, Bouvier R, Pinzaru M, Stamm D, Hermier M. Complications of percutaneous liver biopsy in infants and children. Eur J Pediatr. 1995 Aug;154(8):621-3. doi: 10.1007/BF02079063.
- Castera L, Bernard PH, Le Bail B, Foucher J, Trimoulet P, Merrouche W, Couzigou P, de Ledinghen V. Transient elastography and biomarkers for liver fibrosis assessment and follow-up of inactive hepatitis B carriers. Aliment Pharmacol Ther. 2011 Feb;33(4):455-65. doi: 10.1111/j.1365-2036.2010.04547.x.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 novembre 2016
Achèvement primaire (Réel)
22 décembre 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
22 décembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 septembre 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 octobre 2016
Première publication (Estimé)
4 octobre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 août 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2024
Dernière vérification
1 août 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies biliaires
- Emphysème sous-cutané
- Malformations cardiaques congénitales
- Anomalies cardiovasculaires
- Anomalies multiples
- Maladies des voies biliaires
- Anomalies du système digestif
- Emphysème
- Cholestase intrahépatique
- Maladies du foie
- Fibrose
- La cirrhose du foie
- Déficit en alpha 1-antitrypsine
- Hypertension, portail
- Cholestase
- Atrésie biliaire
- Syndrome d'Alagille
Autres numéros d'identification d'étude
- FORCE Study - ChiLDReN Network
- U01DK062436 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062456 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK103149 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK103140 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK103135 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK084575 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK084538 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK084536 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062503 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062500 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062497 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062481 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062470 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062466 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062453 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062452 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U01DK062445 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données anonymisées seront partagées via le référentiel de données du NIDDK.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .