小児胆汁うっ滞性肝疾患 (FORCE) における FibroScan™ (FORCE)
2024年8月27日 更新者：Arbor Research Collaborative for Health
小児肝疾患研究ネットワーク (ChiLDReN): 小児胆汁うっ滞性肝疾患 (FORCE) 研究プロトコルにおける FibroScan™
肝線維症の非侵襲的モニタリングは、小児慢性肝疾患の臨床管理における満たされていないニーズです。
肝生検は初期の診断評価によく使用されますが、固有の侵襲性とリスクのため、その後の生検はめったに行われません。
この研究では、肝線維症を検出および定量化するための非侵襲的な FibroScan™ 技術の役割を評価します。
調査の概要
詳細な説明
肝線維症の非侵襲的モニタリングは、慢性肝疾患の子供の臨床管理において満たされていない重要なニーズです。
肝生検は、肝疾患の小児の初期診断評価によく使用されますが、その後のサーベイランス肝生検は、その固有の侵襲性とリスクのために、小児ではめったに行われません。
したがって、子供の線維症の進行の自然史に関する私たちの理解は限られています。
多くの重要な小児肝疾患における線維症の斑状の性質 [例:
胆道閉鎖症 (BA) および嚢胞性線維症肝疾患 (CFLD)] は、小児科の臨床診療で採用されたとしても、連続肝生検の有用性を制限します。
したがって、肝臓全体の肝線維症を評価する非侵襲的手段は、小児肝臓学において非常に望ましく、臨床的に有用であろう.
ChiLDReN は、重篤な慢性胆汁うっ滞性肝疾患の小児における肝線維症の指標として、FibroScan™ 固有のエラストグラフィ、肝硬直測定 (LSM) の有用性に関する包括的な縦断的評価を実施する態勢を整えており、他に類を見ない資格を持っています。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
552
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California at San Francisco (UCSF)
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta (Emory University)
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、60190
- Cincinnati Children's Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
21年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
参加している ChiLDReN サイトで積極的にフォローされており、PROBE または BASIC に登録されている、BA の診断が確立されているすべての子供 (既知の内臓逆位または多脾症/無脾症の子供を除く) は、試験の対象となります。
さらに、これらのサイトのいずれかで積極的にフォローされ、LOGIC に登録されている A1AT または ALGS のすべての子供も資格があります。
説明
包含基準:
- 入学時の年齢が21歳未満
- -ChiLDReNベースの前向き観察コホート研究（PROBE、BASIC、またはLOGIC）に登録された参加者
- -最大24か月間研究に参加する意欲と能力
次の3つの診断のいずれか
- ChiLDReN基準による胆道閉鎖または、
- α-1 アンチトリプシン欠乏症 (PiZZ または SZ) または、
- ChiLDReN基準によるアラジール症候群
除外基準:
- 既知の内臓逆位または多脾症/無脾症を伴うBA
- 身体診察で検出された臨床的に重要な腹水の存在
- 予想される FibroScan プローブ適用部位の近くの開放創
- ペースメーカーや除細動器などの埋め込み型能動医療機器の使用
- 既知の妊娠
- 以前の肝移植
- -インフォームドコンセントまたは同意を与えることができない、またはしたくない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：断面図
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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すべての科目
すべての被験者は、子供の親研究から募集されます：LOGIC（NCT00571272）、BASIC（NCT00345553）、およびPROBE（NCT00061828）および肝臓剛性測定（LSM）を受けます。
これらの研究の被験者は、胆道閉鎖症 (BA)、アルファ 1 抗トリプシン欠乏症 (A1AT)、またはアラジール症候群 (ALGS) の 1 つまたは複数の状態を持っています。
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LSM は、非侵襲的な FibroScan™ 超音波装置を利用したトランジェント エラストグラフィによって測定されます。
LSM は、ベースライン、1 年目および 2 年目の訪問時に測定されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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門脈圧亢進症のある参加者とない参加者の登録時の LSM の分布を比較します。
時間枠：入学
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線形モデルは、年齢、性別、人種などの重要な共変量を制御して、LSM に対する門脈圧亢進症の影響を評価するために、登録時に FibroScan™ 値に適合します。
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入学
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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胆道閉鎖症 (BA) の参加者の 1 年目と 2 年目の訪問時に、ベースラインから LSM までの一過性エラストグラフィによって得られた肝硬さ測定値 (LSM) の変化。
時間枠：ベースライン、1 年目の訪問、2 年目の訪問
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主要な二次的目的 (目的 2) は、1 年および 2 年の FibroScan™ 値を、BA の参加者の登録時の値と比較します。
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ベースライン、1 年目の訪問、2 年目の訪問
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有効な FibroScan™ LSM を取得できる参加者の数
時間枠：ベースライン、1 年目の訪問、2 年目の訪問
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研究者は、「技術的に可能」な FibroScan™ を使用して、参加者集団における FibroScans™ の実現可能性の 2 つの尺度を定義します。これは、少なくとも 10 回の FibroScan™ 測定値が得られた被験者の数を、評価された数で割ったものとして定義されます。
「許容できる品質」の FibroScans™ を使用している被験者の割合は、FibroScan™ LSM を使用している被験者の数として定義され、10 回の測定値の四分位範囲と中央値の比率を使用します。
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ベースライン、1 年目の訪問、2 年目の訪問
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登録時の FibroScan™ LSM 値と従来の肝疾患の検査決定因子 ((小児末期肝疾患 (PELD) および APRI (アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) 対血小板比指数)))。
時間枠：ベースライン
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分析は、PELD を計算できる被験者 (つまり、PELD スコアの個々のコンポーネントが利用できる被験者) に限定されます。 PELD は、12 歳以上を含むすべての小児科の参加者に対して計算されることに注意してください。 PELD は次のように計算されます。 PELD = 4.80 x [ln 血清ビリルビン (mg/dL)] + 18.57 x [ln INR] - 6.87 x [ln アルブミン (g/dL)] + 4.36( APRI は次のように計算されます。 APRI=AST/正常AST上限値×100[U/L] 血小板数(109/L)[U/L]) |
ベースライン
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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A1ATおよびALGSの参加者の1年目および2年目の訪問時の、ベースラインからの一時的なエラストグラフィによって得られたLSM測定値からLSMへの変化
時間枠：A2AT、ALGS、および BA の子供のベースライン、1 年目、および 2 年目の訪問。
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A1AT および ALGS の小児における FibroScan™ による LSM の経時変化を前向きに調査すること。
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A2AT、ALGS、および BA の子供のベースライン、1 年目、および 2 年目の訪問。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Benjamin Shneider, MD、Baylor College of Medicine
- 主任研究者：John Magee, MD、University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
- スタディディレクター：Ed Doo, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- スタディディレクター：Averell Sherker, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- 主任研究者：Lisa Henn, PhD、Arbor Research Collaborative of Health
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Huang JF, Hsieh MY, Dai CY, Hou NJ, Lee LP, Lin ZY, Chen SC, Wang LY, Hsieh MY, Chang WY, Yu ML, Chuang WL. The incidence and risks of liver biopsy in non-cirrhotic patients: An evaluation of 3806 biopsies. Gut. 2007 May;56(5):736-7. doi: 10.1136/gut.2006.115410. No abstract available.
- Kim S, Kang Y, Lee MJ, Kim MJ, Han SJ, Koh H. Points to be considered when applying FibroScan S probe in children with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Nov;59(5):624-8. doi: 10.1097/MPG.0000000000000489.
- Pinzani M, Macias-Barragan J. Update on the pathophysiology of liver fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2010 Aug;4(4):459-72. doi: 10.1586/egh.10.47.
- Trautwein C, Friedman SL, Schuppan D, Pinzani M. Hepatic fibrosis: Concept to treatment. J Hepatol. 2015 Apr;62(1 Suppl):S15-24. doi: 10.1016/j.jhep.2015.02.039.
- Shneider BL, Abel B, Haber B, Karpen SJ, Magee JC, Romero R, Schwarz K, Bass LM, Kerkar N, Miethke AG, Rosenthal P, Turmelle Y, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Portal hypertension in children and young adults with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):567-73. doi: 10.1097/MPG.0b013e31826eb0cf.
- Teckman JH, Rosenthal P, Abel R, Bass LM, Michail S, Murray KF, Rudnick DA, Thomas DW, Spino C, Arnon R, Hertel PM, Heubi J, Kamath BM, Karnsakul W, Loomes KM, Magee JC, Molleston JP, Romero R, Shneider BL, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Baseline Analysis of a Young alpha-1-Antitrypsin Deficiency Liver Disease Cohort Reveals Frequent Portal Hypertension. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 Jul;61(1):94-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000000753.
- Bonis PA, Friedman SL, Kaplan MM. Is liver fibrosis reversible? N Engl J Med. 2001 Feb 8;344(6):452-4. doi: 10.1056/NEJM200102083440610. No abstract available.
- Ozaslan E. Drug-induced autoimmune hepatitis: an easily reversible type of liver fibrosis? Hepatology. 2011 Jan;53(1):370. doi: 10.1002/hep.23858. Epub 2010 Jul 29. No abstract available.
- Saleh HA, Abu-Rashed AH. Liver biopsy remains the gold standard for evaluation of chronic hepatitis and fibrosis. J Gastrointestin Liver Dis. 2007 Dec;16(4):425-6. No abstract available.
- Falck-Ytter Y, McCullough AJ. The risks of percutaneous liver biopsy. Hepatology. 2001 Mar;33(3):764. doi: 10.1053/jhep.2001.0103303le01. No abstract available.
- Westheim BH, Ostensen AB, Aagenaes I, Sanengen T, Almaas R. Evaluation of risk factors for bleeding after liver biopsy in children. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Jul;55(1):82-7. doi: 10.1097/MPG.0b013e318249c12a. Erratum In: J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Aug;55(2):235.
- El-Shabrawi MH, El-Karaksy HM, Okahsa SH, Kamal NM, El-Batran G, Badr KA. Outpatient blind percutaneous liver biopsy in infants and children: is it safe? Saudi J Gastroenterol. 2012 Jan-Feb;18(1):26-33. doi: 10.4103/1319-3767.91735.
- Lachaux A, Le Gall C, Chambon M, Regnier F, Loras-Duclaux I, Bouvier R, Pinzaru M, Stamm D, Hermier M. Complications of percutaneous liver biopsy in infants and children. Eur J Pediatr. 1995 Aug;154(8):621-3. doi: 10.1007/BF02079063.
- Castera L, Bernard PH, Le Bail B, Foucher J, Trimoulet P, Merrouche W, Couzigou P, de Ledinghen V. Transient elastography and biomarkers for liver fibrosis assessment and follow-up of inactive hepatitis B carriers. Aliment Pharmacol Ther. 2011 Feb;33(4):455-65. doi: 10.1111/j.1365-2036.2010.04547.x.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年11月16日
一次修了 (実際)
2022年12月22日
研究の完了 (実際)
2022年12月22日
試験登録日
最初に提出
2016年9月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月3日
最初の投稿 (推定)
2016年10月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月27日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FORCE Study - ChiLDReN Network
- U01DK062436 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062456 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK103149 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK103140 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK103135 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK084575 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK084538 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK084536 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062503 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062500 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062497 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062481 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062470 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062466 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062453 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062452 (米国 NIH グラント/契約)
- U01DK062445 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
匿名化されたデータは、NIDDK のデータ リポジトリを介して共有されます。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
門脈圧亢進症の臨床試験
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University of Sao Paulo General Hospitalまだ募集していませんCOPD | 肺疾患および/または低酸素症に続発する肺高血圧症 | Pulmnary Hypertension