FibroScan™ vid pediatrisk kolestatisk leversjukdom (FORCE) (FORCE)
27 augusti 2024 uppdaterad av: Arbor Research Collaborative for Health
Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): FibroScan™ i Pediatric Cholestatic Liver Disease (FORCE) studieprotokoll
Icke-invasiv övervakning av leverfibros är ett otillfredsställt behov inom den kliniska behandlingen av pediatrisk kronisk leversjukdom.
Medan leverbiopsi ofta används i den initiala diagnostiska utvärderingen, utförs efterföljande biopsier sällan på grund av inneboende invasivitet och risker.
Denna studie kommer att utvärdera rollen av icke-invasiv FibroScan™-teknologi för att upptäcka och kvantifiera leverfibros.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Icke-invasiv övervakning av leverfibros är ett ouppfyllt och kritiskt behov inom den kliniska behandlingen av barn med kronisk leversjukdom.
Medan leverbiopsi ofta används i den initiala diagnostiska utvärderingen av barn med leversjukdom, utförs efterföljande övervakningsleverbiopsi sällan hos barn på grund av dess inneboende invasivitet och risker.
Därför är vår förståelse av den naturliga historien om fibrosprogression hos barn begränsad.
Den ojämna karaktären av fibros i många viktiga pediatriska leversjukdomar [t.ex.
biliär atresi (BA) och cystisk fibros leversjukdom (CFLD)] begränsar användbarheten av sekventiell leverbiopsi även om den skulle användas i klinisk praxis inom pediatrik.
Således skulle icke-invasiva metoder för att bedöma leverfibros i hela levern vara mycket önskvärda och kliniskt användbara inom pediatrisk hepatologi.
ChiLDReN är redo och unikt kvalificerad att genomföra en omfattande longitudinell bedömning av användbarheten av FibroScan™-specifik elastografi, leverstyvhetsmätning (LSM) som ett mått på leverfibros hos barn med allvarlig kronisk kolestatisk leversjukdom.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
552
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California at San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta (Emory University)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 60190
- Cincinnati Children's Memorial Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Alla barn med en etablerad diagnos av BA (exklusive de med känd situs inversus eller polyspleni/aspleni), som aktivt följs på deltagande ChiLDReN-ställen och inskrivna i PROBE eller BASIC kommer att vara berättigade till prövningen.
Dessutom kommer alla barn med A1AT eller ALGS som aktivt följs på en av dessa platser och registrerade sig i LOGIC att vara berättigade.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder mindre än 21 år vid tidpunkten för inskrivningen
- Deltagare inskrivna i en ChiLDReN-baserad prospektiv observationskohortstudie (PROBE, BASIC eller LOGIC)
- Vilja och förmåga att delta i studien i upp till 24 månader
En av följande tre diagnoser
- Biliär atresi enligt ChiLDReN-kriterier eller,
- Alfa-1 antitrypsinbrist (PiZZ eller SZ) eller,
- Alagilles syndrom enligt ChiLDReN-kriterier
Exklusions kriterier:
- BA med känd situs inversus eller polyspleni/aspleni
- Förekomst av kliniskt signifikant ascites upptäckt vid fysisk undersökning
- Öppet sår nära förväntat FibroScan-probappliceringsställe
- Användning av implanterbar aktiv medicinsk utrustning såsom en pacemaker eller defibrillator
- Känd graviditet
- Tidigare levertransplantation
- Kan eller vill inte ge informerat samtycke eller samtycke
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Tvärsnitt
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Alla ämnen
Alla försökspersoner kommer att rekryteras från barnföräldrastudierna: LOGIC (NCT00571272), BASIC (NCT00345553) och PROBE (NCT00061828) och kommer att genomgå leverstyvhetsmätning (LSM).
Försökspersoner i dessa studier har en eller flera av följande tillstånd: gallatresi (BA), Alpha1 Anti-trypsinbrist (A1AT) eller Alagilles syndrom (ALGS).
|
LSM kommer att mätas via transient elastografi med den icke-invasiva FibroScan™ ultraljudsapparaten.
LSM kommer att mätas vid Baseline-, År 1- och År 2-besök.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Jämför fördelningen av LSM vid inskrivning mellan deltagare med och utan portalhypertoni
Tidsram: Inskrivning
|
En linjär modell kommer att anpassas till FibroScan™-värdena vid registreringen för att bedöma effekten av portal hypertoni på LSM, kontrollera för viktiga kovariater som ålder, kön och ras
|
Inskrivning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i leverstyvhetsmätning (LSM) erhållen via transient elastografi från baslinje till LSM vid besöken år 1 och år 2 hos deltagare med biliär atresi (BA).
Tidsram: Baslinje, besök år 1, besök år 2
|
Det primära sekundära målet (Mål 2) jämför ett- och tvååriga FibroScan™-värden med dem vid inskrivningen av deltagare med BA.
|
Baslinje, besök år 1, besök år 2
|
|
Antal deltagare i vilka en giltig FibroScan™ LSM kan erhållas
Tidsram: Baslinje, besök år 1, besök år 2
|
Utredarna kommer att definiera två mått på genomförbarheten av FibroScan™ i deltagarpopulationerna med en "tekniskt möjlig" FibroScan™, definierat som antalet försökspersoner med minst 10 FibroScan™-mätningar som erhållits dividerat med antalet bedömda.
Andelen försökspersoner med FibroScans™ av "acceptabel kvalitet" definieras som antalet försökspersoner med FibroScan™ LSM med förhållandet mellan det interkvartila området och medianen av de 10 mätningarna
|
Baslinje, besök år 1, besök år 2
|
|
FibroScan™ LSM-värden vid inskrivning och konventionella laboratoriedeterminanter för leversjukdom ((Pediatric End Stage Lever Disease (PELD) och APRI (Aspartate Aminotransferase (AST) to Platelet Ratio Index)).
Tidsram: Baslinje
|
Analysen kommer att begränsas till ämnen för vilka en PELD kan beräknas (dvs de för vilka de individuella komponenterna i PELD-poängen är tillgängliga). Observera att PELD kommer att beräknas för alla pediatriska deltagare inklusive de som är äldre än 12 år. PELD beräknas som PELD = 4,80 x [ln serumbilirubin (mg/dL)] + 18,57 x [ln INR] - 6,87 x [ln albumin (g/dL)] + 4,36( APRI beräknas som APRI = AST/övre gräns för normal AST x 100 [U/L] Trombocytantal (109/L) [U/L]) |
Baslinje
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från LSM-mätning erhållen via transient elastografi från baslinje till LSM vid besöken för år 1 och år 2 hos deltagare med A1AT och ALGS
Tidsram: Baslinje, år 1 och år 2 besök hos barn med A2AT, ALGS och BA.
|
Att prospektivt utforska förändringar i LSM över tid med FibroScan™ hos barn med A1AT och ALGS.
|
Baslinje, år 1 och år 2 besök hos barn med A2AT, ALGS och BA.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Benjamin Shneider, MD, Baylor College of Medicine
- Huvudutredare: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
- Studierektor: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Studierektor: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Huvudutredare: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Huang JF, Hsieh MY, Dai CY, Hou NJ, Lee LP, Lin ZY, Chen SC, Wang LY, Hsieh MY, Chang WY, Yu ML, Chuang WL. The incidence and risks of liver biopsy in non-cirrhotic patients: An evaluation of 3806 biopsies. Gut. 2007 May;56(5):736-7. doi: 10.1136/gut.2006.115410. No abstract available.
- Kim S, Kang Y, Lee MJ, Kim MJ, Han SJ, Koh H. Points to be considered when applying FibroScan S probe in children with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Nov;59(5):624-8. doi: 10.1097/MPG.0000000000000489.
- Pinzani M, Macias-Barragan J. Update on the pathophysiology of liver fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2010 Aug;4(4):459-72. doi: 10.1586/egh.10.47.
- Trautwein C, Friedman SL, Schuppan D, Pinzani M. Hepatic fibrosis: Concept to treatment. J Hepatol. 2015 Apr;62(1 Suppl):S15-24. doi: 10.1016/j.jhep.2015.02.039.
- Shneider BL, Abel B, Haber B, Karpen SJ, Magee JC, Romero R, Schwarz K, Bass LM, Kerkar N, Miethke AG, Rosenthal P, Turmelle Y, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Portal hypertension in children and young adults with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):567-73. doi: 10.1097/MPG.0b013e31826eb0cf.
- Teckman JH, Rosenthal P, Abel R, Bass LM, Michail S, Murray KF, Rudnick DA, Thomas DW, Spino C, Arnon R, Hertel PM, Heubi J, Kamath BM, Karnsakul W, Loomes KM, Magee JC, Molleston JP, Romero R, Shneider BL, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Baseline Analysis of a Young alpha-1-Antitrypsin Deficiency Liver Disease Cohort Reveals Frequent Portal Hypertension. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 Jul;61(1):94-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000000753.
- Bonis PA, Friedman SL, Kaplan MM. Is liver fibrosis reversible? N Engl J Med. 2001 Feb 8;344(6):452-4. doi: 10.1056/NEJM200102083440610. No abstract available.
- Ozaslan E. Drug-induced autoimmune hepatitis: an easily reversible type of liver fibrosis? Hepatology. 2011 Jan;53(1):370. doi: 10.1002/hep.23858. Epub 2010 Jul 29. No abstract available.
- Saleh HA, Abu-Rashed AH. Liver biopsy remains the gold standard for evaluation of chronic hepatitis and fibrosis. J Gastrointestin Liver Dis. 2007 Dec;16(4):425-6. No abstract available.
- Falck-Ytter Y, McCullough AJ. The risks of percutaneous liver biopsy. Hepatology. 2001 Mar;33(3):764. doi: 10.1053/jhep.2001.0103303le01. No abstract available.
- Westheim BH, Ostensen AB, Aagenaes I, Sanengen T, Almaas R. Evaluation of risk factors for bleeding after liver biopsy in children. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Jul;55(1):82-7. doi: 10.1097/MPG.0b013e318249c12a. Erratum In: J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Aug;55(2):235.
- El-Shabrawi MH, El-Karaksy HM, Okahsa SH, Kamal NM, El-Batran G, Badr KA. Outpatient blind percutaneous liver biopsy in infants and children: is it safe? Saudi J Gastroenterol. 2012 Jan-Feb;18(1):26-33. doi: 10.4103/1319-3767.91735.
- Lachaux A, Le Gall C, Chambon M, Regnier F, Loras-Duclaux I, Bouvier R, Pinzaru M, Stamm D, Hermier M. Complications of percutaneous liver biopsy in infants and children. Eur J Pediatr. 1995 Aug;154(8):621-3. doi: 10.1007/BF02079063.
- Castera L, Bernard PH, Le Bail B, Foucher J, Trimoulet P, Merrouche W, Couzigou P, de Ledinghen V. Transient elastography and biomarkers for liver fibrosis assessment and follow-up of inactive hepatitis B carriers. Aliment Pharmacol Ther. 2011 Feb;33(4):455-65. doi: 10.1111/j.1365-2036.2010.04547.x.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 november 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
22 december 2022
Avslutad studie (Faktisk)
22 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 september 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 oktober 2016
Första postat (Beräknad)
4 oktober 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 augusti 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2024
Senast verifierad
1 augusti 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Gallvägssjukdomar
- Subkutant emfysem
- Hjärtfel, medfödda
- Kardiovaskulära avvikelser
- Avvikelser, flera
- Gallgångssjukdomar
- Avvikelser i matsmältningssystemet
- Emfysem
- Kolestas, intrahepatisk
- Leversjukdomar
- Fibros
- Levercirros
- Alfa 1-antitrypsinbrist
- Hypertoni, Portal
- Kolestas
- Biliär atresi
- Alagilles syndrom
Andra studie-ID-nummer
- FORCE Study - ChiLDReN Network
- U01DK062436 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062456 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK103149 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK103140 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK103135 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK084575 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK084538 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK084536 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062503 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062500 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062497 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062481 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062470 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062466 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062453 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062452 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U01DK062445 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Avidentifierad data kommer att delas via NIDDK:s datalager.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .