FibroScan™ gyermekkori cholestaticus májbetegségben (FORCE) (FORCE)
2024. augusztus 27. frissítette: Arbor Research Collaborative for Health
Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): FibroScan™ a gyermekkori cholestaticus májbetegség (FORCE) vizsgálati protokolljában
A májfibrózis noninvazív monitorozása kielégítetlen igény a gyermekkori krónikus májbetegség klinikai kezelésében.
Míg a kezdeti diagnosztikai értékelés során gyakran májbiopsziát alkalmaznak, a későbbi biopsziára ritkán kerül sor az invazivitás és a kockázatok miatt.
Ez a tanulmány értékeli a nem invazív FibroScan™ technológia szerepét a májfibrózis kimutatásában és számszerűsítésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A májfibrózis noninvazív monitorozása kielégítetlen és kritikus szükséglet a krónikus májbetegségben szenvedő gyermekek klinikai kezelésében.
Míg a májbiopsziát gyakran alkalmazzák a májbetegségben szenvedő gyermekek kezdeti diagnosztikai értékelésére, a későbbi ellenőrző májbiopsziát ritkán végzik el gyermekeknél a benne rejlő invazivitás és kockázatok miatt.
Ezért a fibrózis progressziójának természetes történetével kapcsolatos ismereteink korlátozottak a gyermekeknél.
A fibrózis foltos természete számos fontos gyermekkori májbetegségben [pl.
biliaris atresia (BA) és cisztás fibrózisos májbetegség (CFLD)] korlátozza a szekvenciális májbiopszia használhatóságát, még akkor is, ha azt a gyermekgyógyászatban a klinikai gyakorlatban alkalmaznák.
Így a nem invazív módszerek a májfibrózis értékelésére a májban nagyon kívánatosak és klinikailag hasznosak lennének a gyermekgyógyászati hepatológiában.
A ChiLDReN felkészült és egyedülállóan alkalmas arra, hogy átfogó longitudinális értékelést végezzen a FibroScan™-specifikus elasztográfia, a májmerevség mérés (LSM) hasznosságáról a súlyos krónikus kolesztatikus májbetegségben szenvedő gyermekek májfibrózisának mérésére.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
552
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California at San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta (Emory University)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 60190
- Cincinnati Children's Memorial Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 21 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Minden olyan gyermek, akinek megállapított BA-diagnózisa van (kivéve az ismert situs inversusban vagy polyspleniában/aspleniában szenvedőket), akiket aktívan követnek a részt vevő ChiLDReN helyszíneken, és beiratkoznak a PROBE vagy BASIC programba, jogosult a vizsgálatra.
Ezen túlmenően, minden olyan A1AT-ben vagy ALGS-ben szenvedő gyermek, akit aktívan követnek ezen helyek valamelyikén, és beiratkoztak a LOGIC-ba, szintén jogosultak lesznek.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 21 évnél fiatalabb a beiratkozáskor
- ChiLDReN alapú prospektív megfigyelési kohorsz vizsgálatba bevont résztvevők (PROBE, BASIC vagy LOGIC)
- Hajlandóság és képesség a vizsgálatban való részvételre akár 24 hónapig
Az alábbi három diagnózis egyike
- Biliáris atresia a ChiLDReN kritériumai szerint, vagy
- Alfa-1 antitripszin hiány (PiZZ vagy SZ), ill.
- Alagille-szindróma a ChiLDReN kritériumai szerint
Kizárási kritériumok:
- BA ismert situs inversus vagy polysplenia/asplenia esetén
- A fizikális vizsgálat során észlelt klinikailag jelentős ascites
- Nyílt seb a FibroScan szonda várható alkalmazási helyének közelében
- Beültethető aktív orvosi eszköz, például pacemaker vagy defibrillátor használata
- Ismert terhesség
- Előzetes májátültetés
- Képtelen vagy nem hajlandó tájékozott beleegyezését vagy hozzájárulását adni
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Minden alany
Valamennyi alany a Gyermekek szülői tanulmányaiból kerül be: LOGIC (NCT00571272), BASIC (NCT00345553) és PROBE (NCT00061828), és májmerevség mérésen (LSM) vesznek részt.
A vizsgálatokban részt vevő alanyok a következő állapotok közül egy vagy többben szenvednek: epeúti atresia (BA), Alpha1-antitripszin-hiány (A1AT) vagy Alagille-szindróma (ALGS).
|
Az LSM mérése tranziens elasztográfiával történik, a nem invazív FibroScan™ ultrahang eszköz használatával.
Az LSM mérése az alaphelyzetben, az 1. és a 2. éves látogatások alkalmával történik.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hasonlítsa össze az LSM megoszlását a beiratkozáskor a portális hipertóniában szenvedő és nem szenvedő résztvevők között
Időkeret: Beiratkozás
|
Egy lineáris modell illeszkedik a FibroScan™ értékekhez a beiratkozáskor, hogy felmérje a portális hipertónia LSM-re gyakorolt hatását, és szabályozza az olyan fontos kovariánsokat, mint az életkor, a nem és a rassz.
|
Beiratkozás
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a májmerevség mérésében (LSM), amelyet tranziens elasztográfiával mértek az alapvonalról az LSM-re az 1. és 2. éves vizitek során epeúti atresiában (BA) szenvedő résztvevőknél.
Időkeret: Alapállapot, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás
|
A kulcsfontosságú másodlagos cél (2. cél) összehasonlítja az egy- és kétéves FibroScan™ értékeket a BA-val rendelkező résztvevők beiratkozásának értékeivel.
|
Alapállapot, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél érvényes FibroScan™ LSM szerezhető be
Időkeret: Alapállapot, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás
|
A vizsgálók két mércét határoznak meg a FibroScan™ megvalósíthatóságára vonatkozóan a résztvevő populációkban a „technikailag lehetséges” FibroScan™ rendszerrel, amelyet a legalább 10 FibroScan™ méréssel rendelkező alanyok számának és a vizsgált számnak a hányadosaként határoznak meg.
Az „elfogadható minőségű” FibroScan™ készülékkel rendelkező alanyok aránya a FibroScan™ LSM-mel rendelkező alanyok száma, az interkvartilis tartomány és a 10 mérés mediánjának arányával.
|
Alapállapot, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás
|
|
A FibroScan™ LSM-értékek felvételkor és a májbetegség hagyományos laboratóriumi meghatározói ((gyermekkori végstádiumú májbetegség (PELD) és APRI (aszpartát-aminotranszferáz (AST) a vérlemezkék arányához)).
Időkeret: Alapvonal
|
Az elemzés azokra az alanyokra korlátozódik, akikre PELD számítható (vagyis azokra, akik számára elérhetők a PELD pontszám egyes összetevői). Vegye figyelembe, hogy a PELD-t minden gyermekgyógyászati résztvevőre számítják ki, beleértve a 12 évesnél idősebbeket is. A PELD kiszámítása a következőképpen történik: PELD = 4,80 x [szérum bilirubin (mg/dl)] + 18,57 x [ln INR] - 6,87 x [albumin (g/dl)] + 4,36( Az APRI kiszámítása a következőképpen történik: APRI = AST/a normál AST felső határa x 100 [U/L] Thrombocytaszám (109/L) [U/L]) |
Alapvonal
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a tranziens elaszográfiával kapott LSM mérésről az alapvonalról LSM-re az 1. és 2. éves látogatások során az A1AT és ALGS résztvevőknél
Időkeret: Kiindulási, 1. és 2. éves látogatások A2AT, ALGS és BA gyermekeknél.
|
Az LSM időbeli változásainak prospektív feltárása a FibroScan™ segítségével A1AT-ben és ALGS-ben szenvedő gyermekeknél.
|
Kiindulási, 1. és 2. éves látogatások A2AT, ALGS és BA gyermekeknél.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Benjamin Shneider, MD, Baylor College of Medicine
- Kutatásvezető: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
- Tanulmányi igazgató: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Tanulmányi igazgató: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Kutatásvezető: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Huang JF, Hsieh MY, Dai CY, Hou NJ, Lee LP, Lin ZY, Chen SC, Wang LY, Hsieh MY, Chang WY, Yu ML, Chuang WL. The incidence and risks of liver biopsy in non-cirrhotic patients: An evaluation of 3806 biopsies. Gut. 2007 May;56(5):736-7. doi: 10.1136/gut.2006.115410. No abstract available.
- Kim S, Kang Y, Lee MJ, Kim MJ, Han SJ, Koh H. Points to be considered when applying FibroScan S probe in children with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Nov;59(5):624-8. doi: 10.1097/MPG.0000000000000489.
- Pinzani M, Macias-Barragan J. Update on the pathophysiology of liver fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2010 Aug;4(4):459-72. doi: 10.1586/egh.10.47.
- Trautwein C, Friedman SL, Schuppan D, Pinzani M. Hepatic fibrosis: Concept to treatment. J Hepatol. 2015 Apr;62(1 Suppl):S15-24. doi: 10.1016/j.jhep.2015.02.039.
- Shneider BL, Abel B, Haber B, Karpen SJ, Magee JC, Romero R, Schwarz K, Bass LM, Kerkar N, Miethke AG, Rosenthal P, Turmelle Y, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Portal hypertension in children and young adults with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):567-73. doi: 10.1097/MPG.0b013e31826eb0cf.
- Teckman JH, Rosenthal P, Abel R, Bass LM, Michail S, Murray KF, Rudnick DA, Thomas DW, Spino C, Arnon R, Hertel PM, Heubi J, Kamath BM, Karnsakul W, Loomes KM, Magee JC, Molleston JP, Romero R, Shneider BL, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Baseline Analysis of a Young alpha-1-Antitrypsin Deficiency Liver Disease Cohort Reveals Frequent Portal Hypertension. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 Jul;61(1):94-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000000753.
- Bonis PA, Friedman SL, Kaplan MM. Is liver fibrosis reversible? N Engl J Med. 2001 Feb 8;344(6):452-4. doi: 10.1056/NEJM200102083440610. No abstract available.
- Ozaslan E. Drug-induced autoimmune hepatitis: an easily reversible type of liver fibrosis? Hepatology. 2011 Jan;53(1):370. doi: 10.1002/hep.23858. Epub 2010 Jul 29. No abstract available.
- Saleh HA, Abu-Rashed AH. Liver biopsy remains the gold standard for evaluation of chronic hepatitis and fibrosis. J Gastrointestin Liver Dis. 2007 Dec;16(4):425-6. No abstract available.
- Falck-Ytter Y, McCullough AJ. The risks of percutaneous liver biopsy. Hepatology. 2001 Mar;33(3):764. doi: 10.1053/jhep.2001.0103303le01. No abstract available.
- Westheim BH, Ostensen AB, Aagenaes I, Sanengen T, Almaas R. Evaluation of risk factors for bleeding after liver biopsy in children. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Jul;55(1):82-7. doi: 10.1097/MPG.0b013e318249c12a. Erratum In: J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Aug;55(2):235.
- El-Shabrawi MH, El-Karaksy HM, Okahsa SH, Kamal NM, El-Batran G, Badr KA. Outpatient blind percutaneous liver biopsy in infants and children: is it safe? Saudi J Gastroenterol. 2012 Jan-Feb;18(1):26-33. doi: 10.4103/1319-3767.91735.
- Lachaux A, Le Gall C, Chambon M, Regnier F, Loras-Duclaux I, Bouvier R, Pinzaru M, Stamm D, Hermier M. Complications of percutaneous liver biopsy in infants and children. Eur J Pediatr. 1995 Aug;154(8):621-3. doi: 10.1007/BF02079063.
- Castera L, Bernard PH, Le Bail B, Foucher J, Trimoulet P, Merrouche W, Couzigou P, de Ledinghen V. Transient elastography and biomarkers for liver fibrosis assessment and follow-up of inactive hepatitis B carriers. Aliment Pharmacol Ther. 2011 Feb;33(4):455-65. doi: 10.1111/j.1365-2036.2010.04547.x.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. november 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. december 22.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. december 22.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. szeptember 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. október 3.
Első közzététel (Becsült)
2016. október 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. augusztus 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. augusztus 27.
Utolsó ellenőrzés
2024. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Epeúti betegségek
- Subcutan Emphysema
- Veleszületett szívhibák
- Szív- és érrendszeri rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Epeutak betegségei
- Emésztőrendszeri rendellenességek
- Tüdőtágulás
- Kolesztázis, intrahepatikus
- Májbetegségek
- Fibrózis
- Májzsugorodás
- Alfa 1-antitripszin hiány
- Hipertónia, Portál
- Cholestasis
- Biliáris Atresia
- Alagille szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FORCE Study - ChiLDReN Network
- U01DK062436 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062456 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK103149 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK103140 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK103135 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK084575 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK084538 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK084536 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062503 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062500 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062497 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062481 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062470 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062466 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062453 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062452 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- U01DK062445 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az azonosítatlan adatok megosztása a NIDDK adattárán keresztül történik.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .