FibroScan™ lasten kolestaattisessa maksasairaudessa (FORCE) (FORCE)
maanantai 15. tammikuuta 2024 päivittänyt: Arbor Research Collaborative for Health
Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): FibroScan™ lasten kolestaattisen maksasairauden (FORCE) tutkimusprotokollassa
Maksafibroosin noninvasiivinen seuranta on tyydyttämätön tarve lasten kroonisen maksasairauden kliinisessä hoidossa.
Vaikka maksabiopsiaa käytetään usein alkuperäisessä diagnostisessa arvioinnissa, myöhempiä biopsioita tehdään harvoin luontaisen invasiivisuuden ja riskien vuoksi.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ei-invasiivisen FibroScan™-teknologian roolia maksafibroosin havaitsemisessa ja määrittämisessä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Maksafibroosin ei-invasiivinen seuranta on tyydyttämätön ja kriittinen tarve kroonista maksasairautta sairastavien lasten kliinisessä hoidossa.
Maksabiopsiaa käytetään usein maksasairautta sairastavien lasten alustavassa diagnostisessa arvioinnissa, mutta myöhempää seurantaa maksan biopsiaa tehdään harvoin lapsille sen luontaisen invasiivisuuden ja riskien vuoksi.
Siksi ymmärryksemme lasten fibroosin etenemisen luonnollisesta historiasta on rajallinen.
Fibroosin hajanaisuus monissa tärkeissä lasten maksasairauksissa [esim.
biliaarinen atresia (BA) ja kystinen fibroosi maksasairaus (CFLD)] rajoittavat peräkkäisen maksan biopsian käyttökelpoisuutta, vaikka sitä käytettäisiin lastenlääketieteen kliinisessä käytännössä.
Näin ollen ei-invasiiviset keinot maksafibroosin arvioimiseksi koko maksassa olisivat erittäin toivottavia ja kliinisesti käyttökelpoisia lasten hepatologiassa.
ChiLDReN on valmis ja ainutlaatuisen pätevä suorittamaan kattavan pitkittäisen arvioinnin FibroScan™-spesifisen elastografian, maksan jäykkyysmittauksen (LSM) hyödyllisyydestä maksafibroosin mittana lapsilla, joilla on vakava krooninen kolestaattinen maksasairaus.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
552
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California at San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta (Emory University)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 60190
- Cincinnati Children's Memorial Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki lapset, joilla on todettu BA-diagnoosi (pois lukien ne, joilla on tunnettu situs inversus tai polysplenia/asplenia), joita seurataan aktiivisesti osallistuvissa ChiLDReN-kohteissa ja jotka on rekisteröity PROBE- tai BASIC-tutkimukseen, ovat kelvollisia osallistumaan tutkimukseen.
Lisäksi kaikki lapset, joilla on A1AT tai ALGS, joita seurataan aktiivisesti jollakin näistä sivustoista ja jotka ovat ilmoittautuneet LOGIC-ohjelmaan, ovat myös kelpoisia.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmoittautumishetkellä alle 21-vuotias
- Osallistujat, jotka on ilmoittautunut ChiLDReN-pohjaiseen prospektiiviseen havainnointikohorttitutkimukseen (PROBE, BASIC tai LOGIC)
- Halu ja kyky osallistua tutkimukseen jopa 24 kuukauden ajan
Yksi seuraavista kolmesta diagnoosista
- Biliaarinen atresia ChiLDReN-kriteerien mukaan tai
- Alfa-1-antitrypsiinin puutos (PiZZ tai SZ) tai
- Alagillen oireyhtymä per ChiLDReN-kriteerit
Poissulkemiskriteerit:
- BA tunnettu situs inversus tai polysplenia/asplenia
- Fyysisessä tarkastuksessa havaittu kliinisesti merkittävä askites
- Avoin haava lähellä odotettua FibroScan-anturin käyttökohtaa
- Implantoitavan aktiivisen lääketieteellisen laitteen, kuten sydämentahdistimen tai defibrillaattorin, käyttö
- Tunnettu raskaus
- Aikaisempi maksansiirto
- Ei pysty tai halua antaa tietoon perustuvaa suostumusta tai suostumusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kaikki aiheet
Kaikki koehenkilöt rekrytoidaan lapsiperhetutkimuksista: LOGIC (NCT00571272), BASIC (NCT00345553) ja PROBE (NCT00061828) ja heille suoritetaan maksan jäykkyysmittaus (LSM).
Näissä tutkimuksissa koehenkilöillä on yksi tai useampi seuraavista tiloista: sapen atresia (BA), alfa1-antitrypsiinipuutos (A1AT) tai Alagille-oireyhtymä (ALGS).
|
LSM mitataan ohimenevällä elastografialla käyttämällä ei-invasiivista FibroScan™-ultraäänilaitetta.
LSM mitataan lähtötilanteessa, vuoden 1 ja vuoden 2 käynneillä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vertaa LSM:n jakautumista ilmoittautumisen yhteydessä portaalihypertensiota sairastavien ja ilman sitä
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen
|
Lineaarinen malli sovitetaan FibroScan™-arvoihin ilmoittautumisen yhteydessä, jotta voidaan arvioida portaaliverenpaineen vaikutusta LSM:ään ja valvoa tärkeitä yhteismuuttujia, kuten ikää, sukupuolta ja rotua.
|
Ilmoittautuminen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos maksan jäykkyysmittauksessa (LSM), joka saatiin ohimenevällä elastografialla lähtötilanteesta LSM:ään vuoden 1 ja 2 käynneillä osallistujilla, joilla oli biliaarinen atresia (BA).
Aikaikkuna: Lähtötilanne, vuoden 1 käynti, vuosi 2 käynti
|
Keskeinen toissijainen tavoite (Tavoite 2) vertaa yhden ja kahden vuoden FibroScan™-arvoja BA-potilaiden ilmoittautumisen arvoihin.
|
Lähtötilanne, vuoden 1 käynti, vuosi 2 käynti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joille kelvollinen FibroScan™ LSM voidaan hankkia
Aikaikkuna: Lähtötilanne, vuoden 1 käynti, vuosi 2 käynti
|
Tutkijat määrittelevät kaksi FibroScanin™ toteutettavuuden mittaa osallistujapopulaatioissa, joissa on "teknisesti mahdollinen" FibroScan™, joka määritellään vähintään 10 FibroScan™-mittauksella saatujen koehenkilöiden lukumääränä jaettuna arvioidulla määrällä.
Koehenkilöiden osuus, joilla on "hyväksyttävä laatu" FibroScanilla™, määritellään FibroScan™ LSM:ää saaneiden koehenkilöiden lukumääränä kvartiilialueen ja 10 mittauksen mediaanin suhteena.
|
Lähtötilanne, vuoden 1 käynti, vuosi 2 käynti
|
|
FibroScan™ LSM -arvot ilmoittautumisvaiheessa ja tavanomaiset maksasairauden laboratoriotutkimukset ((lasten loppuvaiheen maksasairaus (PELD) ja APRI (aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja verihiutalesuhdeindeksi))).
Aikaikkuna: Perustaso
|
Analyysi rajoittuu koehenkilöihin, joille PELD voidaan laskea (eli niihin, joille PELD-pistemäärän yksittäiset komponentit ovat saatavilla). Huomaa, että PELD lasketaan kaikille lapsipotilaille, mukaan lukien yli 12-vuotiaat. PELD lasketaan seuraavasti PELD = 4,80 x [seerumin bilirubiini (mg/dl)] + 18,57 x [ln INR] - 6,87 x [albumiini (g/dl)] + 4,36( APRI lasketaan seuraavasti APRI = AST/normaalin AST:n yläraja x 100 [U/L] Verihiutaleiden määrä (109/l) [U/L]) |
Perustaso
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos transientilla elastografialla saadusta LSM-mittauksesta lähtötasosta LSM-mittaukseen vuoden 1 ja vuoden 2 käynneillä osallistujilla, joilla on A1AT ja ALGS
Aikaikkuna: Perustason, vuoden 1 ja vuoden 2 käynnit lapsilla, joilla on A2AT, ALGS ja BA.
|
Tutkia LSM:n muutoksia ajan mittaan FibroScan™:n avulla lapsilla, joilla on A1AT ja ALGS.
|
Perustason, vuoden 1 ja vuoden 2 käynnit lapsilla, joilla on A2AT, ALGS ja BA.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Benjamin Shneider, MD, Baylor College of Medicine
- Päätutkija: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
- Opintojohtaja: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Opintojohtaja: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Päätutkija: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Huang JF, Hsieh MY, Dai CY, Hou NJ, Lee LP, Lin ZY, Chen SC, Wang LY, Hsieh MY, Chang WY, Yu ML, Chuang WL. The incidence and risks of liver biopsy in non-cirrhotic patients: An evaluation of 3806 biopsies. Gut. 2007 May;56(5):736-7. doi: 10.1136/gut.2006.115410. No abstract available.
- Kim S, Kang Y, Lee MJ, Kim MJ, Han SJ, Koh H. Points to be considered when applying FibroScan S probe in children with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Nov;59(5):624-8. doi: 10.1097/MPG.0000000000000489.
- Pinzani M, Macias-Barragan J. Update on the pathophysiology of liver fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2010 Aug;4(4):459-72. doi: 10.1586/egh.10.47.
- Trautwein C, Friedman SL, Schuppan D, Pinzani M. Hepatic fibrosis: Concept to treatment. J Hepatol. 2015 Apr;62(1 Suppl):S15-24. doi: 10.1016/j.jhep.2015.02.039.
- Shneider BL, Abel B, Haber B, Karpen SJ, Magee JC, Romero R, Schwarz K, Bass LM, Kerkar N, Miethke AG, Rosenthal P, Turmelle Y, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Portal hypertension in children and young adults with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):567-73. doi: 10.1097/MPG.0b013e31826eb0cf.
- Teckman JH, Rosenthal P, Abel R, Bass LM, Michail S, Murray KF, Rudnick DA, Thomas DW, Spino C, Arnon R, Hertel PM, Heubi J, Kamath BM, Karnsakul W, Loomes KM, Magee JC, Molleston JP, Romero R, Shneider BL, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Baseline Analysis of a Young alpha-1-Antitrypsin Deficiency Liver Disease Cohort Reveals Frequent Portal Hypertension. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 Jul;61(1):94-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000000753.
- Bonis PA, Friedman SL, Kaplan MM. Is liver fibrosis reversible? N Engl J Med. 2001 Feb 8;344(6):452-4. doi: 10.1056/NEJM200102083440610. No abstract available.
- Ozaslan E. Drug-induced autoimmune hepatitis: an easily reversible type of liver fibrosis? Hepatology. 2011 Jan;53(1):370. doi: 10.1002/hep.23858. Epub 2010 Jul 29. No abstract available.
- Saleh HA, Abu-Rashed AH. Liver biopsy remains the gold standard for evaluation of chronic hepatitis and fibrosis. J Gastrointestin Liver Dis. 2007 Dec;16(4):425-6. No abstract available.
- Falck-Ytter Y, McCullough AJ. The risks of percutaneous liver biopsy. Hepatology. 2001 Mar;33(3):764. doi: 10.1053/jhep.2001.0103303le01. No abstract available.
- Westheim BH, Ostensen AB, Aagenaes I, Sanengen T, Almaas R. Evaluation of risk factors for bleeding after liver biopsy in children. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Jul;55(1):82-7. doi: 10.1097/MPG.0b013e318249c12a. Erratum In: J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Aug;55(2):235.
- El-Shabrawi MH, El-Karaksy HM, Okahsa SH, Kamal NM, El-Batran G, Badr KA. Outpatient blind percutaneous liver biopsy in infants and children: is it safe? Saudi J Gastroenterol. 2012 Jan-Feb;18(1):26-33. doi: 10.4103/1319-3767.91735.
- Lachaux A, Le Gall C, Chambon M, Regnier F, Loras-Duclaux I, Bouvier R, Pinzaru M, Stamm D, Hermier M. Complications of percutaneous liver biopsy in infants and children. Eur J Pediatr. 1995 Aug;154(8):621-3. doi: 10.1007/BF02079063.
- Castera L, Bernard PH, Le Bail B, Foucher J, Trimoulet P, Merrouche W, Couzigou P, de Ledinghen V. Transient elastography and biomarkers for liver fibrosis assessment and follow-up of inactive hepatitis B carriers. Aliment Pharmacol Ther. 2011 Feb;33(4):455-65. doi: 10.1111/j.1365-2036.2010.04547.x.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 16. marraskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 22. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. syyskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. lokakuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 4. lokakuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 17. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sappiteiden sairaudet
- Ihonalainen emfyseema
- Sydänvika, synnynnäinen
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Sappitieteiden sairaudet
- Ruoansulatuskanavan poikkeavuudet
- Emfyseema
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Maksasairaudet
- Fibroosi
- Maksakirroosi
- Alfa 1-antitrypsiinin puutos
- Hypertensio, portaali
- Kolestaasi
- Biliary Atresia
- Alagillen oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- FORCE Study - ChiLDReN Network
- U01DK062436 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062456 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK103149 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK103140 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK103135 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK084575 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK084538 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK084536 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062503 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062500 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062497 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062481 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062470 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062466 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062453 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062452 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U01DK062445 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tunnistamattomat tiedot jaetaan NIDDK:n tietovaraston kautta.
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Portahypertensio
-
National Taiwan University Hospital Hsin-Chu BranchRekrytointiHypertensio, välttämätön | Hypertensio, NaamioituTaiwan
-
Columbia UniversityAgency for Healthcare Research and Quality (AHRQ)Aktiivinen, ei rekrytointiValkoisen turkin hypertensio | Hypertensio, välttämätönYhdysvallat
-
University of Alabama at BirminghamTroy UniversityValmisHypertensio | Hypertensio, kestää perinteistä hoitoa | Hallitsematon hypertensio | Hypertensio, valkoinen takkiYhdysvallat
-
China Academy of Chinese Medical SciencesGuang'anmen Hospital of China Academy of Chinese Medical SciencesValmisHypertensio, kestää perinteistä hoitoa | Primaarinen hypertensioKiina
-
University Hospital of CologneTuntematonNAFLD; Hypertensio, White-coat-hypertensio, naamioitunut hypertensioSaksa
-
Cytos Biotechnology AGValmisLievä essentiaalinen hypertensio | Kohtalainen essentiaalinen hypertensioSveitsi
-
Istituto Auxologico ItalianoRekrytointiHypertensio, välttämätön | Hypertensio, hallitsematonArgentiina, Kiina
-
Inonu UniversityEi vielä rekrytointiaHypertensio, Essential Hypertensio
-
BayerValmis
-
Nina HermansUniversity Hospital, AntwerpRekrytointi