FibroScan™ bij pediatrische cholestatische leverziekte (FORCE) (FORCE)
27 augustus 2024 bijgewerkt door: Arbor Research Collaborative for Health
Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): FibroScan™ in Pediatric Cholestatic Liver Disease (FORCE) onderzoeksprotocol
Niet-invasieve monitoring van leverfibrose is een onvervulde behoefte binnen de klinische behandeling van chronische leverziekte bij kinderen.
Hoewel leverbiopsie vaak wordt gebruikt bij de initiële diagnostische evaluatie, worden daaropvolgende biopsieën zelden uitgevoerd vanwege inherente invasiviteit en risico's.
Deze studie zal de rol evalueren van niet-invasieve FibroScan™-technologie om leverfibrose op te sporen en te kwantificeren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Niet-invasieve monitoring van leverfibrose is een onvervulde en kritieke behoefte binnen de klinische behandeling van kinderen met chronische leverziekte.
Hoewel leverbiopsie vaak wordt gebruikt bij de initiële diagnostische evaluatie van kinderen met een leveraandoening, wordt daaropvolgende surveillance leverbiopsie zelden uitgevoerd bij kinderen vanwege de inherente invasiviteit en risico's.
Daarom is ons begrip van de natuurlijke geschiedenis van de progressie van fibrose bij kinderen beperkt.
De fragmentarische aard van fibrose bij veel belangrijke leveraandoeningen bij kinderen [bijv.
galgangatresie (BA) en cystische fibrose-leverziekte (CFLD)] beperkt de bruikbaarheid van sequentiële leverbiopsie, zelfs als deze in de klinische praktijk in de kindergeneeskunde zou worden gebruikt.
Aldus zouden niet-invasieve middelen voor het beoordelen van leverfibrose door de hele lever zeer wenselijk en klinisch bruikbaar zijn in pediatrische hepatologie.
ChiLDReN is klaar en uniek gekwalificeerd om een uitgebreide longitudinale beoordeling uit te voeren van het nut van FibroScan™-specifieke elastografie, leverstijfheidsmeting (LSM) als maat voor leverfibrose bij kinderen met ernstige chronische cholestatische leverziekte.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
552
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- University of California at San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta (Emory University)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 60190
- Cincinnati Children's Memorial Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle kinderen met een vastgestelde BA-diagnose (met uitzondering van degenen met bekende situs inversus of polysplenie/asplenie), die actief worden gevolgd op deelnemende ChiLDReN-locaties en ingeschreven zijn in PROBE of BASIC, komen in aanmerking voor de studie.
Bovendien komen ook alle kinderen met A1AT of ALGS die actief worden gevolgd op een van deze sites en die zijn ingeschreven bij LOGIC in aanmerking.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd jonger dan 21 jaar op het moment van inschrijving
- Deelnemers die deelnamen aan een op kinderen gebaseerde prospectieve observationele cohortstudie (PROBE, BASIC of LOGIC)
- Bereidheid en mogelijkheid om maximaal 24 maanden deel te nemen aan de studie
Een van de volgende drie diagnoses
- Biliaire atresie per criteria voor KINDEREN of,
- Alfa-1 antitrypsine-deficiëntie (PiZZ of SZ) of,
- Syndroom van Alagille volgens criteria voor kinderen
Uitsluitingscriteria:
- BA met bekende situs inversus of polysplenie/asplenie
- Aanwezigheid van klinisch significante ascites gedetecteerd bij lichamelijk onderzoek
- Open wond nabij de plaats waar de FibroScan-sonde zou zijn aangebracht
- Gebruik van een implanteerbaar actief medisch apparaat zoals een pacemaker of defibrillator
- Bekende zwangerschap
- Eerdere levertransplantatie
- Niet in staat of niet bereid om geïnformeerde toestemming of instemming te geven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Alle onderwerpen
Alle proefpersonen worden gerekruteerd uit de ouderstudies voor kinderen: LOGIC (NCT00571272), BASIC (NCT00345553) en PROBE (NCT00061828) en ondergaan Liver Stiffness Measurement (LSM).
Proefpersonen in deze onderzoeken hebben een of meer van de volgende aandoeningen: galgangatresie (BA), alfa1-antitrypsinedeficiëntie (A1AT) of het syndroom van Alagille (ALGS).
|
LSM zal worden gemeten via voorbijgaande elastografie met behulp van het niet-invasieve FibroScan™ ultrasone apparaat.
LSM zal worden gemeten bij baseline-, jaar 1- en jaar 2-bezoeken.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vergelijk de verdeling van LSM bij inschrijving tussen deelnemers met en zonder portale hypertensie
Tijdsspanne: Inschrijving
|
Een lineair model zal worden aangepast aan FibroScan™-waarden bij inschrijving om de impact van portale hypertensie op LSM te beoordelen, waarbij wordt gecontroleerd voor belangrijke covariabelen zoals leeftijd, geslacht en ras
|
Inschrijving
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Liver Stiffness Measurement (LSM) verkregen via voorbijgaande elastografie van baseline tot LSM tijdens de bezoeken van jaar 1 en jaar 2 bij deelnemers met galgangatresie (BA).
Tijdsspanne: Basislijn, bezoek jaar 1, bezoek jaar 2
|
Het belangrijkste secundaire doel (doel 2) vergelijkt de één- en tweejarige FibroScan™-waarden met die bij inschrijving bij deelnemers met BA.
|
Basislijn, bezoek jaar 1, bezoek jaar 2
|
|
Aantal deelnemers bij wie een geldige FibroScan™ LSM kan worden verkregen
Tijdsspanne: Basislijn, bezoek jaar 1, bezoek jaar 2
|
De onderzoekers zullen twee maatstaven definiëren voor de haalbaarheid van FibroScans™ in de deelnemerspopulaties met een "technisch mogelijk" FibroScan™, gedefinieerd als het aantal proefpersonen met ten minste 10 verkregen FibroScan™-metingen gedeeld door het beoordeelde aantal.
Het aandeel proefpersonen met FibroScans™ van "aanvaardbare kwaliteit" wordt gedefinieerd als het aantal proefpersonen met FibroScan™ LSM met de verhouding van het interkwartielbereik en de mediaan van de 10 metingen
|
Basislijn, bezoek jaar 1, bezoek jaar 2
|
|
FibroScan™ LSM-waarden bij inschrijving en conventionele laboratoriumdeterminanten van leverziekte ((Pediatric End Stage Liver Disease (PELD) en APRI (Aspartate Aminotransferase (AST) to Platelet Ratio Index))).
Tijdsspanne: Basislijn
|
De analyse zal worden beperkt tot proefpersonen voor wie een PELD kan worden berekend (d.w.z. degenen voor wie de individuele componenten van de PELD-score beschikbaar zijn). Houd er rekening mee dat PELD wordt berekend voor alle pediatrische deelnemers, inclusief deelnemers ouder dan 12 jaar. PELD wordt berekend als PELD = 4,80 x [ln serumbilirubine (mg/dl)] + 18,57 x [ln INR] - 6,87 x [ln albumine (g/dl)] + 4,36( APRI wordt berekend als APRI = AST/bovengrens van normale AST x 100 [E/L] Aantal bloedplaatjes (109/L) [E/L]) |
Basislijn
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van LSM-meting verkregen via voorbijgaande elastografie vanaf baseline, naar LSM bij de bezoeken van jaar 1 en jaar 2 bij deelnemers met A1AT en ALGS
Tijdsspanne: Baseline, Jaar 1 en Jaar 2 Bezoeken bij kinderen met A2AT, ALGS en BA.
|
Om prospectief veranderingen in LSM in de loop van de tijd te onderzoeken door middel van FibroScan™ bij kinderen met A1AT en ALGS.
|
Baseline, Jaar 1 en Jaar 2 Bezoeken bij kinderen met A2AT, ALGS en BA.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Benjamin Shneider, MD, Baylor College of Medicine
- Hoofdonderzoeker: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
- Studie directeur: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Studie directeur: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Hoofdonderzoeker: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Huang JF, Hsieh MY, Dai CY, Hou NJ, Lee LP, Lin ZY, Chen SC, Wang LY, Hsieh MY, Chang WY, Yu ML, Chuang WL. The incidence and risks of liver biopsy in non-cirrhotic patients: An evaluation of 3806 biopsies. Gut. 2007 May;56(5):736-7. doi: 10.1136/gut.2006.115410. No abstract available.
- Kim S, Kang Y, Lee MJ, Kim MJ, Han SJ, Koh H. Points to be considered when applying FibroScan S probe in children with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Nov;59(5):624-8. doi: 10.1097/MPG.0000000000000489.
- Pinzani M, Macias-Barragan J. Update on the pathophysiology of liver fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2010 Aug;4(4):459-72. doi: 10.1586/egh.10.47.
- Trautwein C, Friedman SL, Schuppan D, Pinzani M. Hepatic fibrosis: Concept to treatment. J Hepatol. 2015 Apr;62(1 Suppl):S15-24. doi: 10.1016/j.jhep.2015.02.039.
- Shneider BL, Abel B, Haber B, Karpen SJ, Magee JC, Romero R, Schwarz K, Bass LM, Kerkar N, Miethke AG, Rosenthal P, Turmelle Y, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Portal hypertension in children and young adults with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):567-73. doi: 10.1097/MPG.0b013e31826eb0cf.
- Teckman JH, Rosenthal P, Abel R, Bass LM, Michail S, Murray KF, Rudnick DA, Thomas DW, Spino C, Arnon R, Hertel PM, Heubi J, Kamath BM, Karnsakul W, Loomes KM, Magee JC, Molleston JP, Romero R, Shneider BL, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Baseline Analysis of a Young alpha-1-Antitrypsin Deficiency Liver Disease Cohort Reveals Frequent Portal Hypertension. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 Jul;61(1):94-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000000753.
- Bonis PA, Friedman SL, Kaplan MM. Is liver fibrosis reversible? N Engl J Med. 2001 Feb 8;344(6):452-4. doi: 10.1056/NEJM200102083440610. No abstract available.
- Ozaslan E. Drug-induced autoimmune hepatitis: an easily reversible type of liver fibrosis? Hepatology. 2011 Jan;53(1):370. doi: 10.1002/hep.23858. Epub 2010 Jul 29. No abstract available.
- Saleh HA, Abu-Rashed AH. Liver biopsy remains the gold standard for evaluation of chronic hepatitis and fibrosis. J Gastrointestin Liver Dis. 2007 Dec;16(4):425-6. No abstract available.
- Falck-Ytter Y, McCullough AJ. The risks of percutaneous liver biopsy. Hepatology. 2001 Mar;33(3):764. doi: 10.1053/jhep.2001.0103303le01. No abstract available.
- Westheim BH, Ostensen AB, Aagenaes I, Sanengen T, Almaas R. Evaluation of risk factors for bleeding after liver biopsy in children. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Jul;55(1):82-7. doi: 10.1097/MPG.0b013e318249c12a. Erratum In: J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Aug;55(2):235.
- El-Shabrawi MH, El-Karaksy HM, Okahsa SH, Kamal NM, El-Batran G, Badr KA. Outpatient blind percutaneous liver biopsy in infants and children: is it safe? Saudi J Gastroenterol. 2012 Jan-Feb;18(1):26-33. doi: 10.4103/1319-3767.91735.
- Lachaux A, Le Gall C, Chambon M, Regnier F, Loras-Duclaux I, Bouvier R, Pinzaru M, Stamm D, Hermier M. Complications of percutaneous liver biopsy in infants and children. Eur J Pediatr. 1995 Aug;154(8):621-3. doi: 10.1007/BF02079063.
- Castera L, Bernard PH, Le Bail B, Foucher J, Trimoulet P, Merrouche W, Couzigou P, de Ledinghen V. Transient elastography and biomarkers for liver fibrosis assessment and follow-up of inactive hepatitis B carriers. Aliment Pharmacol Ther. 2011 Feb;33(4):455-65. doi: 10.1111/j.1365-2036.2010.04547.x.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 november 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 december 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
22 december 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 september 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 oktober 2016
Eerst geplaatst (Geschat)
4 oktober 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 augustus 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 augustus 2024
Laatst geverifieerd
1 augustus 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Hart-en vaatziekten
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de galwegen
- Subcutaan emfyseem
- Hartafwijkingen, aangeboren
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Afwijkingen, meerdere
- Galwegaandoeningen
- Afwijkingen van het spijsverteringsstelsel
- Emfyseem
- Cholestase, intrahepatisch
- Lever Ziekten
- Fibrose
- Levercirrose
- Alfa 1-antitrypsine-deficiëntie
- Hypertensie, Portaal
- Cholestase
- Biliaire atresie
- Alagille-syndroom
Andere studie-ID-nummers
- FORCE Study - ChiLDReN Network
- U01DK062436 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062456 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK103149 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK103140 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK103135 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK084575 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK084538 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK084536 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062503 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062500 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062497 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062481 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062470 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062466 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062453 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062452 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- U01DK062445 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Geanonimiseerde gegevens worden gedeeld via de NIDDK's Data Repository.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .