FibroScan™ ved pediatrisk kolestatisk leversykdom (FORCE) (FORCE)
27. august 2024 oppdatert av: Arbor Research Collaborative for Health
Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): FibroScan™ i Pediatric Cholestatic Liver Disease (FORCE) studieprotokoll
Ikke-invasiv overvåking av leverfibrose er et udekket behov innen klinisk behandling av pediatrisk kronisk leversykdom.
Mens leverbiopsi ofte brukes i den første diagnostiske evalueringen, utføres påfølgende biopsier sjelden på grunn av iboende invasivitet og risiko.
Denne studien vil evaluere rollen til ikke-invasiv FibroScan™-teknologi for å oppdage og kvantifisere leverfibrose.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ikke-invasiv overvåking av leverfibrose er et udekket og kritisk behov innen klinisk behandling av barn med kronisk leversykdom.
Mens leverbiopsi ofte brukes i den første diagnostiske evalueringen av barn med leversykdom, utføres påfølgende leverbiopsi sjelden hos barn på grunn av dens iboende invasivitet og risiko.
Derfor er vår forståelse av den naturlige historien til fibroseprogresjon hos barn begrenset.
Fibrosens ujevnhet i mange viktige leversykdommer hos barn [f.eks.
biliær atresi (BA) og cystisk fibrose leversykdom (CFLD)] begrenser nytten av sekvensiell leverbiopsi selv om den skulle brukes i klinisk praksis i pediatri.
Således vil ikke-invasive metoder for å vurdere leverfibrose i hele leveren være svært ønskelig og klinisk nyttig i pediatrisk hepatologi.
ChiLDReN er klar og unikt kvalifisert til å gjennomføre en omfattende longitudinell vurdering av nytten av FibroScan™-spesifikk elastografi, leverstivhetsmåling (LSM) som et mål på leverfibrose hos barn med alvorlig kronisk kolestatisk leversykdom.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
552
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California at San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta (Emory University)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 60190
- Cincinnati Children's Memorial Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle barn med en etablert diagnose av BA (unntatt de med kjent situs inversus eller polyspleni/aspleni), som følges aktivt på deltakende ChiLDReN-steder og er registrert i PROBE eller BASIC, vil være kvalifisert for forsøket.
I tillegg vil alle barn med A1AT eller ALGS som aktivt følges på en av disse sidene og som er registrert i LOGIC også være kvalifisert.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder under 21 år ved innmelding
- Deltakere registrert i en ChiLDReN-basert prospektiv observasjonskohortstudie (PROBE, BASIC eller LOGIC)
- Vilje og evne til å delta i studien i inntil 24 måneder
En av følgende tre diagnoser
- Biliær atresi i henhold til ChiLDReN-kriterier eller,
- Alpha-1 antitrypsin mangel (PiZZ eller SZ) eller,
- Alagille syndrom i henhold til ChiLDReN-kriterier
Ekskluderingskriterier:
- BA med kjent situs inversus eller polyspleni/aspleni
- Tilstedeværelse av klinisk signifikant ascites oppdaget ved fysisk undersøkelse
- Åpent sår nær forventet FibroScan-sondepåføringssted
- Bruk av implanterbart aktivt medisinsk utstyr som pacemaker eller defibrillator
- Kjent graviditet
- Tidligere levertransplantasjon
- Kan ikke eller vil ikke gi informert samtykke eller samtykke
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Tverrsnitt
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Alle fag
Alle forsøkspersoner vil bli rekruttert fra barneforeldrestudiene: LOGIC (NCT00571272), BASIC (NCT00345553) og PROBE (NCT00061828) og vil gjennomgå leverstivhetsmåling (LSM).
Personer i disse studiene har en eller flere av følgende tilstander: biliær atresi (BA), Alpha1 Anti-trypsin mangel (A1AT) eller Alagille syndrom (ALGS).
|
LSM vil bli målt via transient elastografi ved bruk av den ikke-invasive FibroScan™ ultralydenheten.
LSM vil bli målt ved baseline, år 1 og år 2 besøk.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenlign fordelingen av LSM ved påmelding mellom deltakere med og uten portalhypertensjon
Tidsramme: Registrering
|
En lineær modell vil passe til FibroScan™-verdier ved registrering for å vurdere virkningen av portalhypertensjon på LSM, og kontrollere for viktige kovariater som alder, kjønn og rase
|
Registrering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i måling av leverstivhet (LSM) oppnådd via transient elastografi fra baseline til LSM ved år 1 og år 2 besøk hos deltakere med biliær atresi (BA).
Tidsramme: Grunnlinje, år 1 besøk, år 2 besøk
|
Det viktigste sekundære målet (Mål 2) sammenligner ett- og to-års FibroScan™-verdiene med de ved innmelding til deltakere med BA.
|
Grunnlinje, år 1 besøk, år 2 besøk
|
|
Antall deltakere som en gyldig FibroScan™ LSM kan fås hos
Tidsramme: Grunnlinje, år 1 besøk, år 2 besøk
|
Etterforskerne vil definere to mål for gjennomførbarheten av FibroScan™ i deltakerpopulasjonene med en "teknisk mulig" FibroScan™, definert som antall forsøkspersoner med minst 10 oppnådde FibroScan™-målinger delt på antallet vurderte.
Andelen forsøkspersoner med FibroScans™ av "akseptabel kvalitet" er definert som antall forsøkspersoner med FibroScan™ LSM med forholdet mellom det interkvartile området og medianen av de 10 målingene
|
Grunnlinje, år 1 besøk, år 2 besøk
|
|
FibroScan™ LSM-verdier ved registrering og konvensjonelle laboratoriedeterminanter for leversykdom ((Pediatric End Stage Liver Disease (PELD) og APRI (Aspartate Aminotransferase (AST) to Platelet Ratio Index)).
Tidsramme: Grunnlinje
|
Analysen vil være begrenset til personer som en PELD kan beregnes for (dvs. de som de individuelle komponentene i PELD-poengsummen er tilgjengelige for). Merk at PELD vil bli beregnet for alle pediatriske deltakere inkludert de eldre enn 12 år. PELD beregnes som PELD = 4,80 x [ln serumbilirubin (mg/dL)] + 18,57 x [ln INR] - 6,87 x [ln albumin (g/dL)] + 4,36( APRI beregnes som APRI = AST/øvre grense for normal AST x 100 [U/L] blodplateantall (109/L) [U/L]) |
Grunnlinje
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra LSM-måling oppnådd via transient elastografi fra baseline, til LSM ved år 1 og år 2 besøk hos deltakere med A1AT og ALGS
Tidsramme: Baseline, år 1 og år 2 besøk hos barn med A2AT, ALGS og BA.
|
For prospektivt å utforske endringer i LSM over tid ved hjelp av FibroScan™ hos barn med A1AT og ALGS.
|
Baseline, år 1 og år 2 besøk hos barn med A2AT, ALGS og BA.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Benjamin Shneider, MD, Baylor College of Medicine
- Hovedetterforsker: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
- Studieleder: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Studieleder: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Hovedetterforsker: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Huang JF, Hsieh MY, Dai CY, Hou NJ, Lee LP, Lin ZY, Chen SC, Wang LY, Hsieh MY, Chang WY, Yu ML, Chuang WL. The incidence and risks of liver biopsy in non-cirrhotic patients: An evaluation of 3806 biopsies. Gut. 2007 May;56(5):736-7. doi: 10.1136/gut.2006.115410. No abstract available.
- Kim S, Kang Y, Lee MJ, Kim MJ, Han SJ, Koh H. Points to be considered when applying FibroScan S probe in children with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Nov;59(5):624-8. doi: 10.1097/MPG.0000000000000489.
- Pinzani M, Macias-Barragan J. Update on the pathophysiology of liver fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2010 Aug;4(4):459-72. doi: 10.1586/egh.10.47.
- Trautwein C, Friedman SL, Schuppan D, Pinzani M. Hepatic fibrosis: Concept to treatment. J Hepatol. 2015 Apr;62(1 Suppl):S15-24. doi: 10.1016/j.jhep.2015.02.039.
- Shneider BL, Abel B, Haber B, Karpen SJ, Magee JC, Romero R, Schwarz K, Bass LM, Kerkar N, Miethke AG, Rosenthal P, Turmelle Y, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Portal hypertension in children and young adults with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):567-73. doi: 10.1097/MPG.0b013e31826eb0cf.
- Teckman JH, Rosenthal P, Abel R, Bass LM, Michail S, Murray KF, Rudnick DA, Thomas DW, Spino C, Arnon R, Hertel PM, Heubi J, Kamath BM, Karnsakul W, Loomes KM, Magee JC, Molleston JP, Romero R, Shneider BL, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Baseline Analysis of a Young alpha-1-Antitrypsin Deficiency Liver Disease Cohort Reveals Frequent Portal Hypertension. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 Jul;61(1):94-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000000753.
- Bonis PA, Friedman SL, Kaplan MM. Is liver fibrosis reversible? N Engl J Med. 2001 Feb 8;344(6):452-4. doi: 10.1056/NEJM200102083440610. No abstract available.
- Ozaslan E. Drug-induced autoimmune hepatitis: an easily reversible type of liver fibrosis? Hepatology. 2011 Jan;53(1):370. doi: 10.1002/hep.23858. Epub 2010 Jul 29. No abstract available.
- Saleh HA, Abu-Rashed AH. Liver biopsy remains the gold standard for evaluation of chronic hepatitis and fibrosis. J Gastrointestin Liver Dis. 2007 Dec;16(4):425-6. No abstract available.
- Falck-Ytter Y, McCullough AJ. The risks of percutaneous liver biopsy. Hepatology. 2001 Mar;33(3):764. doi: 10.1053/jhep.2001.0103303le01. No abstract available.
- Westheim BH, Ostensen AB, Aagenaes I, Sanengen T, Almaas R. Evaluation of risk factors for bleeding after liver biopsy in children. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Jul;55(1):82-7. doi: 10.1097/MPG.0b013e318249c12a. Erratum In: J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Aug;55(2):235.
- El-Shabrawi MH, El-Karaksy HM, Okahsa SH, Kamal NM, El-Batran G, Badr KA. Outpatient blind percutaneous liver biopsy in infants and children: is it safe? Saudi J Gastroenterol. 2012 Jan-Feb;18(1):26-33. doi: 10.4103/1319-3767.91735.
- Lachaux A, Le Gall C, Chambon M, Regnier F, Loras-Duclaux I, Bouvier R, Pinzaru M, Stamm D, Hermier M. Complications of percutaneous liver biopsy in infants and children. Eur J Pediatr. 1995 Aug;154(8):621-3. doi: 10.1007/BF02079063.
- Castera L, Bernard PH, Le Bail B, Foucher J, Trimoulet P, Merrouche W, Couzigou P, de Ledinghen V. Transient elastography and biomarkers for liver fibrosis assessment and follow-up of inactive hepatitis B carriers. Aliment Pharmacol Ther. 2011 Feb;33(4):455-65. doi: 10.1111/j.1365-2036.2010.04547.x.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. november 2016
Primær fullføring (Faktiske)
22. desember 2022
Studiet fullført (Faktiske)
22. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. september 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. oktober 2016
Først lagt ut (Antatt)
4. oktober 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. august 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2024
Sist bekreftet
1. august 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Kardiovaskulære sykdommer
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Galleveissykdommer
- Subkutant emfysem
- Hjertefeil, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Abnormiteter, flere
- Galleveissykdommer
- Abnormiteter i fordøyelsessystemet
- Emfysem
- Kolestase, intrahepatisk
- Leversykdommer
- Fibrose
- Levercirrhose
- Alpha 1-antitrypsin mangel
- Hypertensjon, Portal
- Kolestase
- Biliær atresi
- Alagille syndrom
Andre studie-ID-numre
- FORCE Study - ChiLDReN Network
- U01DK062436 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062456 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK103149 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK103140 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK103135 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK084575 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK084538 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK084536 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062503 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062500 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062497 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062481 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062470 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062466 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062453 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062452 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- U01DK062445 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte data vil bli delt via NIDDKs datalager.
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .