FibroScan™ nella malattia epatica colestatica pediatrica (FORCE) (FORCE)
15 gennaio 2024 aggiornato da: Arbor Research Collaborative for Health
Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): protocollo di studio FibroScan™ nella malattia epatica colestatica pediatrica (FORCE)
Il monitoraggio non invasivo della fibrosi epatica è un'esigenza insoddisfatta all'interno della gestione clinica della malattia epatica cronica pediatrica.
Mentre la biopsia epatica viene spesso utilizzata nella valutazione diagnostica iniziale, le biopsie successive vengono eseguite raramente a causa dell'invasività e dei rischi intrinseci.
Questo studio valuterà il ruolo della tecnologia FibroScan™ non invasiva per rilevare e quantificare la fibrosi epatica.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il monitoraggio non invasivo della fibrosi epatica è un'esigenza insoddisfatta e critica all'interno della gestione clinica dei bambini con malattia epatica cronica.
Mentre la biopsia epatica viene spesso utilizzata nella valutazione diagnostica iniziale dei bambini con malattia epatica, la successiva biopsia epatica di sorveglianza viene raramente eseguita nei bambini a causa della sua intrinseca invasività e dei suoi rischi.
Pertanto, la nostra comprensione della storia naturale della progressione della fibrosi nei bambini è limitata.
La natura irregolare della fibrosi in molte importanti malattie epatiche pediatriche [ad es.
atresia biliare (BA) e malattia epatica da fibrosi cistica (CFLD)] limita l'utilità della biopsia epatica sequenziale anche se dovesse essere impiegata nella pratica clinica in pediatria.
Pertanto, i mezzi non invasivi per valutare la fibrosi epatica in tutto il fegato sarebbero altamente desiderabili e clinicamente utili nell'epatologia pediatrica.
ChiLDReN è pronta e qualificata in modo univoco per condurre una valutazione longitudinale completa dell'utilità dell'elastografia specifica per FibroScan™, misurazione della rigidità epatica (LSM) come misura della fibrosi epatica nei bambini con grave malattia epatica colestatica cronica.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
552
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California at San Francisco (UCSF)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta (Emory University)
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 60190
- Cincinnati Children's Memorial Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- University Of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Tutti i bambini con una diagnosi accertata di BA (esclusi quelli con noto situs inversus o polisplenia/asplenia), che sono attivamente seguiti presso i centri ChiLDReN partecipanti e iscritti a PROBE o BASIC saranno eleggibili per lo studio.
Inoltre, saranno idonei anche tutti i bambini con A1AT o ALGS seguiti attivamente in uno di questi siti e iscritti a LOGIC.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età inferiore a 21 anni al momento dell'iscrizione
- Partecipanti arruolati in uno studio di coorte osservazionale prospettico basato su ChiLDReN (PROBE, BASIC o LOGIC)
- Disponibilità e capacità di partecipare allo studio per un massimo di 24 mesi
Una delle seguenti tre diagnosi
- Atresia biliare secondo i criteri ChiLDReN o,
- Deficit di alfa-1 antitripsina (PiZZ o SZ) o,
- Sindrome di Alagille secondo i criteri ChiLDReN
Criteri di esclusione:
- BA con noto situs inversus o polisplenia/asplenia
- Presenza di ascite clinicamente significativa rilevata all'esame obiettivo
- Ferita aperta vicino al sito di applicazione previsto della sonda FibroScan
- Uso di dispositivi medici attivi impiantabili come pacemaker o defibrillatori
- Gravidanza nota
- Precedente trapianto di fegato
- Incapace o non disposto a fornire il consenso o l'assenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Trasversale
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Tutti gli argomenti
Tutti i soggetti saranno reclutati dagli studi sui genitori dei bambini: LOGIC (NCT00571272), BASIC (NCT00345553) e PROBE (NCT00061828) e saranno sottoposti a misurazione della rigidità del fegato (LSM).
I soggetti in questi studi hanno una o più delle seguenti condizioni: atresia biliare (BA), deficit di Alpha1 Anti-tripsina (A1AT) o sindrome di Alagille (ALGS).
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LSM sarà misurato tramite elastografia transitoria utilizzando il dispositivo ad ultrasuoni FibroScan™ non invasivo.
LSM sarà misurato al basale, alle visite dell'anno 1 e dell'anno 2.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Confronta la distribuzione di LSM al momento dell'arruolamento tra i partecipanti con e senza ipertensione portale
Lasso di tempo: Iscrizione
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Un modello lineare sarà adattato ai valori di FibroScan™ al momento dell'arruolamento per valutare l'impatto dell'ipertensione portale su LSM, controllando importanti covariate come età, sesso e razza
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Iscrizione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione della misurazione della rigidità epatica (LSM) ottenuta tramite elastografia transitoria dal basale a LSM alle visite dell'anno 1 e dell'anno 2 nei partecipanti con atresia biliare (BA).
Lasso di tempo: Baseline, visita anno 1, visita anno 2
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L'obiettivo secondario chiave (Obiettivo 2) confronta i valori FibroScan™ a uno e due anni con quelli al momento dell'arruolamento nei partecipanti con BA.
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Baseline, visita anno 1, visita anno 2
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Numero di partecipanti per i quali è possibile ottenere un FibroScan™ LSM valido
Lasso di tempo: Baseline, visita anno 1, visita anno 2
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I ricercatori definiranno due misure della fattibilità di FibroScans™ nelle popolazioni partecipanti con un FibroScan™ "tecnicamente possibile", definito come il numero di soggetti con almeno 10 misurazioni FibroScan™ ottenute diviso per il numero valutato.
La proporzione di soggetti con FibroScan™ di "qualità accettabile" è definita come il numero di soggetti con FibroScan™ LSM con il rapporto tra l'intervallo interquartile e la mediana delle 10 misurazioni
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Baseline, visita anno 1, visita anno 2
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Valori FibroScan™ LSM al momento dell'arruolamento e determinanti convenzionali di laboratorio della malattia epatica ((malattia epatica pediatrica allo stadio terminale (PELD) e APRI (indice del rapporto tra aspartato aminotransferasi (AST) e piastrine)).
Lasso di tempo: Linea di base
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L'analisi sarà limitata ai soggetti per i quali è possibile calcolare un PELD (ovvero coloro per i quali sono disponibili i singoli componenti del punteggio PELD). Si noti che il PELD verrà calcolato per tutti i partecipanti pediatrici, compresi quelli di età superiore a 12 anni. PELD è calcolato come PELD = 4,80 x [ln bilirubina sierica (mg/dL)] + 18,57 x [ln INR] - 6,87 x [ln albumina (g/dL)] + 4,36( APRI è calcolato come APRI = AST/limite superiore dell'AST normale x 100 [U/L] Conta piastrinica (109/L) [U/L]) |
Linea di base
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Passaggio dalla misurazione LSM ottenuta tramite elastografia transitoria dal basale, a LSM alle visite dell'anno 1 e dell'anno 2 nei partecipanti con A1AT e ALGS
Lasso di tempo: Visite al basale, anno 1 e anno 2 in bambini con A2AT, ALGS e BA.
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Esplorare in modo prospettico i cambiamenti nel LSM nel tempo mediante FibroScan™ nei bambini con A1AT e ALGS.
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Visite al basale, anno 1 e anno 2 in bambini con A2AT, ALGS e BA.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Benjamin Shneider, MD, Baylor College of Medicine
- Investigatore principale: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
- Direttore dello studio: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Direttore dello studio: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Investigatore principale: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative of Health
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Huang JF, Hsieh MY, Dai CY, Hou NJ, Lee LP, Lin ZY, Chen SC, Wang LY, Hsieh MY, Chang WY, Yu ML, Chuang WL. The incidence and risks of liver biopsy in non-cirrhotic patients: An evaluation of 3806 biopsies. Gut. 2007 May;56(5):736-7. doi: 10.1136/gut.2006.115410. No abstract available.
- Kim S, Kang Y, Lee MJ, Kim MJ, Han SJ, Koh H. Points to be considered when applying FibroScan S probe in children with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Nov;59(5):624-8. doi: 10.1097/MPG.0000000000000489.
- Pinzani M, Macias-Barragan J. Update on the pathophysiology of liver fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2010 Aug;4(4):459-72. doi: 10.1586/egh.10.47.
- Trautwein C, Friedman SL, Schuppan D, Pinzani M. Hepatic fibrosis: Concept to treatment. J Hepatol. 2015 Apr;62(1 Suppl):S15-24. doi: 10.1016/j.jhep.2015.02.039.
- Shneider BL, Abel B, Haber B, Karpen SJ, Magee JC, Romero R, Schwarz K, Bass LM, Kerkar N, Miethke AG, Rosenthal P, Turmelle Y, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Portal hypertension in children and young adults with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Nov;55(5):567-73. doi: 10.1097/MPG.0b013e31826eb0cf.
- Teckman JH, Rosenthal P, Abel R, Bass LM, Michail S, Murray KF, Rudnick DA, Thomas DW, Spino C, Arnon R, Hertel PM, Heubi J, Kamath BM, Karnsakul W, Loomes KM, Magee JC, Molleston JP, Romero R, Shneider BL, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Baseline Analysis of a Young alpha-1-Antitrypsin Deficiency Liver Disease Cohort Reveals Frequent Portal Hypertension. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 Jul;61(1):94-101. doi: 10.1097/MPG.0000000000000753.
- Bonis PA, Friedman SL, Kaplan MM. Is liver fibrosis reversible? N Engl J Med. 2001 Feb 8;344(6):452-4. doi: 10.1056/NEJM200102083440610. No abstract available.
- Ozaslan E. Drug-induced autoimmune hepatitis: an easily reversible type of liver fibrosis? Hepatology. 2011 Jan;53(1):370. doi: 10.1002/hep.23858. Epub 2010 Jul 29. No abstract available.
- Saleh HA, Abu-Rashed AH. Liver biopsy remains the gold standard for evaluation of chronic hepatitis and fibrosis. J Gastrointestin Liver Dis. 2007 Dec;16(4):425-6. No abstract available.
- Falck-Ytter Y, McCullough AJ. The risks of percutaneous liver biopsy. Hepatology. 2001 Mar;33(3):764. doi: 10.1053/jhep.2001.0103303le01. No abstract available.
- Westheim BH, Ostensen AB, Aagenaes I, Sanengen T, Almaas R. Evaluation of risk factors for bleeding after liver biopsy in children. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Jul;55(1):82-7. doi: 10.1097/MPG.0b013e318249c12a. Erratum In: J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2012 Aug;55(2):235.
- El-Shabrawi MH, El-Karaksy HM, Okahsa SH, Kamal NM, El-Batran G, Badr KA. Outpatient blind percutaneous liver biopsy in infants and children: is it safe? Saudi J Gastroenterol. 2012 Jan-Feb;18(1):26-33. doi: 10.4103/1319-3767.91735.
- Lachaux A, Le Gall C, Chambon M, Regnier F, Loras-Duclaux I, Bouvier R, Pinzaru M, Stamm D, Hermier M. Complications of percutaneous liver biopsy in infants and children. Eur J Pediatr. 1995 Aug;154(8):621-3. doi: 10.1007/BF02079063.
- Castera L, Bernard PH, Le Bail B, Foucher J, Trimoulet P, Merrouche W, Couzigou P, de Ledinghen V. Transient elastography and biomarkers for liver fibrosis assessment and follow-up of inactive hepatitis B carriers. Aliment Pharmacol Ther. 2011 Feb;33(4):455-65. doi: 10.1111/j.1365-2036.2010.04547.x.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 novembre 2016
Completamento primario (Effettivo)
22 dicembre 2022
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 settembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 ottobre 2016
Primo Inserito (Stimato)
4 ottobre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
17 gennaio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattia cardiovascolare
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie biliari
- Enfisema sottocutaneo
- Difetti cardiaci, congeniti
- Anomalie cardiovascolari
- Anomalie multiple
- Malattie del dotto biliare
- Anomalie dell'apparato digerente
- Enfisema
- Colestasi, intraepatico
- Malattie del fegato
- Fibrosi
- Cirrosi epatica
- Deficit di alfa 1-antitripsina
- Ipertensione, Portale
- Colestasi
- Atresia biliare
- Sindrome di Alagille
Altri numeri di identificazione dello studio
- FORCE Study - ChiLDReN Network
- U01DK062436 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062456 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK103149 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK103140 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK103135 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK084575 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK084538 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK084536 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062503 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062500 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062497 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062481 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062470 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062466 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062453 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062452 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- U01DK062445 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
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