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评估范可尼贫血患者 CD34+ 细胞动员和收集的临床 II 期试验，用于随后使用携带 FANCA 基因的慢病毒载体进行转导。 FANCOSTEM-1

2020年5月25日 更新者：Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

评估范可尼贫血患者普乐沙福和非格司亭治疗后 CD34+ 细胞动员和收集的有效性和安全性的临床 II 期试验，随后用携带 FANCA 基因的慢病毒载体转导并在患者体内回输

范可尼贫血（FA）是一种以骨髓衰竭和恶性肿瘤发病率增加为特征的先天性疾病。 该项目旨在优化造血祖细胞的收集，以供以后用于另一项名为“临床试验 I/II 期以评估输注使用莫佐比尔和非格司亭动员并转导自体 CD34+ 细胞的安全性和有效性的临床试验”携带 FANCA 基因（孤儿药）的慢病毒载体用于范可尼贫血 A 型患者”。 因此，本研究的目的是评估使用莫佐比尔和非格司亭动员 CD34+ 细胞的安全性和有效性，这被认为是从 FA 患者收集 CD34+ 细胞最有效的方法。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid、西班牙、28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 64年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 男性或女性 > 1 岁
  • 通过使用二环氧丁烷或丝裂霉素 C 进行的不稳定染色体测试证实范可尼贫血的诊断
  • 以下参数中至少有一个必须高于这些值： 血红蛋白：8,0 g/dL；中性粒细胞：750/mm3；血小板：30.000/mm3
  • 兰斯基指数>60%。
  • 左心室射血分数>50%。
  • 根据现行法律规范授予知情同意
  • 育龄妇女在选择访视时必须在血清或尿液妊娠试验中获得阴性结果，并从第一次动员治疗前至少 14 天到最后一次动员治疗后 14 天接受使用合适的避孕方法

排除标准：

  • 骨髓增生异常综合征或白血病的证据，或在骨髓抽吸中预测这些综合征的细胞遗传学异常。 开始研究前 2 个月进行的细胞遗传学分析被接受
  • 具有活动性感染过程或任何其他潜在严重医疗过程的患者
  • 根据国家癌症研究所 (NCI CTCAE v3) 标准，器官（肝、肾、呼吸）的严重功能改变 (?3)
  • 造血移植
  • 根据研究者的意见，任何与研究不相容的疾病或伴随过程
  • 由于心理社会评估而无法接受的患者
  • 在过去 3 个月内接受输血支持的患者。
  • 孕妇或哺乳期妇女

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：普乐沙福和非格司亭治疗
评估使用普乐沙福和非格司亭动员 CD34+ 细胞的安全性和有效性
药品：非格司亭
G-CSF (12 μg/Kg/12 h) 8 天。
药品：普乐沙福
G-CSF 第四天后普乐沙福 0.24 mg/kg/天，直到 5 个细胞 CD34+/μL，最多 4 剂普乐沙福

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据国家癌症研究所（CTC NCI，版本 3.0）的动员程序的毒性
大体时间：12个月后
在最后一次单采后一年（± 30 天），将对患者进行全面的身体检查、血细胞计数、基本生化和骨髓抽吸，以控制他们的总体健康状况。
12个月后

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
用非格司亭和普乐沙福治疗后达到 >5 CD34+ 细胞/mcl 的患者百分比
大体时间：8天后
动员方案将由外周血计数超过 5 个 CD34+ 细胞/微升的患者百分比决定
8天后
使用 5 年内患者的估计体重，CD34+ 总产量达到 >4x10E6/kg 的患者百分比
大体时间：8天后
CD34+ 细胞收集方案将由预计在动员过程后 5 年达到每公斤体重至少 100 万个 CD34+ 细胞的患者百分比决定
8天后
免疫磁选程序后 CD34+ 细胞回收率 >50% 的样品百分比
大体时间：8天后
CD34+ 细胞选择过程的选择取决于免疫选择样本的比例，其中 CD34+ 细胞的回收率至少为 50%，并且 CD34+ 细胞的最终百分比至少为 50%
8天后
使用 5 年时的预计体重，免疫磁性选择后 CD34+ 细胞为 ³ 4x10E6/kg 的患者百分比
大体时间：8天后
将由所有收集细胞的免疫磁性选择过程后预计 5 年达到每公斤体重至少 100 万个 CD34 + 细胞的患者百分比确定
8天后

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

合作者

CIEMAT
CIBERER

调查人员

  • 首席研究员：Cristina Díaz de Heredia, MD, PhD、Hospital Vall d'Hebron

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年9月1日

初级完成 (实际的)

2018年10月1日

研究完成 (实际的)

2018年10月1日

研究注册日期

首次提交

2016年9月6日

首先提交符合 QC 标准的

2016年10月10日

首次发布 (估计)

2016年10月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年5月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年5月25日

最后验证

2020年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FANCOSTEM-1
  • 2011-006197-88 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

范可尼贫血的临床试验

非格司亭的临床试验

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赞助者和合作者

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条件

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药物干预

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