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Essai Clinique De Phase II Pour évaluer La Mobilisation Et La Collecte Des Cellules CD34+ Chez Les Patients Atteints D'anémie De Fanconi Pour Une Transduction Ultérieure Avec Un Vecteur Lentiviral Portant FANCA Gene. FANCOSTEM-1

25 mai 2020 mis à jour par: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

Essai clinique de phase II pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la mobilisation et de la collecte des cellules CD34+ après traitement par le plérixafor et le filgrastim chez des patients atteints d'anémie de Fanconi pour une transduction ultérieure avec un vecteur lentiviral portant le gène FANCA et une réinfusion chez le patient

L'anémie de Fanconi (AF) est une maladie congénitale caractérisée par une insuffisance médullaire et une incidence accrue de tumeurs malignes. Le projet poursuit l'optimisation de la collecte de cellules progénitrices hématopoïétiques pour une utilisation ultérieure dans un autre essai clinique intitulé "Essai clinique de phase I/II pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de cellules autologues CD34+ mobilisées avec du mozobil et du filgrastim, et transduites avec un vecteur lentiviral portant le gène FANCA (Orphan Drug) pour les patients atteints d'anémie de Fanconi de sous-type A". Les objectifs de cette étude sont donc d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la mobilisation des cellules CD34 + avec le mozobil et le filgrastim, qui est postulé le plus efficace pour la collecte des cellules CD34 + des patients AF.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 64 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme > 1 an
  • diagnostic d'anémie de Fanconi confirmé par test d'instabilité chromosomique au diépoxy-butane ou à la mitomycine C
  • Au moins un des paramètres suivants doit être supérieur à ces valeurs : Hémoglobine : 8,0 g/dL ; neutrophiles : 750/mm3 ; plaquettes : 30.000/mm3
  • Indice de Lansky > 60 %.
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche > 50 %.
  • Accorder un consentement éclairé en accord avec les normes légales en vigueur
  • Les femmes en âge de procréer doivent obtenir un résultat négatif au test de grossesse dans le sérum ou l'urine lors de la visite de sélection et accepter l'utilisation de méthodes contraceptives adaptées depuis au moins 14 jours avant la première dose de traitement mobilisant jusqu'aux 14 jours suivant la dernière

Critère d'exclusion:

  • Preuve de syndromes myélodysplasiques ou de leucémie, ou d'anomalies cytogénétiques prédites de ces syndromes dans l'aspiration de la moelle osseuse. Les analyses cytogénétiques effectuées 2 mois avant le début de l'étude sont acceptées
  • Patients présentant un processus infectieux actif ou tout autre processus médical grave sous-jacent
  • Altération fonctionnelle sévère des organes (hépatique, rénal, respiratoire)(?3), selon les critères du National Cancer Institute (NCI CTCAE v3)
  • Greffe hématopoïétique
  • Toute maladie ou processus concomitant qui n'est pas compatible avec l'étude selon l'opinion de l'investigateur
  • Patients non éligibles en raison d'une évaluation psico-sociale
  • Patients ayant reçu un soutien transfusionnel au cours des 3 derniers mois.
  • Femmes enceintes ou allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: traitement plerixafor et filgrastim
évaluer l'innocuité et l'efficacité de la mobilisation des cellules CD34+ avec le plérixafor et le filgrastim
Médicament: filgrastim
G-CSF (12 µg/Kg/12 h) 8 jours.
Médicament: plerixafor
Plerixafor 0,24 mg/kg/jour après le quatrième jour de G-CSF, et jusqu'à 5 cellules CD34+/μL, max 4 doses de plerixafor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Toxicité de la procédure de mobilisation selon le National Cancer Institute (CTC NCI, version 3.0)
Délai: après 12 mois
Un an (± 30 jours) après la dernière aphérèse, un examen physique complet, numération globulaire, biochimie de base et ponction de moelle osseuse seront effectués sur le patient afin de contrôler son état de santé général.
après 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients atteignant > 5 cellules CD34+/mcl après traitement par filgrastim et plérixafor
Délai: après 8 jours
le protocole de mobilisation sera déterminé par le pourcentage de patients qui atteignent une numération sanguine périphérique supérieure à 5 cellules CD34+/microlitre
après 8 jours
Pourcentage de patients qui atteignent un rendement total en CD34+ > 4x10E6/kg, en utilisant le poids estimé du patient sur 5 ans
Délai: après 8 jours
le protocole de collecte des cellules CD34+ sera déterminé par le pourcentage de patients qui atteignent au moins un million de cellules CD34+ par kilogramme de poids corporel projeté à 5 ans après le processus de mobilisation
après 8 jours
Pourcentage d'échantillons dans lesquels la récupération des cellules CD34+ après la procédure de sélection immunomagnétique est > 50 %
Délai: après 8 jours
le processus de sélection des cellules CD34+ sera déterminé par la proportion d'échantillons immunosélectionnés où la récupération des cellules CD34+ est d'au moins 50 %, et où le pourcentage final de cellules CD34+ est d'au moins 50 %
après 8 jours
Pourcentage de patients chez lesquels les cellules CD34+ après la sélection immunomagnétique sont ³ 4x10E6/kg, en utilisant le poids projeté à 5 ans
Délai: après 8 jours
sera déterminé par le pourcentage de patients qui atteignent au moins un million de cellules CD34+ par kilo de poids projeté à 5 ans après le processus de sélection immunomagnétique de toutes les cellules collectées
après 8 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

Collaborateurs

CIEMAT
CIBERER

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Cristina Díaz de Heredia, MD, PhD, Hospital Vall d'Hebron

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 septembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 octobre 2016

Première publication (Estimation)

12 octobre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mai 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2020

Dernière vérification

1 mai 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FANCOSTEM-1
  • 2011-006197-88 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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