特发性慢传输便秘患者骶神经调节的有效性和成本效益
骶神经调节对保守治疗难治的特发性慢传输便秘患者的有效性和成本效益
理由：之前的评论表明，关于骶神经调节 (SNM) 治疗难治性、特发性（慢传输）便秘患者有效性的证据质量欠佳。 此外，没有估计该患者组的成本和成本效益。
目的：本研究的主要目的是评估 SNM 与个性化保守治疗 (PCT) 相比对保守治疗难治的特发性慢传输便秘患者的有效性。 次要目标是评估 1) 成本，2) 成本效益和 3) SNM 与 PCT 相比的预算影响。
假设：根据之前的研究，我们假设 SNM 将比 PCT 更有效，因为在 6 个月时治疗成功的患者比例明显更高。
研究设计：开放标签实用随机对照试验 (RCT) 与前瞻性队列研究相结合。
研究人群：青少年（14-17 岁）和成人（18-80 岁）保守治疗难治的特发性慢传输便秘患者。
干预：干预是 SNM，一种由两个阶段组成的微创外科手术。 在筛查阶段，将电极插入第三骶神经附近并连接到外部刺激器。 如果筛查阶段成功（每周平均排便频率 (DF) ≥ 3 次），则将电极连接到植入患者臀部的起搏器。 如果不成功，患者将接受保守治疗。 控制干预是PCT。 这是 SNM 的最佳且侵入性最小的替代方案。 PCT 包括药物和/或逆行结肠冲洗。
主要研究参数/终点：主要结果是 6 个月时的成功，根据 3 周的排便日记，定义为每周平均 DF ≥ 3。 次要结果是用力、不完全排便感、便秘严重程度、疲劳、便秘特异性和一般（健康相关）生活质量 ((HR)QOL) 以及 6 个月时的费用。 此外，还将估算成本效益和预算影响。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Limburg
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Maastricht、Limburg、荷兰、6229 HX
- Maastricht University Medical Centre
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Zuid-Holland
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Gouda、Zuid-Holland、荷兰、2800 BB
- Groene Hart Ziekenhuis
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 根据 3 周的排便日记（患者报告），每周平均排便频率 (DF) <3
- 根据 3 周排便日记 (1)，满足特发性便秘罗马 IV 标准的至少一项其他标准
- 保守治疗难治
- 年龄：14-80岁
慢传输型便秘
(1)特发性便秘的Rome-IV标准：
- ≥25% 的排便用力
- ≥25% 的排便呈块状或硬便
- ≥25% 的排便有排便不尽感
- ≥25% 的排便感觉肛门直肠阻塞/阻塞
- 手动操作以促进≥25% 的排便
排除标准：
- 出口阻塞综合征（通过排粪造影客观化）
- 肠易激综合征（肠易激综合征罗马IV标准）
- 先天性或器质性肠道病理学
- 直肠脱垂
- 阻止放置电极的解剖学限制
- 具有感染风险的皮肤和会阴部疾病
- 既往大肠/直肠手术
- 气孔
- 并存的神经系统疾病
- 由研究者主观评估的显着心理合并症
- 在研究随访期间怀孕或试图怀孕
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：骶神经调节
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SNM 从筛选阶段开始。 在此阶段，将带齿的导线插入第三骶孔并连接到外部刺激器，之后患者进入为期 4 周的刺激测试期。 如果筛选阶段成功（每周排便频率 (DF) ≥ 3），则将外部刺激器更换为植入臀部的起搏器。 如果筛选阶段不成功（DF 干预组的患者被要求将额外的便秘保守治疗（如泻药和结肠冲洗）的使用限制在缓解（最严重的）不适所必需的范围内。 什么是缓解抱怨所必需的，由患者决定。
其他名称：
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其他：个性化保守治疗
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对照组将接受最佳且侵入性最小的替代治疗，即个性化保守治疗（PCT）。
PCT 包括泻药/药物使用和/或结肠冲洗的组合，具体取决于患者的偏好。
PCT 的使用将被记录在案。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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6个月治疗成功
大体时间：6个月
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治疗成功定义为根据患者报告的排便日记，在 3 周内平均每周排便次数≥ 3 次
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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排便次数
大体时间：1 和 3 个月
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基于患者报告的 3 周内排便日记的排便频率
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1 和 3 个月
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用力排便比例降低 50% 的患者比例
大体时间：基线、1、3 和 6 个月
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用力排便的比例来自 3 周排便日记中的数据。
将报告的用力排便比例与基线用力排便的比例进行比较。
患者分为两组：1) 用力排便比例减少 ≥ 50% 和 2) 用力排便比例减少 <50%。
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基线、1、3 和 6 个月
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排便不尽感排便比例减少50%的患者比例
大体时间：基线、1、3 和 6 个月
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有排便不尽感的排便比例来源于3周排便日记中的数据。
将报告的有排便不完全感的排便比例与基线时有排便不完全感的排便比例进行比较。
患者分为两组：1) 排便不完全感的排便比例减少 ≥ 50% 和 2) 排便不完全感的排便比例减少 <50%。
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基线、1、3 和 6 个月
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便秘严重程度
大体时间：基线、1、3 和 6 个月
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与 Wexner 便秘评分 (WCS) 的评分一起显示。
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基线、1、3 和 6 个月
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疲劳
大体时间：基线、1、3 和 6 个月
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显示来自疲劳问卷的分数（荷兰语“Verkorte vermoeidheidsvragenlijst”（VVV））。
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基线、1、3 和 6 个月
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便秘相关（健康相关）生活质量 ((HR)QOL)
大体时间：基线、1、3 和 6 个月
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与便秘患者评估 - 生活质量 (PAC-QOL) 问卷中的分数一起显示
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基线、1、3 和 6 个月
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通用 (HR)QOL
大体时间：基线、1、3 和 6 个月
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在成人中显示 EQ-5D-5L 和 ICECAP-A 的分数 在青少年中显示 EQ-5D-5L 和 KIDSCREEN-27 的分数
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基线、1、3 和 6 个月
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不良事件/并发症
大体时间：基线、1、3 和 6 个月
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由临床医生在病例报告表 (CRF) 中报告
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基线、1、3 和 6 个月
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资源使用/成本
大体时间：基线，第 3 个月和第 6 个月
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医疗保健成本、患者和家庭成本以及医疗保健部门以外的成本
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基线，第 3 个月和第 6 个月
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成本效益
大体时间：6个月
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从社会和医疗保健的角度来看，源自本随机对照试验中获得的 EQ-5D-5L 分数和成本数据
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6个月
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预算影响
大体时间：6个月
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从社会、医疗保健和医疗保健保险的角度出发，源自本次 RCT 中获得的 EQ-5D-5L 分数和成本数据
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6个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Stéphanie O Breukink, Dr.、Maastricht University Medical Centre+
- 首席研究员：Carmen D Dirksen, Prof. dr.、Maastricht University Medical Centre+
出版物和有用的链接
一般刊物
- Suares NC, Ford AC. Prevalence of, and risk factors for, chronic idiopathic constipation in the community: systematic review and meta-analysis. Am J Gastroenterol. 2011 Sep;106(9):1582-91; quiz 1581, 1592. doi: 10.1038/ajg.2011.164. Epub 2011 May 24.
- Mugie SM, Benninga MA, Di Lorenzo C. Epidemiology of constipation in children and adults: a systematic review. Best Pract Res Clin Gastroenterol. 2011 Feb;25(1):3-18. doi: 10.1016/j.bpg.2010.12.010.
- van Wunnik BP, Peeters B, Govaert B, Nieman FH, Benninga MA, Baeten CG. Sacral neuromodulation therapy: a promising treatment for adolescents with refractory functional constipation. Dis Colon Rectum. 2012 Mar;55(3):278-85. doi: 10.1097/DCR.0b013e3182405c61.
- Heemskerk SCM, Rotteveel AH, Benninga MA, Baeten CIM, Masclee AAM, Melenhorst J, van Kuijk SMJ, Dirksen CD, Breukink SO. Sacral neuromodulation versus personalized conservative treatment in patients with idiopathic slow-transit constipation: study protocol of the No.2-trial, a multicenter open-label randomized controlled trial and cost-effectiveness analysis. Int J Colorectal Dis. 2018 Apr;33(4):493-501. doi: 10.1007/s00384-018-2978-x. Epub 2018 Feb 22.
研究记录日期
研究主要日期
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初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
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