Effektivitet og omkostningseffektivitet af sakral neuromodulation hos patienter med idiopatisk forstoppelse med langsom transit
Effektivitet og omkostningseffektivitet af sakral neuromodulation hos patienter med idiopatisk forstoppelse med langsom transit, der er modstandsdygtig over for konservative behandlinger
Begrundelse: Tidligere anmeldelser viste, at evidensen vedrørende effektiviteten af sakral neuromodulation (SNM) hos patienter med terapi-resistent, idiopatisk (langsom transit) forstoppelse er af suboptimal kvalitet. Endvidere er der ikke skøn over omkostninger og omkostningseffektivitet i denne patientgruppe.
Formål: Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten af SNM sammenlignet med personlig konservativ behandling (PCT) hos patienter med idiopatisk forstoppelse med langsom transit, som er refraktære over for konservativ behandling. De sekundære mål er at vurdere 1) omkostninger, 2) omkostningseffektivitet og 3) budgetpåvirkning af SNM sammenlignet med PCT.
Hypotese: Baseret på tidligere forskning antager vi, at SNM vil være mere effektiv end PCT i form af en signifikant højere andel af patienter, der har behandlingssucces efter 6 måneder.
Studiedesign: Et åbent pragmatisk randomiseret kontrolleret forsøg (RCT) kombineret med et prospektivt kohortestudie.
Undersøgelsespopulation: Unge (14-17 år) og voksne (18-80 år) patienter med idiopatisk langsom transitobstipation, som er modstandsdygtige over for konservativ behandling.
Intervention: Indgrebet er SNM, et minimalt invasivt kirurgisk indgreb, der består af to faser. I screeningsfasen indsættes en elektrode nær den tredje sakralnerve og forbindes med en ekstern stimulator. Hvis screeningsfasen lykkes (gennemsnitlig afføringsfrekvens (DF) ≥3 om ugen), tilsluttes elektroden til en pacemaker, der er implanteret i balderne på patienten. Hvis det ikke lykkes, får patienterne konservativ behandling. Kontrolindgrebet er PCT. Dette er det bedste og mindst invasive alternativ til SNM. PCT består af medicin og/eller retrograd colon irrigation.
Hovedundersøgelsesparametre/endepunkter: Det primære resultat er succes efter 6 måneder, defineret som en gennemsnitlig DF på ≥3 om ugen ifølge en 3-ugers afføringsdagbog. Sekundære udfald er anstrengelse, følelse af ufuldstændig evakuering, sværhedsgrad af forstoppelse, træthed, forstoppelsesspecifik og generisk (sundhedsrelateret) livskvalitet ((HR)QOL) og omkostninger ved 6 måneder. Endvidere vil omkostningseffektivitet og budgetpåvirkning blive estimeret.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Limburg
-
Maastricht, Limburg, Holland, 6229 HX
- Maastricht University Medical Centre
-
-
Zuid-Holland
-
Gouda, Zuid-Holland, Holland, 2800 BB
- Groene Hart Ziekenhuis
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En gennemsnitlig afføringsfrekvens (DF) på <3 pr. uge baseret på en 3-ugers afføringsdagbog (patientrapporteret)
- Opfyld mindst ét andet kriterium i Rom-IV-kriterierne for idiopatisk obstipation baseret på 3-ugers afføringsdagbog (1)
- Refraktær over for konservativ behandling
- Alder: 14-80 år
Forstoppelse med langsom transit
(1) Rom-IV kriterier for idiopatisk obstipation:
- Overbelastning under ≥25 % af afføringen
- Klumpet eller hård afføring i ≥25 % af afføringen
- Fornemmelse af ufuldstændig evakuering for ≥25 % af afføringerne
- Fornemmelse af anorektal obstruktion/blokering i ≥25 % af afføringerne
- Manuelle manøvrer for at lette ≥25 % af afføringen
Ekskluderingskriterier:
- Obstrueret udløbssyndrom (objektiveret ved defeakografi)
- Irritabel tyktarm (Rom-IV kriterier for irritabel tyktarm)
- Medfødt eller organisk tarmpatologi
- Rektal prolaps
- Anatomiske begrænsninger forhindrer placering af en elektrode
- Hud- og perineal sygdom med risiko for infektion
- Tidligere tyktarm/endetarmsoperation
- Stomi
- Sameksisterende neurologisk sygdom
- Signifikant psykologisk komorbiditet vurderet subjektivt af investigator
- At være eller forsøge at blive gravid under undersøgelsesopfølgning
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Sakral neuromodulation
|
SNM starter med en screeningsfase. I denne fase indsættes en tandet ledning i det tredje sakrale foramen og fastgøres til en ekstern stimulator, hvorefter patienten går ind i en fire ugers stimulationstestperiode. Hvis screeningsfasen er vellykket (afføringsfrekvens (DF) ≥3 om ugen), skiftes den eksterne stimulator til en pacemaker, der er implanteret i balderne. Hvis screeningsfasen ikke lykkes (DF Patienter i interventionsgruppen bliver bedt om at begrænse brugen af yderligere konservative behandlinger mod forstoppelse (såsom afføringsmidler og tyktarmsskylning) til det, der er nødvendigt for at lindre (de mest alvorlige) lidelser. Hvad der er nødvendigt for at lindre klager, bestemmes af patienten.
Andre navne:
|
|
Andet: Personlig konservativ behandling
|
Kontrolgruppen vil modtage den bedste og mindst invasive alternative behandling, som er personlig konservativ behandling (PCT).
PCT omfatter en kombination af afføringsmiddel/medicinbrug og/eller tyktarmsskylning, afhængigt af patientens præferencer.
Brug af PCT vil blive dokumenteret.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingssucces efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Behandlingssucces er defineret som en gennemsnitlig afføringsfrekvens på ≥ 3 om ugen baseret på en patientrapporteret afføringsdagbog over en periode på 3 uger
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Afføringsfrekvens
Tidsramme: 1 og 3 måneder
|
Afføringsfrekvens baseret på en patientrapporteret afføringsdagbog over en periode på 3 uger
|
1 og 3 måneder
|
|
Andel af patienter med 50 % reduktion i andelen af afføring med belastning
Tidsramme: Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
Andelen af afføringer med belastning er afledt af data i 3 ugers afføringsdagbog.
Den rapporterede andel af afføringer med strækning sammenlignes med andelen af afføringer med belastning ved baseline.
Patienterne inddeles i to grupper: 1) ≥50 % reduktion i andelen af afføringer med belastning og 2) <50 % reduktion i andelen afføringer med belastning.
|
Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
|
Andel af patienter med en 50 % reduktion i andelen af afføring med en følelse af ufuldstændig evakuering
Tidsramme: Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
Andelen af afføringer med en følelse af ufuldstændig evakuering er afledt af data i 3 ugers afføringsdagbog.
Den rapporterede andel af afføringer med en følelse af ufuldstændig evakuering sammenlignes med andelen af afføringer med en følelse af ufuldstændig evakuering ved baseline.
Patienterne er opdelt i to grupper: 1) ≥50 % reduktion i andelen af afføringer med følelse af ufuldstændig evakuering og 2) <50 % reduktion i andelen afføringer med følelse af ufuldstændig evakuering.
|
Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
|
Sværhedsgrad af forstoppelse
Tidsramme: Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
Vises med score fra Wexner constipation score (WCS).
|
Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
|
Træthed
Tidsramme: Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
Vises med score fra Fatigue Questionnaire (på hollandsk 'Verkorte vermoeidheidsvragenlijst' (VVV)) .
|
Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
|
Forstoppelsesspecifik (sundhedsrelateret) livskvalitet ((HR)QOL)
Tidsramme: Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
Vises med score fra spørgeskemaet Patient Assessment of Constipation - Quality of Life (PAC-QOL)
|
Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
|
Generisk (HR)QOL
Tidsramme: Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
Hos voksne vist med score fra EQ-5D-5L og ICECAP-A Hos unge vist med score fra EQ-5D-5L og KIDSCREEN-27
|
Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
|
Uønskede hændelser/komplikationer
Tidsramme: Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
Rapporteret af klinikeren i en case report form (CRF)
|
Baseline, 1, 3 og 6 måneder
|
|
Ressourceforbrug/omkostninger
Tidsramme: Baseline, 3 og 6 måneder
|
Sundhedsomkostninger, patient- og familieomkostninger og omkostninger uden for sundhedssektoren
|
Baseline, 3 og 6 måneder
|
|
Omkostningseffektivitet
Tidsramme: 6 måneder
|
Både fra et samfunds- og sundhedsmæssigt perspektiv, udledt af EQ-5D-5L-scorerne og omkostningsdata opnået i denne RCT
|
6 måneder
|
|
Budget-påvirkning
Tidsramme: 6 måneder
|
Fra et samfundsmæssigt, sundheds- og sundhedsforsikringsperspektiv udledt af EQ-5D-5L-scorerne og omkostningsdata opnået i denne RCT
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Stéphanie O Breukink, Dr., Maastricht University Medical Centre+
- Ledende efterforsker: Carmen D Dirksen, Prof. dr., Maastricht University Medical Centre+
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Suares NC, Ford AC. Prevalence of, and risk factors for, chronic idiopathic constipation in the community: systematic review and meta-analysis. Am J Gastroenterol. 2011 Sep;106(9):1582-91; quiz 1581, 1592. doi: 10.1038/ajg.2011.164. Epub 2011 May 24.
- Mugie SM, Benninga MA, Di Lorenzo C. Epidemiology of constipation in children and adults: a systematic review. Best Pract Res Clin Gastroenterol. 2011 Feb;25(1):3-18. doi: 10.1016/j.bpg.2010.12.010.
- van Wunnik BP, Peeters B, Govaert B, Nieman FH, Benninga MA, Baeten CG. Sacral neuromodulation therapy: a promising treatment for adolescents with refractory functional constipation. Dis Colon Rectum. 2012 Mar;55(3):278-85. doi: 10.1097/DCR.0b013e3182405c61.
- Heemskerk SCM, Rotteveel AH, Benninga MA, Baeten CIM, Masclee AAM, Melenhorst J, van Kuijk SMJ, Dirksen CD, Breukink SO. Sacral neuromodulation versus personalized conservative treatment in patients with idiopathic slow-transit constipation: study protocol of the No.2-trial, a multicenter open-label randomized controlled trial and cost-effectiveness analysis. Int J Colorectal Dis. 2018 Apr;33(4):493-501. doi: 10.1007/s00384-018-2978-x. Epub 2018 Feb 22.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NL57367.068.16
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Sakral neuromodulation
-
INOPASE Pty LtdRekrutteringOveraktiv blære (OAB)Australien
-
Shiyan City Renmin HospitalAfsluttetUnderaktiv blære | Interstitiel blærebetændelse/blæresmertesyndromKina
-
Shanghai Institute of Acupuncture, Moxibustion...Shanghai Yueyang Integrated Medicine Hospital; Shanghai Pudong Hospital...Afsluttet
-
Xijing HospitalRekruttering
-
Uskudar UniversityAktiv, ikke rekrutterendeLændesmerter | BækkenbundsdysfunktionKalkun
-
University Hospital OstravaIkke rekrutterer endnuUfrivillig vandladning | Fækal inkontinens | Dobbelt inkontinensTjekkiet
-
Diskapi Teaching and Research HospitalAfsluttetRygsmerte | Sacroiliacale ledgigtKalkun
-
University of ExtremaduraAktiv, ikke rekrutterendeSlagtilfælde/hjerneangrebSpanien
-
Neuspera Medical, Inc.Ikke rekrutterer endnuUrinurge-inkontinens
-
Neuspera Medical, Inc.RekrutteringUrinurge-inkontinensForenede Stater