Efetividade e custo-efetividade da neuromodulação sacral em pacientes com constipação idiopática de trânsito lento
Efetividade e custo-efetividade da neuromodulação sacral em pacientes com constipação idiopática de trânsito lento refratário a tratamentos conservadores
Justificativa: Revisões anteriores mostraram que as evidências sobre a eficácia da neuromodulação sacral (SNM) em pacientes com constipação idiopática resistente à terapia (trânsito lento) são de qualidade abaixo do ideal. Além disso, não há estimativa de custos e custo-efetividade neste grupo de pacientes.
Objetivo: O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do SNM em comparação com o tratamento conservador personalizado (PCT), em pacientes com constipação idiopática por trânsito lento refratários ao tratamento conservador. Os objetivos secundários são avaliar 1) custos, 2) custo-efetividade e 3) impacto orçamentário do SNM em comparação com o PCT.
Hipótese: Com base em pesquisas anteriores, levantamos a hipótese de que o SNM será mais eficaz do que o PCT em termos de uma proporção significativamente maior de pacientes com sucesso no tratamento em 6 meses.
Desenho do estudo: Um ensaio clínico randomizado controlado (RCT) pragmático aberto combinado com um estudo de coorte prospectivo.
População do estudo: Pacientes adolescentes (14-17 anos) e adultos (18-80 anos) com constipação idiopática por trânsito lento refratária ao tratamento conservador.
Intervenção: A intervenção é SNM, um procedimento cirúrgico minimamente invasivo que consiste em duas fases. Na fase de triagem, um eletrodo é inserido próximo ao terceiro nervo sacral e conectado a um estimulador externo. Se a fase de triagem for bem-sucedida (frequência média de defecação (DF) ≥3 por semana), o eletrodo é conectado a um marca-passo implantado nas nádegas do paciente. Se não for bem sucedido, os pacientes recebem tratamento conservador. A intervenção de controle é a PCT. Esta é a melhor e menos invasiva alternativa ao SNM. A PCT consiste em medicação e/ou irrigação colônica retrógrada.
Principais parâmetros/pontos finais do estudo: O desfecho primário é o sucesso em 6 meses, definido como uma média de DF de ≥3 por semana de acordo com um diário de defecação de 3 semanas. Os desfechos secundários são esforço, sensação de evacuação incompleta, gravidade da constipação, fadiga, constipação específica e qualidade de vida (relacionada à saúde) específica (relacionada à saúde) e custos em 6 meses. Além disso, serão estimados o custo-efetividade e o impacto orçamentário.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Limburg
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Maastricht, Limburg, Holanda, 6229 HX
- Maastricht University Medical Centre
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Zuid-Holland
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Gouda, Zuid-Holland, Holanda, 2800 BB
- Groene Hart Ziekenhuis
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Uma frequência média de defecação (DF) de <3 por semana com base em um diário de defecação de 3 semanas (relatado pelo paciente)
- Atende a pelo menos um outro critério dos critérios de Roma-IV para constipação idiopática com base no diário de defecação de 3 semanas (1)
- Refratário ao tratamento conservador
- Idade: 14-80 anos
Constipação por trânsito lento
(1) Critérios de Roma-IV para constipação idiopática:
- Esforço durante ≥25% das defecações
- Fezes irregulares ou duras em ≥25% das defecações
- Sensação de evacuação incompleta para ≥25% das defecações
- Sensação de obstrução/bloqueio anorretal para ≥25% das defecações
- Manobras manuais para facilitar ≥25% das defecações
Critério de exclusão:
- Síndrome da saída obstruída (objetivada por defeacografia)
- Síndrome do intestino irritável (critérios de Roma-IV para síndrome do intestino irritável)
- Patologia intestinal congênita ou orgânica
- Prolapso retal
- Limitações anatômicas que impedem a colocação de um eletrodo
- Doença de pele e perineal com risco de infecção
- Cirurgia prévia do intestino grosso/retal
- estoma
- Doença neurológica coexistente
- Comorbidade psicológica significativa conforme avaliada subjetivamente pelo investigador
- Estar ou tentar engravidar durante o acompanhamento do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Neuromodulação sacral
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O SNM começa com uma fase de triagem. Nesta fase, um eletrodo com ponta é inserido no terceiro forame sacral e conectado a um estimulador externo, após o que o paciente entra em um período de teste de estimulação de quatro semanas. Se a fase de triagem for bem-sucedida (frequência de defecação (FD) ≥3 por semana), o estimulador externo é trocado por um marca-passo que é implantado nas nádegas. Se a fase de triagem não for bem-sucedida (DF Os pacientes do grupo de intervenção são solicitados a limitar o uso de tratamentos conservadores adicionais para constipação (como laxantes e irrigação colônica) ao que for necessário para aliviar as queixas (mais graves). O que é necessário para aliviar as queixas é determinado pelo paciente.
Outros nomes:
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Outro: Tratamento conservador personalizado
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O grupo controle receberá o melhor e menos invasivo tratamento alternativo, que é o tratamento conservador personalizado (PCT).
A PCT inclui uma combinação de uso de laxantes/medicamentos e/ou irrigação colônica, dependendo das preferências do paciente.
O uso de PCT será documentado.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sucesso do tratamento em 6 meses
Prazo: 6 meses
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O sucesso do tratamento é definido como uma frequência média de defecação de ≥ 3 por semana com base em um diário de defecação relatado pelo paciente durante um período de 3 semanas
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Frequência de defecação
Prazo: 1 e 3 meses
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Frequência de defecação com base em um diário de defecação relatado pelo paciente durante um período de 3 semanas
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1 e 3 meses
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Proporção de pacientes com redução de 50% na proporção de defecações com esforço
Prazo: Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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A proporção de defecações com esforço é derivada dos dados do diário de defecação de 3 semanas.
A proporção relatada de defecações com esforço é comparada com a proporção de defecações com esforço no início do estudo.
Os pacientes são divididos em dois grupos: 1) redução ≥50% na proporção de defecações com esforço e 2) redução <50% na proporção de defecações com esforço.
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Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Proporção de pacientes com redução de 50% na proporção de defecações com sensação de evacuação incompleta
Prazo: Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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A proporção de defecações com sensação de evacuação incompleta é derivada dos dados do diário de defecação de 3 semanas.
A proporção relatada de defecações com sensação de evacuação incompleta é comparada com a proporção de defecações com sensação de evacuação incompleta no início do estudo.
Os pacientes são divididos em dois grupos: 1) redução ≥50% na proporção de defecações com sensação de evacuação incompleta e 2) redução <50% na proporção de defecações com sensação de evacuação incompleta.
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Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Gravidade da constipação
Prazo: Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Exibido com a pontuação do escore de constipação de Wexner (WCS).
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Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Fadiga
Prazo: Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Exibido com a pontuação do Questionário de Fadiga (em holandês 'Verkorte vermoeidheidsvragenlijst' (VVV)).
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Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Qualidade de vida específica da constipação (relacionada à saúde) ((HR)QOL)
Prazo: Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Exibido com a pontuação do questionário Avaliação de Constipação do Paciente - Qualidade de Vida (PAC-QOL)
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Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Genérico (HR) QV
Prazo: Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Em adultos exibidos com a pontuação do EQ-5D-5L e ICECAP-A Em adolescentes exibidos com a pontuação do EQ-5D-5L e KIDSCREEN-27
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Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Eventos adversos/complicações
Prazo: Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Relatado pelo clínico em um formulário de relato de caso (CRF)
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Linha de base, 1, 3 e 6 meses
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Uso/custos de recursos
Prazo: Linha de base, 3 e 6 meses
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Custos com cuidados de saúde, custos com doentes e familiares e custos fora do sector dos cuidados de saúde
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Linha de base, 3 e 6 meses
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Custo-benefício
Prazo: 6 meses
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Tanto de uma perspectiva social quanto de assistência médica, derivada das pontuações EQ-5D-5L e dados de custo obtidos neste RCT
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6 meses
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Impacto orçamentário
Prazo: 6 meses
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De uma perspectiva social, de assistência médica e de seguro de saúde, derivada das pontuações EQ-5D-5L e dados de custo obtidos neste RCT
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Stéphanie O Breukink, Dr., Maastricht University Medical Centre+
- Investigador principal: Carmen D Dirksen, Prof. dr., Maastricht University Medical Centre+
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Suares NC, Ford AC. Prevalence of, and risk factors for, chronic idiopathic constipation in the community: systematic review and meta-analysis. Am J Gastroenterol. 2011 Sep;106(9):1582-91; quiz 1581, 1592. doi: 10.1038/ajg.2011.164. Epub 2011 May 24.
- Mugie SM, Benninga MA, Di Lorenzo C. Epidemiology of constipation in children and adults: a systematic review. Best Pract Res Clin Gastroenterol. 2011 Feb;25(1):3-18. doi: 10.1016/j.bpg.2010.12.010.
- van Wunnik BP, Peeters B, Govaert B, Nieman FH, Benninga MA, Baeten CG. Sacral neuromodulation therapy: a promising treatment for adolescents with refractory functional constipation. Dis Colon Rectum. 2012 Mar;55(3):278-85. doi: 10.1097/DCR.0b013e3182405c61.
- Heemskerk SCM, Rotteveel AH, Benninga MA, Baeten CIM, Masclee AAM, Melenhorst J, van Kuijk SMJ, Dirksen CD, Breukink SO. Sacral neuromodulation versus personalized conservative treatment in patients with idiopathic slow-transit constipation: study protocol of the No.2-trial, a multicenter open-label randomized controlled trial and cost-effectiveness analysis. Int J Colorectal Dis. 2018 Apr;33(4):493-501. doi: 10.1007/s00384-018-2978-x. Epub 2018 Feb 22.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NL57367.068.16
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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