Efficacia e rapporto costo-efficacia della neuromodulazione sacrale nei pazienti con stipsi idiopatica a transito lento

Razionale: revisioni precedenti hanno mostrato che le prove relative all'efficacia della neuromodulazione sacrale (SNM) nei pazienti con stitichezza idiopatica (transito lento) resistente alla terapia sono di qualità non ottimale. Inoltre, non esiste una stima dei costi e del rapporto costo-efficacia in questo gruppo di pazienti.

Obiettivo: L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia della SNM rispetto al trattamento conservativo personalizzato (PCT), in pazienti con stipsi idiopatica a transito lento refrattari al trattamento conservativo. Gli obiettivi secondari sono valutare 1) i costi, 2) l'efficacia in termini di costi e 3) l'impatto sul budget di SNM rispetto a PCT.

Ipotesi: sulla base di ricerche precedenti, ipotizziamo che la SNM sarà più efficace della PCT in termini di una percentuale significativamente più alta di pazienti che avranno successo del trattamento a 6 mesi.

Disegno dello studio: uno studio pragmatico controllato randomizzato (RCT) in aperto combinato con uno studio prospettico di coorte.

Popolazione in studio: pazienti adolescenti (14-17 anni) e adulti (18-80 anni) con stipsi idiopatica a transito lento refrattaria al trattamento conservativo.

Intervento: L'intervento è SNM, una procedura chirurgica minimamente invasiva composta da due fasi. Nella fase di screening viene inserito un elettrodo in prossimità del terzo nervo sacrale e collegato ad uno stimolatore esterno. Se la fase di screening ha esito positivo (frequenza media di defecazione (DF) ≥3 a settimana), l'elettrodo viene collegato a un pacemaker che viene impiantato nelle natiche del paziente. Se non ha successo, i pazienti ricevono un trattamento conservativo. L'intervento di controllo è PCT. Questa è l'alternativa migliore e meno invasiva alla SNM. La PCT consiste in farmaci e/o irrigazione retrograda del colon.

Principali parametri/endpoint dello studio: l'outcome primario è il successo a 6 mesi, definito come un DF medio di ≥3 a settimana secondo un diario di defecazione di 3 settimane. Gli esiti secondari sono lo sforzo, il senso di evacuazione incompleta, la gravità della stitichezza, l'affaticamento, la qualità della vita ((HR)QOL) specifica per la stitichezza e generica (correlata alla salute) e i costi a 6 mesi. Inoltre, saranno stimati l'efficacia in termini di costi e l'impatto sul bilancio.