Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effektivitet och kostnadseffektivitet av sakral neuromodulering hos patienter med idiopatisk långsam transitförstoppning

9 juni 2022 uppdaterad av: Maastricht University Medical Center

Effektivitet och kostnadseffektivitet av sakral neuromodulering hos patienter med idiopatisk långsam transitförstoppning som är motståndskraftig mot konservativa behandlingar

Motivering: Tidigare granskningar visade att bevisen för effektiviteten av sakral neuromodulering (SNM) hos patienter med terapiresistent, idiopatisk (långsam transit) förstoppning är av suboptimal kvalitet. Vidare finns det ingen uppskattning av kostnader och kostnadseffektivitet i denna patientgrupp.

Syfte: Huvudsyftet med denna studie är att bedöma effektiviteten av SNM jämfört med personlig konservativ behandling (PCT), hos patienter med idiopatisk långsam transitförstoppning som är refraktära mot konservativ behandling. De sekundära målen är att bedöma 1) kostnader, 2) kostnadseffektivitet och 3) budgeteffekter av SNM jämfört med PCT.

Hypotes: Baserat på tidigare forskning antar vi att SNM kommer att vara effektivare än PCT när det gäller en signifikant högre andel patienter som har framgång med behandling vid 6 månader.

Studiedesign: En öppen pragmatisk randomiserad kontrollerad studie (RCT) kombinerad med en prospektiv kohortstudie.

Studiepopulation: Ungdomar (14-17 år) och vuxna (18-80 år) patienter med idiopatisk långsam transitförstoppning som är motståndskraftiga mot konservativ behandling.

Intervention: Interventionen är SNM, ett minimalt invasivt kirurgiskt ingrepp som består av två faser. I screeningsfasen förs en elektrod in nära den tredje sakralnerven och kopplas till en extern stimulator. Om screeningsfasen lyckas (genomsnittlig defekationsfrekvens (DF) ≥3 i veckan) kopplas elektroden till en pacemaker som implanteras i patientens skinkor. Om det inte lyckas får patienterna konservativ behandling. Kontrollinsatsen är PCT. Detta är det bästa och minst invasiva alternativet till SNM. PCT består av medicinering och/eller retrograd kolonsköljning.

Huvudstudieparametrar/endpoints: Det primära resultatet är framgång efter 6 månader, definierat som en genomsnittlig DF på ≥3 i veckan enligt en 3-veckors avföringsdagbok. Sekundära resultat är ansträngning, känsla av ofullständig evakuering, svårighetsgrad av förstoppning, trötthet, förstoppningsspecifik och generisk (hälsorelaterad) livskvalitet ((HR)QOL) och kostnader efter 6 månader. Dessutom kommer kostnadseffektivitet och budgetpåverkan att uppskattas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

67

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nederländerna
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Nederländerna, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Centre
    • Zuid-Holland
      • Gouda, Zuid-Holland, Nederländerna, 2800 BB
        • Groene Hart Ziekenhuis

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 76 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En genomsnittlig defekationsfrekvens (DF) på <3 per vecka baserat på en 3-veckors avföringsdagbok (patientrapporterad)
  • Uppfylla minst ett annat kriterium i Rom-IV-kriterierna för idiopatisk förstoppning baserat på 3-veckors avföringsdagbok (1)
  • Refraktär mot konservativ behandling
  • Ålder: 14-80 år

  • Långsam transitförstoppning

    (1) Rom-IV kriterier för idiopatisk förstoppning:

  • Ansträngning under ≥25 % av avföringen
  • Klumpig eller hård avföring i ≥25 % av avföringen
  • Känsla av ofullständig evakuering för ≥25 % av avföringen
  • Känsla av anorektal obstruktion/blockering för ≥25 % av avföringen
  • Manuella manövrar för att underlätta ≥25 % av avföringen

Exklusions kriterier:

  • Obstructed outlet syndrome (objektiveras av defeacography)
  • Irritabel tarm (Rom-IV kriterier för irritabel tarm)
  • Medfödd eller organisk tarmpatologi
  • Rektal framfall
  • Anatomiska begränsningar som förhindrar placering av en elektrod
  • Hud- och perineal sjukdom med risk för infektion
  • Tidigare operation av tjocktarm/ändtarm
  • Stoma
  • samexisterande neurologisk sjukdom
  • Signifikant psykologisk komorbiditet som bedöms subjektivt av utredaren
  • Att vara eller försöka bli gravid under studieuppföljning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sakral neuromodulering
Enhet: Sakral neuromodulering

SNM startar med en screeningfas. I denna fas förs en förtad ledning in i det tredje sakrala foramen och fästs på en extern stimulator, varefter patienten går in i en fyra veckors stimuleringstestperiod. Om screeningsfasen lyckas (defekationsfrekvens (DF) ≥3 i veckan) byts den externa stimulatorn mot en pacemaker som implanteras i skinkorna. Om screeningsfasen misslyckas (DF

Patienter i interventionsgruppen uppmanas att begränsa användningen av ytterligare konservativa behandlingar för förstoppning (såsom laxermedel och kolonsköljning) till vad som är nödvändigt för att lindra (de allvarligaste) besvären. Vad som är nödvändigt för att lindra besvär bestäms av patienten.

Andra namn:
  • Medtronic Interstim Therapy System
Övrig: Personlig konservativ behandling
Övrig: Personlig konservativ behandling
Kontrollgruppen kommer att få den bästa och minst invasiva alternativa behandlingen, som är personlig konservativ behandling (PCT). PCT inkluderar en kombination av laxermedel/medicinering och/eller kolonsköljning, beroende på patientens preferenser. Användning av PCT kommer att dokumenteras.
Andra namn:
  • Vårda som vanligt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingsframgång vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Behandlingsframgång definieras som en genomsnittlig avföringsfrekvens på ≥ 3 i veckan baserat på en patientrapporterad avföringsdagbok under en period av 3 veckor
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Avföringsfrekvens
Tidsram: 1 och 3 månader
Avföringsfrekvens baserad på en patientrapporterad avföringsdagbok under en period av 3 veckor
1 och 3 månader
Andel patienter med 50 % minskning av andelen avföring med ansträngning
Tidsram: Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Andelen avföringar med ansträngning härleds från data i 3 veckors avföringsdagbok. Den rapporterade andelen avföring med ansträngning jämförs med andelen avföring med ansträngning vid baslinjen. Patienterna delas in i två grupper: 1) ≥50 % minskning av andelen avföring med ansträngning och 2) <50 % minskning av andelen avföring med ansträngning.
Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Andel patienter med 50 % minskning av andelen avföring med en känsla av ofullständig evakuering
Tidsram: Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Andelen avföringar med en känsla av ofullständig evakuering härleds från data i 3 veckors avföringsdagbok. Den rapporterade andelen avföring med känsla av ofullständig evakuering jämförs med andelen avföring med känsla av ofullständig evakuering vid baslinjen. Patienterna delas in i två grupper: 1) ≥50 % minskning av andelen avföring med känsla av ofullständig evakuering och 2) <50 % minskning av andelen avföring med känsla av ofullständig evakuering.
Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Svårighetsgrad av förstoppning
Tidsram: Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Visas med poängen från Wexner constipation score (WCS).
Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Trötthet
Tidsram: Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Visas med poängen från Fatigue Questionnaire (på nederländska 'Verkorte vermoeidheidsvragenlijst' (VVV)) .
Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Förstoppningsspecifik (hälsorelaterad) livskvalitet ((HR)QOL)
Tidsram: Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Visas med poängen från frågeformuläret Patient Assessment of Constipation - Quality of Life (PAC-QOL)
Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Generisk (HR)QOL
Tidsram: Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Hos vuxna visas med poängen från EQ-5D-5L och ICECAP-A Hos ungdomar som visas med poängen från EQ-5D-5L och KIDSCREEN-27
Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Biverkningar/komplikationer
Tidsram: Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Rapporterad av läkaren i ett fallrapportformulär (CRF)
Baslinje, 1, 3 och 6 månader
Resursanvändning/kostnader
Tidsram: Baslinje, 3 och 6 månader
Sjukvårdskostnader, patient- och familjekostnader samt kostnader utanför sjukvården
Baslinje, 3 och 6 månader
Kostnadseffektivitet
Tidsram: 6 månader
Både ur ett samhälls- och hälsovårdsperspektiv, härlett från EQ-5D-5L-poängen och kostnadsdata som erhållits i denna RCT
6 månader
Budgetpåverkan
Tidsram: 6 månader
Ur ett samhälleligt, hälsovårds- och sjukförsäkringsperspektiv, härledd från EQ-5D-5L-poängen och kostnadsdata som erhållits i denna RCT
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Maastricht University Medical Center

Samarbetspartners

Medtronic
Dutch National Health Care Institute

Utredare

  • Huvudutredare: Stéphanie O Breukink, Dr., Maastricht University Medical Centre+
  • Huvudutredare: Carmen D Dirksen, Prof. dr., Maastricht University Medical Centre+

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 februari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

31 juli 2021

Avslutad studie (Faktisk)

31 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 oktober 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2016

Första postat (Uppskatta)

11 november 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 juni 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 juni 2022

Senast verifierad

1 juni 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NL57367.068.16

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera