Eficacia y rentabilidad de la neuromodulación sacra en pacientes con estreñimiento idiopático de tránsito lento
Eficacia y coste-efectividad de la neuromodulación sacra en pacientes con estreñimiento idiopático de tránsito lento refractario a tratamientos conservadores
Justificación: Las revisiones anteriores mostraron que la evidencia con respecto a la efectividad de la neuromodulación sacra (SNM) en pacientes con estreñimiento idiopático (de tránsito lento) resistente a la terapia es de calidad subóptima. Además, no existe una estimación de costes y rentabilidad en este grupo de pacientes.
Objetivo: El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de la SNM frente al tratamiento conservador personalizado (TCP), en pacientes con estreñimiento idiopático de tránsito lento refractarios al tratamiento conservador. Los objetivos secundarios son evaluar 1) los costos, 2) la rentabilidad y 3) el impacto presupuestario de SNM en comparación con PCT.
Hipótesis: Sobre la base de investigaciones anteriores, planteamos la hipótesis de que SNM será más eficaz que PCT en términos de una proporción significativamente mayor de pacientes que tienen éxito en el tratamiento a los 6 meses.
Diseño del estudio: un ensayo controlado aleatorizado (RCT) pragmático de etiqueta abierta combinado con un estudio de cohorte prospectivo.
Población de estudio: Pacientes adolescentes (14-17 años) y adultos (18-80 años) con estreñimiento idiopático de tránsito lento refractario al tratamiento conservador.
Intervención: La intervención es SNM, un procedimiento quirúrgico mínimamente invasivo que consta de dos fases. En la fase de detección, se inserta un electrodo cerca del tercer nervio sacro y se conecta a un estimulador externo. Si la fase de cribado tiene éxito (frecuencia defecatoria (FD) media ≥3 por semana), el electrodo se conecta a un marcapasos que se implanta en las nalgas del paciente. Si no tiene éxito, los pacientes reciben tratamiento conservador. La intervención de control es PCT. Esta es la mejor y menos invasiva alternativa a SNM. La PCT consiste en medicación y/o irrigación colónica retrógrada.
Principales parámetros/criterios de valoración del estudio: El resultado primario es el éxito a los 6 meses, definido como un FD promedio de ≥3 por semana según un diario de defecación de 3 semanas. Los resultados secundarios son el esfuerzo, la sensación de evacuación incompleta, la gravedad del estreñimiento, la fatiga, la calidad de vida ((HR)QOL) específica y genérica (relacionada con la salud) del estreñimiento y los costos a los 6 meses. Además, se estimará la rentabilidad y el impacto presupuestario.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Limburg
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Maastricht, Limburg, Países Bajos, 6229 HX
- Maastricht University Medical Centre
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Zuid-Holland
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Gouda, Zuid-Holland, Países Bajos, 2800 BB
- Groene Hart Ziekenhuis
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Una frecuencia de defecación (FD) promedio de <3 por semana según un diario de defecación de 3 semanas (informado por el paciente)
- Cumplir al menos otro criterio de los criterios de Roma-IV para el estreñimiento idiopático basado en el diario de defecación de 3 semanas (1)
- Refractario al tratamiento conservador
- Edad: 14-80 años
Estreñimiento de tránsito lento
(1) Criterios de Roma-IV para el estreñimiento idiopático:
- Esfuerzo durante ≥25% de las defecaciones
- Heces grumosas o duras en ≥25% de las defecaciones
- Sensación de evacuación incompleta para ≥25% de las defecaciones
- Sensación de obstrucción/bloqueo anorrectal para ≥25% de las defecaciones
- Maniobras manuales para facilitar ≥25% de las defecaciones
Criterio de exclusión:
- Síndrome de salida obstruida (objetivado por defecografía)
- Síndrome del intestino irritable (Criterios de Roma-IV para el síndrome del intestino irritable)
- Patología intestinal congénita u orgánica
- Prolapso rectal
- Limitaciones anatómicas que impiden la colocación de un electrodo.
- Enfermedad de piel y perineal con riesgo de infección
- Cirugía anterior del recto/intestino grueso
- Estoma
- Enfermedad neurológica coexistente
- Comorbilidad psicológica significativa evaluada subjetivamente por el investigador
- Estar o intentar quedar embarazada durante el seguimiento del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Neuromodulación sacra
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SNM comienza con una fase de selección. En esta fase, se inserta un cable dentado en el tercer agujero sacro y se conecta a un estimulador externo, después de lo cual el paciente entra en un período de prueba de estimulación de cuatro semanas. Si la fase de cribado tiene éxito (frecuencia defecatoria (FD) ≥3 a la semana), se cambia el estimulador externo por un marcapasos que se implanta en los glúteos. Si la fase de selección no tiene éxito (DF Se pide a los pacientes del grupo de intervención que limiten el uso de tratamientos conservadores adicionales para el estreñimiento (como laxantes e irrigación colónica) a lo que sea necesario para aliviar (los más graves) los síntomas. Lo que es necesario para aliviar las quejas lo determina el paciente.
Otros nombres:
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Otro: Tratamiento Conservador Personalizado
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El grupo control recibirá la mejor alternativa de tratamiento y la menos invasiva, que es el tratamiento conservador personalizado (PCT).
PCT incluye, una combinación de uso de laxantes/medicamentos y/o irrigación colónica, dependiendo de las preferencias del paciente.
Se documentará el uso de PCT.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Éxito del tratamiento a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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El éxito del tratamiento se define como una frecuencia de defecación promedio de ≥ 3 por semana según un diario de defecación informado por el paciente durante un período de 3 semanas.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de defecación
Periodo de tiempo: 1 y 3 meses
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Frecuencia de defecación basada en un diario de defecación informado por el paciente durante un período de 3 semanas
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1 y 3 meses
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Proporción de pacientes con una reducción del 50% en la proporción de defecaciones con pujo
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3 y 6 meses
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La proporción de defecaciones con esfuerzo se deriva de los datos del diario de defecaciones de 3 semanas.
La proporción notificada de defecaciones con esfuerzo se compara con la proporción de defecaciones con esfuerzo al inicio del estudio.
Los pacientes se dividen en dos grupos: 1) ≥50 % de reducción en la proporción de defecaciones con esfuerzo y 2) <50 % de reducción en la proporción de defecaciones con esfuerzo.
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Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Proporción de pacientes con una reducción del 50% en la proporción de defecaciones con sensación de evacuación incompleta
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3 y 6 meses
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La proporción de defecaciones con sensación de evacuación incompleta se deriva de los datos del diario de defecaciones de 3 semanas.
La proporción notificada de defecaciones con sensación de evacuación incompleta se compara con la proporción de defecaciones con sensación de evacuación incompleta al inicio del estudio.
Los pacientes se dividen en dos grupos: 1) ≥50% de reducción en la proporción de defecaciones con sensación de evacuación incompleta y 2) <50% de reducción en la proporción de defecaciones con sensación de evacuación incompleta.
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Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Severidad del estreñimiento
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Se muestra con la puntuación de la puntuación de estreñimiento de Wexner (WCS).
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Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Fatiga
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Se muestra con la puntuación del Cuestionario de fatiga (en holandés 'Verkorte vermoeidheidsvragenlijst' (VVV)) .
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Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Calidad de vida específica del estreñimiento (relacionada con la salud) ((HR)QOL)
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Se muestra con la puntuación del cuestionario Evaluación del estreñimiento del paciente - Calidad de vida (PAC-QOL)
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Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Calidad de vida genérica (HR)
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3 y 6 meses
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En adultos mostrados con la puntuación de EQ-5D-5L y ICECAP-A En adolescentes mostrados con la puntuación de EQ-5D-5L y KIDSCREEN-27
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Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Eventos adversos/complicaciones
Periodo de tiempo: Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Informado por el médico en un formulario de informe de caso (CRF)
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Línea base, 1, 3 y 6 meses
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Uso de recursos/costos
Periodo de tiempo: Línea base, 3 y 6 meses
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Costos de atención médica, costos de pacientes y familiares y costos fuera del sector de atención médica
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Línea base, 3 y 6 meses
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Rentabilidad
Periodo de tiempo: 6 meses
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Tanto desde una perspectiva social como de atención médica, derivada de los puntajes EQ-5D-5L y los datos de costos obtenidos en este ECA
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6 meses
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Impacto presupuestario
Periodo de tiempo: 6 meses
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Desde una perspectiva social, de atención médica y de seguros de atención médica, derivada de los puntajes EQ-5D-5L y los datos de costos obtenidos en este ECA
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Stéphanie O Breukink, Dr., Maastricht University Medical Centre+
- Investigador principal: Carmen D Dirksen, Prof. dr., Maastricht University Medical Centre+
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Suares NC, Ford AC. Prevalence of, and risk factors for, chronic idiopathic constipation in the community: systematic review and meta-analysis. Am J Gastroenterol. 2011 Sep;106(9):1582-91; quiz 1581, 1592. doi: 10.1038/ajg.2011.164. Epub 2011 May 24.
- Mugie SM, Benninga MA, Di Lorenzo C. Epidemiology of constipation in children and adults: a systematic review. Best Pract Res Clin Gastroenterol. 2011 Feb;25(1):3-18. doi: 10.1016/j.bpg.2010.12.010.
- van Wunnik BP, Peeters B, Govaert B, Nieman FH, Benninga MA, Baeten CG. Sacral neuromodulation therapy: a promising treatment for adolescents with refractory functional constipation. Dis Colon Rectum. 2012 Mar;55(3):278-85. doi: 10.1097/DCR.0b013e3182405c61.
- Heemskerk SCM, Rotteveel AH, Benninga MA, Baeten CIM, Masclee AAM, Melenhorst J, van Kuijk SMJ, Dirksen CD, Breukink SO. Sacral neuromodulation versus personalized conservative treatment in patients with idiopathic slow-transit constipation: study protocol of the No.2-trial, a multicenter open-label randomized controlled trial and cost-effectiveness analysis. Int J Colorectal Dis. 2018 Apr;33(4):493-501. doi: 10.1007/s00384-018-2978-x. Epub 2018 Feb 22.
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Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
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- NL57367.068.16
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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