SCID 患者的 JSP191 抗体靶向调理
2025年7月23日 更新者：Jasper Therapeutics, Inc.
一项评估 JSP191 用于造血细胞移植调节以实现 SCID 受试者植入和免疫重建的安全性、耐受性和有效性的 1/2 期研究
一项 1/2 期研究，旨在评估称为 JSP191 的抗体预处理方案在接受造血干细胞移植的严重联合免疫缺陷患者中的安全性、耐受性和有效性
研究概览
详细说明
一项 1/2 期研究，旨在评估称为 JSP191 的抗体预处理方案在接受血液干细胞移植的 SCID 患者中的安全性、耐受性和有效性。 血液干细胞移植为 SCID 提供了唯一可能治愈的疗法。
生物调节方案 JSP191 是一种与 CD117 结合的抗体。 CD117 是造血细胞上干细胞因子的受体。 CD117 与干细胞因子的结合对于造血干细胞的存活和维持至关重要。 JSP191 与 CD117 的结合可阻止 CD117 与造血干细胞上的干细胞因子结合。 在没有 CD117/干细胞因子结合的情况下，目前占据 SCID 患者骨髓壁龛的造血干细胞被耗尽。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
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Palo Alto、California、美国、94304
- Lucile Packard Children's Hospital
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San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Benioff's Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
所有患者群体必须具备：
原发性免疫缺陷治疗联盟定义的典型 SCID 包括但不限于以下亚型：
- T-、B+、NK-：IL-2Rcγ 缺陷，JAK3 缺陷
- T-、B-、NK+：RAG1/2 缺陷，Artemis 缺陷
- T-、B+、NK+：IL7Rα 缺陷、CD3 亚基缺陷、CD45 缺陷或 T 细胞功能缺失或低下的变异型 SCID、Omenn 综合征、Leaky SCID、网状发育不全、腺苷脱氨酶缺乏症和嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症可能在咨询后包括在内与医疗显示器。
- 具有人类白细胞抗原 (HLA) 的患者匹配相关或无关的供体
- 研究方案中定义的适当终末器官功能
关键排除标准：
- 患有任何急性或不受控制的感染的患者
- 接受任何其他研究药物或同时接受生物、化学疗法或放射疗法的患者
- 活动性恶性肿瘤患者
- 入组前 6 个月内发生活动性 GVHD，或接受 GVHD 免疫抑制治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：带抗 CD117 调理的血液干细胞移植
该研究将招募两组： A 组：既往移植过的 SCID 患者； B 组：新诊断的 SCID。
该研究计划在不同剂量组中评估 JSP191。
患者将接受单剂静脉注射 JSP191 抗体，然后监测抗体清除率。
一旦抗体清除到一定水平以下，患者将接受干细胞移植并监测造血恢复情况。
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程序：单次静脉输注 JSP191 抗体
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 1 阶段：JSP191 作为接受 HCT 的 SCID 患者预处理疗法的安全性和耐受性：不良事件
大体时间：供体细胞移植后长达 5 年（28 天剂量限制毒性期）
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将评估经历剂量限制性毒性（包括不良事件和严重不良事件）的受试者数量。
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供体细胞移植后长达 5 年（28 天剂量限制毒性期）
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第 2 阶段：JSP191 作为 SCID 患者调理疗法的疗效
大体时间：供体细胞移植后长达 24 周
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实现同种异体 CD34+ 造血细胞的植入，如 CD15+ 供体骨髓嵌合体所确定
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供体细胞移植后长达 24 周
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第 2 阶段：JSP191 作为 SCID 患者调理疗法的疗效
大体时间：供体细胞移植后第 36-104 周
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实现免疫重建，这取决于幼稚 T 细胞的产生
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供体细胞移植后第 36-104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Neena Kapoor, M.D.、Children's Hospital Los Angeles
- 首席研究员：Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D.、Lucile Packard Children's Hospital
- 首席研究员：Christopher C. Dvorak, M.D.、UCSF Benioff's Children's Hospital
- 首席研究员：Joseph H. Oved, M.D.、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
- 首席研究员：Sharat Chandra, M.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 首席研究员：Christen L Ebens, M.D., MPH、University of Minnesota
- 首席研究员：Harry L Malech, M.D.、National Institutes of Health Clinical Center (CC)
- 首席研究员：Shanmuganathan Chandrakasan, M.D.、Children's Healthcare of Atlanta
- 首席研究员：Elizabeth D Hicks, M.D.、Children's National Research Institute
- 首席研究员：Susan Prockop, M.D.、Boston Children's Hospital
- 首席研究员：Theodore B. Moore, M.D.、University of California, Los Angeles
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年3月20日
初级完成 (实际的)
2025年7月7日
研究完成 (实际的)
2025年7月7日
研究注册日期
首次提交
2016年11月2日
首先提交符合 QC 标准的
2016年11月9日
首次发布 (估计的)
2016年11月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月23日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- JAS-BMT-CP-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
收集的数据供将来发布
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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